上海、北京、香港2021年7月5日 /美通社/ -- 中國罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化平臺企業(yè)曙方醫(yī)藥旗下的曙方（上海）醫(yī)藥科技有限公司（Sperogenix (Shanghai) MedTech Co., Ltd. 以下簡稱“曙方醫(yī)藥”）與致力于創(chuàng)新藥物研發(fā)的中國新興生物醫(yī)藥企業(yè)上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司（Abbisko Therapeutics Co., Ltd. 以下簡稱“和譽(yù)醫(yī)藥”）達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，在大中華地區(qū)合作開發(fā)創(chuàng)新藥ABSK021針對神經(jīng)系統(tǒng)罕見病領(lǐng)域適應(yīng)癥的應(yīng)用。
根據(jù)獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，曙方醫(yī)藥將獲得在中國大陸、香港及澳門特別行政區(qū)（以下合稱“授權(quán)地區(qū)”）開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化ABSK021的獨(dú)家權(quán)利，適應(yīng)癥范圍為非腫瘤神經(jīng)系統(tǒng)罕見病，其中肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是曙方醫(yī)藥將開發(fā)的首個(gè)適應(yīng)癥。和譽(yù)醫(yī)藥將獲得來自曙方醫(yī)藥的首付款及一系列里程碑付款，以及產(chǎn)品年凈銷售額分成，并保留除上述地區(qū)及適應(yīng)癥范圍外的權(quán)利。曙方醫(yī)藥將負(fù)責(zé)ABSK021用于ALS適應(yīng)癥在授權(quán)地區(qū)內(nèi)的臨床前研究、概念驗(yàn)證性臨床、關(guān)鍵性臨床、上市后研究等一系列開發(fā)工作，以及產(chǎn)品的注冊申報(bào)和商業(yè)化。
曙方醫(yī)藥與和譽(yù)醫(yī)藥達(dá)成漸凍癥等神經(jīng)系統(tǒng)罕見病新藥ABSK021大中華地區(qū)獨(dú)家開發(fā)協(xié)議
ABSK021是一款口服、高特異性、高選擇性集落刺激因子-1受體（colony-stimulating factor 1 receptor，CSF-1R）拮抗劑，目前正在中國和美國開展腫瘤患者中的安全性、耐受性與藥代動(dòng)力學(xué)Ib期臨床研究。初步臨床數(shù)據(jù)已展現(xiàn)出ABSK021良好的耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)特性及對靶點(diǎn)的有效抑制。CSF-1R信號傳導(dǎo)是小膠質(zhì)細(xì)胞發(fā)育和存活的必要條件，而存有大量活化的小膠質(zhì)細(xì)胞是ALS病人神經(jīng)退化的標(biāo)志之一。臨床前研究表明抑制CSF-1R可延緩多種ALS動(dòng)物模型中的疾病進(jìn)展。
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）俗稱“漸凍癥”，2014年夏天，一場在全球廣受關(guān)注的“冰桶挑戰(zhàn)”活動(dòng)讓“漸凍癥”這一罕見疾病為人所知。ALS的臨床特征為進(jìn)行性加重的肢體無力、肌肉萎縮合并錐體束征，伴言語不清、吞咽困難等球部癥狀，呼吸肌受累可出現(xiàn)呼吸困難，并最終因營養(yǎng)和呼吸衰竭而死亡。中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會ALS協(xié)作組一項(xiàng)對全國醫(yī)保數(shù)據(jù)的研究表明，中國ALS的年發(fā)病率為1.62/10萬，年患病率為2.97/10萬。目前該病尚缺乏特效治療，預(yù)后不良，中位生存期僅為3至5年，對患者家庭和社會帶來了沉重的照護(hù)及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
曙方醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長、首席執(zhí)行官嚴(yán)知愚先生表示：“肌萎縮側(cè)索硬化癥等神經(jīng)系統(tǒng)罕見病對患者生存時(shí)間和生活質(zhì)量造成嚴(yán)重影響，給患者家庭和社會帶來沉重負(fù)擔(dān)，亟需一系列創(chuàng)新療法改善這一疾病領(lǐng)域現(xiàn)狀。神經(jīng)系統(tǒng)罕見病是曙方醫(yī)藥重點(diǎn)布局的領(lǐng)域，此次與和譽(yù)醫(yī)藥的強(qiáng)強(qiáng)合作，將加速ABSK021的臨床開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，進(jìn)一步完善曙方該領(lǐng)域產(chǎn)品組合，以期建立曙方醫(yī)藥在神經(jīng)系統(tǒng)罕見病領(lǐng)域的國內(nèi)領(lǐng)先地位?！?/p>
和譽(yù)醫(yī)藥創(chuàng)始人兼CEO徐耀昌博士表示：“此次與曙方醫(yī)藥的合作令人鼓舞，展現(xiàn)出ABSK021這一CSF-1R創(chuàng)新藥物在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的巨大潛力。曙方在罕見病領(lǐng)域的臨床研發(fā)和商業(yè)化能力與豐富經(jīng)驗(yàn)讓人印象深刻，我們堅(jiān)信與曙方的合作將進(jìn)一步加快ABSK021的開發(fā)進(jìn)程，使中國廣大罕見病患者早日受益。”
