上海、香港和瑞士普拉特恩2022年1月4日 /美通社/ -- 2022年1月4日，中國(guó)罕見病新藥研發(fā)與商業(yè)化創(chuàng)新型企業(yè)曙方醫(yī)藥與瑞士Santhera制藥宣布就罕見病新藥Vamorolone達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，曙方醫(yī)藥獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化Vamorolone用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）及其他罕見病適應(yīng)癥的獨(dú)家權(quán)益。協(xié)議總金額達(dá)1.24億美元。根據(jù)協(xié)議，曙方醫(yī)藥將支付千萬(wàn)美元級(jí)別的首付款及美國(guó)注冊(cè)申報(bào)相關(guān)里程碑款項(xiàng)，總計(jì)2000萬(wàn)美元。曙方醫(yī)藥還將支付兩位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費(fèi)。
基于該協(xié)議，Santhera制藥將授予曙方醫(yī)藥在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港、澳門和中國(guó)臺(tái)灣）開發(fā)和商業(yè)化Vamorolone用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良及所有其他潛在罕見疾病的獨(dú)家權(quán)益。Santhera制藥將負(fù)責(zé)該產(chǎn)品的生產(chǎn)及供應(yīng)，曙方醫(yī)藥將負(fù)責(zé)該產(chǎn)品的注冊(cè)、開發(fā)及未來(lái)的商業(yè)化。曙方醫(yī)藥將視Vamorolone在美國(guó)的批準(zhǔn)情況向中國(guó)監(jiān)管部門提交該產(chǎn)品治療DMD適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)該產(chǎn)品最早將于2024年進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。
由于龐大的患者基數(shù)和大量未滿足需求，中國(guó)的醫(yī)療保健業(yè)務(wù)領(lǐng)域存在巨大機(jī)遇。近年來(lái)中國(guó)的醫(yī)藥監(jiān)管改革使越來(lái)越多的創(chuàng)新藥得以批準(zhǔn)及上市[1]。2018年杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良被列入國(guó)家《第一批罕見病目錄》中，該疾病領(lǐng)域存在著巨大臨床需求[2]。據(jù)估計(jì)，中國(guó)目前約有7萬(wàn)名DMD患者，隨著診斷率的提升，患病人數(shù)可能將不斷增加。國(guó)內(nèi)目前尚無(wú)獲批的DMD治療藥物。曙方醫(yī)藥將積極與監(jiān)管部門溝通，爭(zhēng)取Vamorolone盡早在中國(guó)獲批。
曙方醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官嚴(yán)知愚先生表示：“非常高興與Santhera達(dá)成合作，我們看好Vamorolone在杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良及其他罕見疾病領(lǐng)域的治療潛力。曙方醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)在罕見病產(chǎn)品注冊(cè)、臨床和商業(yè)化方面的豐富經(jīng)驗(yàn)，將有助于使大中華區(qū)患者盡早從這款差異化候選產(chǎn)品中獲益?！?/p>
“我們期待與曙方醫(yī)藥這一罕見病領(lǐng)域業(yè)務(wù)能力強(qiáng)大的伙伴合作，將Vamorolone盡快帶給中國(guó)患者，” Santhera制藥首席執(zhí)行官Dario Eklund先生表示，“該合作使我們?cè)诶^續(xù)專注于美國(guó)和歐盟注冊(cè)工作的同時(shí)，也獲得進(jìn)入中國(guó)這一全球最大醫(yī)藥市場(chǎng)之一的機(jī)會(huì)。”
Santhera制藥目前計(jì)劃在美國(guó)和歐洲主要市場(chǎng)通過自有團(tuán)隊(duì)進(jìn)行Vamorolone DMD適應(yīng)癥的商業(yè)化，并在全球其他區(qū)域?qū)で驞MD及其他適應(yīng)癥的商業(yè)化合作。Santhera將于2022年第一季度在美國(guó)滾動(dòng)提交新藥上市申請(qǐng)，以期該產(chǎn)品最早于2023年在美上市，并計(jì)劃于2022年第二季度在歐洲提交上市申請(qǐng)。據(jù)Santhera估算，Vamorolone僅DMD適應(yīng)癥在美國(guó)和歐洲五大市場(chǎng)總計(jì)潛在銷售峰值將超5億美元。
關(guān)于Vamorolone
Vamorolone是一種同類首創(chuàng)（first-in-class）候選藥物，它結(jié)合的受體與糖皮質(zhì)激素相同但改變了其下游活性，屬于一種解離性激動(dòng)劑[3-5]。這種機(jī)制有可能將療效與典型的激素安全性問題“分離”，因此Vamorolone可能替代糖皮質(zhì)激素，糖皮質(zhì)激素是目前兒童和青少年DMD患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。在一項(xiàng)名為“VISION-DMD”的關(guān)鍵性臨床研究中，與安慰劑相比，在治療24周時(shí)，Vamorolone達(dá)到了由臥位至站立所需時(shí)間（TTSTAND）的主要終點(diǎn)（p=0.002），并顯示出良好的安全性和耐受性。與強(qiáng)的松相比，Vamorolone的療效相當(dāng)且多個(gè)安全參數(shù)得到改善（包括強(qiáng)的松治療期間出現(xiàn)的生長(zhǎng)障礙逆轉(zhuǎn)和行為改變的減少），且不良事件較少。在多項(xiàng)臨床研究中，總體耐受性良好。在VISION-DMD研究中，與安慰劑相比，最常報(bào)道的不良事件是庫(kù)欣樣特征、嘔吐和維生素D缺乏。不良事件的嚴(yán)重程度一般為輕至中度。
Vamorolone在美國(guó)和歐洲被授予治療DMD的孤兒藥認(rèn)定，并獲得美國(guó)FDA的快速通道與兒科罕見疾病認(rèn)定，及英國(guó)MHRA的潛力創(chuàng)新藥物（PIM）認(rèn)定。Vamorolone目前尚處于臨床試驗(yàn)階段，尚未獲任何衛(wèi)生監(jiān)管部門批準(zhǔn)使用。
關(guān)于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病，幾乎只影響男性。DMD為炎癥性疾病，炎癥通常在出生時(shí)或出生不久后出現(xiàn)。炎癥導(dǎo)致肌肉纖維化，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉變性和無(wú)力。該疾病的主要里程碑事件是喪失行走能力，喪失自我進(jìn)食能力，開始輔助通氣，以及心肌病發(fā)生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的預(yù)期壽命一般不超過40歲。
關(guān)于曙方醫(yī)藥
曙方醫(yī)藥是一家專注于中國(guó)罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化的創(chuàng)新型企業(yè)，治療領(lǐng)域包括肺循環(huán)疾病、神經(jīng)肌肉病及遺傳代謝病等。曙方醫(yī)藥致力于構(gòu)建符合中國(guó)罕見病市場(chǎng)特點(diǎn)的創(chuàng)新商業(yè)模式，為醫(yī)患提供具有臨床可及性的可靠產(chǎn)品與服務(wù)。曙方醫(yī)藥成立于2019年，獲知名生物醫(yī)藥投資基金禮來(lái)亞洲基金和晨興創(chuàng)投的投資。
曙方醫(yī)藥網(wǎng)站：www.sperogenix.com
關(guān)于Santhera制藥
Santhera制藥是一家瑞士?？浦扑幑?，專注于罕見神經(jīng)肌肉病和肺部疾病的創(chuàng)新藥物開發(fā)及商業(yè)化，這些疾病領(lǐng)域存在較高醫(yī)療需求。Santhera的主要產(chǎn)品管線包括目前正在開展治療DMD關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的Vamorolone，和處于臨床階段的治療囊性纖維化及其他中性粒細(xì)胞肺病的Lonodelestat，以及一款治療先天性肌營(yíng)養(yǎng)不良的探索性基因療法。Santhera已將其首款獲批產(chǎn)品Raxone®（艾地苯醌）用于治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）在北美和法國(guó)以外市場(chǎng)的權(quán)益授予凱西制藥集團(tuán)。
Santhera制藥網(wǎng)站：www.santhera.com
參考文獻(xiàn)：
[1] https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/the-dawn-of-china-biopharma-innovation
[2] Intractable Rare Diseases Research. 2018; 7(2):145-147.
[3] Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569–1585.
[4] Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249.
[5] Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.
