 |
南京2021年11月26日 /美通社/ -- 馴鹿醫(yī)療，一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，今日宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（簡(jiǎn)稱“FDA”）孤兒藥開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書面回函，授予公司自主研發(fā)的全人源抗CD19和CD22雙靶點(diǎn)嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（CT120）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。獲得FDA孤兒藥認(rèn)定將加速CT120在美國(guó)的臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)進(jìn)度。CT120將享有的優(yōu)惠政策包括FDA對(duì)臨床研究的支持、注冊(cè)費(fèi)用的減免，以及FDA批準(zhǔn)上市后在美國(guó)的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
此次孤兒藥認(rèn)定是基于CT120優(yōu)秀的安全性和有效性。在一項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床研究中（登記號(hào)ChiCTR2000038641），4名B-ALL受試者在接受CT120治療后，全部達(dá)到完全緩解，CRR為100%，未發(fā)生任何3級(jí)或3級(jí)以上的CRS不良反應(yīng)，未觀察到ICANS不良反應(yīng)。因此，CT120有望成為針對(duì)復(fù)發(fā)/難治B-ALL的創(chuàng)新性治療手段。
馴鹿醫(yī)療首席執(zhí)行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，F(xiàn)DA授予CT120‘孤兒藥’稱號(hào)，是FDA對(duì)于這款產(chǎn)品的肯定和期待。目前，CT120已經(jīng)在中國(guó)獲得B-NHL和B-ALL兩項(xiàng)IND批件，正在中國(guó)進(jìn)行的治療B-NHL的注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，馴鹿將加快這一創(chuàng)新產(chǎn)品在中美兩地的開發(fā)進(jìn)程，期待這款創(chuàng)新產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命！”
