美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2024年8月13日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤等領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥(6855.HK)今日宣布, 公司重點品種Bcl-2選擇性抑制劑APG-2575(Lisaftoclax)獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥物審評中心(CDE)臨床試驗許可,將開展其聯(lián)合阿扎胞苷(AZA)一線治療新診斷的中高危骨髓增生異常綜合征(MDS)患者的注冊III期臨床研究。這是APG-2575獲批開展的第四個注冊III期臨床研究,為該品種臨床開發(fā)的又一重要里程碑。
該研究(GLORA-4)是一項多中心、隨機、雙盲的關(guān)鍵性注冊III期臨床研究,旨在評估APG-2575 (Lisaftoclax)聯(lián)合阿扎胞苷(AZA)治療新診斷的成人中高危MDS患者的療效。
MDS是一組起源于造血干細胞的異質(zhì)性髓系克隆性疾病,多發(fā)于老年人,中位發(fā)病年齡為70歲1,且發(fā)病風(fēng)險隨年齡增長而增加。其特征是髓系細胞發(fā)育異常,表現(xiàn)為造血功能衰竭、難治性血細胞減少,高風(fēng)險向急性髓系白血?。ˋML)轉(zhuǎn)化。數(shù)據(jù)顯示,約10%的低危患者和50%的高風(fēng)險患者會進展為AML2,一旦進展,患者的預(yù)后非常差。
目前,MDS的治療手段有限,預(yù)后總體較差。去甲基化藥物(AZA或地西他濱)是中高危MDS患者的一線標(biāo)準(zhǔn)治療方案,研究顯示,與傳統(tǒng)治療相比,AZA單藥治療可提高 MDS患者的總生存期3。異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)仍然是MDS患者唯一治愈的選擇。由于MDS復(fù)雜的疾病特點和老齡化的趨勢,許多患者因無法耐受化療進而導(dǎo)致可移植率低,且移植相關(guān)死亡率較高。因此,中高危MDS患者的整體存活率低,亟需開發(fā)新型治療方法和更有效的治療藥物的醫(yī)學(xué)需求仍未得到臨床滿足。
APG-2575是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑,通過選擇性抑制Bcl-2蛋白,恢復(fù)癌細胞的正常凋亡過程,從而達到治療腫瘤的目的。該品種有望成為首個在中國遞交上市申請(NDA)用于治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)的Bcl-2抑制劑,也是全球第二個在CLL患者中看到明確療效、并進入關(guān)鍵注冊臨床階段的Bcl-2抑制劑。APG-2575在中高危MDS領(lǐng)域的臨床研究數(shù)據(jù)此前已在2023年美國血液學(xué)會(ASH)年會獲展示,顯示出良好的臨床獲益和耐受性4。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示:"在MDS治療領(lǐng)域,仍存在較大的未被滿足的臨床需求。作為新型Bcl-2抑制劑,APG-2575已在前期研究中展現(xiàn)出治療MDS患者良好的臨床獲益和耐受性。此次獲批開展一線治療中高危MDS患者的注冊III期研究,是APG-2575斬獲的第四個注冊III期研究,令我們深受鼓舞。未來,我們將秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命,積極推進相關(guān)臨床試驗的開展,以造福更多患者。"
參考資料:
1. Fenaux P, Haase D, Santini V, et al. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2021 Feb;32(2):142-156. doi: 10.1016/j.annonc.2020.11.002.
2. NCCN Guidelines® Version 1.2023 on Myelodysplastic Syndromes
3. Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, et al. International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8.
4. Wang H, Wei X, Jiang Q, et al. Safety and Efficacy of Lisaftoclax (APG-2575), a Novel BCL-2 Inhibitor (BCL-2i), in Relapsed or Refractory (R/R) or Treatment-Naïve (TN) Patients (Pts) with Acute Myeloid leukemia (AML), Myelodysplastic Syndrome (MDS), or Other Myeloid Neoplasms. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 2925. https://doi.org/10.1182/blood-2023-188489
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家綜合性的全球生物醫(yī)藥企業(yè),致力于研發(fā)同類首創(chuàng)(First-in-class)和同類最佳(Best-in-class)新藥,以解決腫瘤等領(lǐng)域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日,公司在香港聯(lián)交所主板掛牌上市,股票代碼:6855.HK。
亞盛醫(yī)藥已建立擁有9個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線,包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白的抑制劑;新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等,為全球唯一在細胞凋亡通路關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司已在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項臨床試驗,其中包括11項注冊臨床研究(已完成/進行中/擬啟動)。
用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼(商品名:耐立克®)曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局新藥審評中心(CDE)納入優(yōu)先審評和突破性治療品種,并已在中國獲批,是公司的首個上市品種。目前,耐立克®已被成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定以及歐盟孤兒藥資格認定。
截至目前,公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定,2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發(fā)能力,亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進行知識產(chǎn)權(quán)布局,并與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領(lǐng)先的生物制藥公司,以及MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心、Dana-Farber癌癥研究所、美國國家癌癥研究所和密西根大學(xué)等學(xué)術(shù)機構(gòu)達成全球合作關(guān)系。
亞盛醫(yī)藥已構(gòu)建在原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)領(lǐng)域經(jīng)驗豐富的國際化人才團隊,以及成熟的商業(yè)化生產(chǎn)與市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力,加速推進公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進度,真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命,以造福更多患者。
亞盛醫(yī)藥前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外,于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后,無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況,我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請細閱本文,并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出,可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。