蘇州2021年3月26日 /美通社/ -- 2021年3月26日，開拓藥業(yè)有限公司（股票代碼 9939.HK），一家專注于以雄激素受體（AR）和腫瘤領(lǐng)域?yàn)楹诵牡膭?chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，欣然宣布其近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及截至2020年12月31日全年財(cái)務(wù)業(yè)績。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“2020年，面對(duì)新冠疫情引發(fā)的全球公共衛(wèi)生危機(jī)，開拓藥業(yè)全員上下齊心、迎難而上，在項(xiàng)目研發(fā)、臨床運(yùn)營、上市融資和商業(yè)合作等多方面均取得突破。5月22日，公司嶄新亮相資本市場，正式在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，融資規(guī)模約為2.4億美元，為公司的長遠(yuǎn)發(fā)展注入全新動(dòng)力。
全球新冠疫情肆虐之下，公司新藥普克魯胺拓展新冠適應(yīng)癥，發(fā)現(xiàn)其對(duì)于治療輕中癥、重癥、危重癥新冠患者均有突出的療效，其中輕中癥新冠男性患者住院率降低100%，女性患者住院率降低90%；重癥住院患者的死亡率降低92%，住院天數(shù)縮短9天。普克魯胺治療輕中癥男性患者的III期臨床試驗(yàn)已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。此外，公司的ALK-1單克隆抗體（GT90001）與Nivolumab聯(lián)合用于治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）的中國臺(tái)灣II期臨床試驗(yàn)結(jié)果良好，顯示客觀緩解率（ORR）為40%。ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合用藥二線治療HCC的II期臨床試驗(yàn)已獲FDA批準(zhǔn)，前景樂觀。
2020年，公司與6家公司建立起合作伙伴關(guān)系，其中包括獲得美國Gensun公司的雙靶點(diǎn)抗體PD-L1/TGF-β在大中華區(qū)研發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家許可，深入布局生物藥單抗和雙抗領(lǐng)域；與康寧杰瑞達(dá)成合作，共同推進(jìn)ALK-1單抗聯(lián)合重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046治療肝細(xì)胞癌等腫瘤在全球范圍內(nèi)的臨床研究等。8月，開拓藥業(yè)第一個(gè)GMP工廠正式投入運(yùn)營，為公司的產(chǎn)業(yè)化提供保障。
面對(duì)新冠疫情，開拓藥業(yè)作為中國創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，深感肩上責(zé)任之重，也非常欣慰地看到團(tuán)隊(duì)歷時(shí)十年辛勤耕耘開發(fā)的普克魯胺能夠在新冠治療的臨床試驗(yàn)中取得如此顯著的療效，同時(shí)非常高興美國FDA同意普克魯胺開展治療輕中癥新冠男性患者的III期臨床試驗(yàn)，這是開拓藥業(yè)成立以來首個(gè)獲得美國FDA批準(zhǔn)的III期臨床試驗(yàn)。展望2021年，公司將全力推進(jìn)普克魯胺新冠適應(yīng)癥的商業(yè)化進(jìn)程，早日使之成為臨床上使用的全方位的有效安全的新冠治療藥物，為新冠抗疫斗爭貢獻(xiàn)力量。未來，公司將繼續(xù)保持研發(fā)優(yōu)勢(shì)，加速推進(jìn)現(xiàn)有產(chǎn)品管線全球臨床開發(fā)進(jìn)度，持續(xù)加強(qiáng)國際/國內(nèi)合作，踐行‘專注于大量未獲滿足臨床需求的適應(yīng)癥研究、開發(fā)及商業(yè)化’的使命，造福更多的患者，為股東創(chuàng)造長遠(yuǎn)的價(jià)值，并實(shí)現(xiàn)公司的可持續(xù)發(fā)展。”
近期業(yè)務(wù)發(fā)展亮點(diǎn)
產(chǎn)品管線進(jìn)展
公司目前擁有6款正在開展臨床研究的產(chǎn)品，各產(chǎn)品管線進(jìn)展順利，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)取得重要進(jìn)展：
普克魯胺（GT0918，AR拮抗劑），新一代AR拮抗劑
新冠（巴西和美國）：2020年7月，公司與美國Applied Biology公司簽訂臨床試驗(yàn)研究協(xié)議，在巴西合作開展普克魯胺治療新冠的臨床研究。2021年1月7日，公司公布普克魯胺治療輕中癥新冠男性患者試驗(yàn)的最終臨床研究結(jié)果，顯示普克魯胺可顯著地阻止男性患者病情由輕癥向重癥惡化，住院率發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)降低了100%，且短期服用安全性良好。2021年1月10日，公司公布的另一組數(shù)據(jù)顯示，普克魯胺對(duì)輕中癥新冠女性患者病情由輕癥向重癥惡化亦有顯著抑制效果，住院率發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)降低了90%。2021年1月28日，巴西機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)（IRB）批準(zhǔn)普克魯胺治療新冠重癥患者的臨床試驗(yàn)，并予以醫(yī)療資源分配方面提供支持。2021年3月11日，公司公布普克魯胺治療新冠重癥患者臨床研究結(jié)果，采用普克魯胺治療的患者死亡率較控制組顯著下降92%，住院天數(shù)縮短了9天。2021年3月4日，F(xiàn)DA同意普克魯胺在美國開展治療輕中癥新冠男性的III期臨床試驗(yàn)。
轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（中國）：正在開展普克魯胺作為轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）二線療法、普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用作為一線療法的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)。普克魯胺單藥的III期臨床試驗(yàn)于2020年8月4日完成患者招募。2021年2月，公司在ASCO GU大會(huì)上公布了普克魯胺單藥治療前列腺癌的中國II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（美國）：2020年7月16日，美國II期臨床試驗(yàn)完成患者招募，已完成的臨床研究結(jié)果顯示，普克魯胺在曾經(jīng)接受恩扎盧胺及阿比特龍等現(xiàn)有藥物治療進(jìn)展的mCRPC患者中普遍具有良好的安全性和有效性。2021年2月，公司在ASCO GU大會(huì)上公布普克魯胺治療前列腺癌的美國II期臨床試驗(yàn)中期數(shù)據(jù)。
AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌（中國）：正在中國開展開放、多中心的Ic期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估普克魯胺聯(lián)合依西美坦、來曲唑及氟維司群對(duì)AR+轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、藥物動(dòng)力學(xué)分析及初步療效。
預(yù)期里程碑
推進(jìn)普克魯胺新冠適應(yīng)癥的商業(yè)化進(jìn)程。
推進(jìn)普克魯胺治療mCRPC的單藥及與阿比特龍聯(lián)用在2021年底遞交上市申請(qǐng)。
福瑞他恩（KX-826），外用AR拮抗劑
雄激素性脫發(fā)（中國）：2020年9月17日，公司福瑞他恩凝膠劑型針對(duì)雄激素性脫發(fā)適應(yīng)癥的新藥研究申請(qǐng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。2020年12月29日，已完成在中國開展的福瑞他恩II期臨床試驗(yàn)的患者招募。
雄激素性脫發(fā)（美國）：2020年8月，公司已在美國完成福瑞他恩Ib期臨床試驗(yàn)，正在進(jìn)行試驗(yàn)數(shù)據(jù)的分析和評(píng)估。
痤瘡（中國）：2020年9月17日，公司福瑞他恩凝膠劑型針對(duì)痤瘡適應(yīng)癥的新藥研究申請(qǐng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。
預(yù)期里程碑
于2021年第三季度完成福瑞他恩在中國針對(duì)雄激素性脫發(fā)II期臨床研究報(bào)告并發(fā)布數(shù)據(jù)。
于2021年上半年完成福瑞他恩在美國針對(duì)雄激素性脫發(fā)的Ib期臨床研究報(bào)告并發(fā)布數(shù)據(jù)。
于2021年第二季度初完成福瑞他恩在中國針對(duì)痤瘡的I期臨床試驗(yàn)首例受試者入組，該I期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2021年完成。
ALK-1(GT90001)，新型抗血管生成抑制劑
轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（中國臺(tái)灣）：公司正在中國臺(tái)灣開展ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合用于治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌的II期臨床試驗(yàn)。2021年1月，公司在ASCO GI上公布ALK-1單抗與Nivolumab聯(lián)合二線治療轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌的臺(tái)灣臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示客觀緩解率為40%，且安全性良好。
轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（美國）：2021年2月11日，美國FDA批準(zhǔn)ALK-1單抗聯(lián)合Nivolumab用于二線治療晚期肝細(xì)胞癌II期臨床試驗(yàn)。
迪拓賽替（GT0486），PI3K/mTOR信號(hào)途徑抑制劑
轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤（中國）：已于2019年8月獲得中國的IND批準(zhǔn)，迪拓賽替是第二代 mTOR抑制劑，可同時(shí)抑制 mTORC1和 mTORC2，目前正處于I期臨床試驗(yàn)劑量爬坡階段。
預(yù)期里程碑
于2021年完成GT0486在中國的I期臨床試驗(yàn)。
GT1708F（Hedgehog/SMO抑制劑），hedgehog信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑抑制劑
白血病和基底細(xì)胞癌（中國）：已于2020年2月獲得中國的IND批準(zhǔn)，目前正處于I期臨床試驗(yàn)劑量爬坡階段。
基底細(xì)胞癌（美國）：2020年11月獲得美國FDA的受理，用于基底細(xì)胞癌適應(yīng)癥。
預(yù)期里程碑
于2021年完成GT1708F在中國針對(duì)白血病的I期臨床試驗(yàn)。
GT20029，PROTAC-AR降解劑
雄激素性脫發(fā)和痤瘡（中國）：已于2021年2月IND獲CDE受理，用于雄激素性脫發(fā)和痤瘡的治療，是全球首個(gè)基于PROTAC技術(shù)開發(fā)的外用AR降解劑。
預(yù)期里程碑
于2021年啟動(dòng)GT20029在中國的I期臨床試驗(yàn)。
除上述臨床階段在研藥物之外，公司正在開發(fā)多款臨床前階段藥物，包括用于治療血癌的c-Myc抑制劑和治療多種實(shí)體瘤的PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體等。
生產(chǎn)基地
蘇州：公司的第一個(gè)GMP工廠位于江蘇省蘇州市工業(yè)園區(qū)淞北路20號(hào)，占地約2萬平方米，于2020年8月正式運(yùn)營，用于普克魯胺商業(yè)化生產(chǎn)和福瑞他恩臨床藥品的生產(chǎn)。2020年11月，工廠獲得《藥品生產(chǎn)許可證》。
平湖：位于浙江省平湖縣的原料藥和制劑生產(chǎn)基地項(xiàng)目，約占地4萬平方米。項(xiàng)目設(shè)計(jì)已經(jīng)啟動(dòng)，預(yù)計(jì)2021年第三季度開工，2022年年底前完成建設(shè)。
商業(yè)化合作
福瑞他恩商業(yè)化合作
2020年6月，公司與京東健康簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，雙方就福瑞他恩在京東健康運(yùn)營的線上藥品零售平臺(tái)京東大藥房的營銷展開深入合作。
2020年3月，公司與國藥控股股份有限公司簽署了合作協(xié)議，將在產(chǎn)品設(shè)計(jì)、商業(yè)渠道拓展、終端服務(wù)等方面開展全方位合作。
與康寧杰瑞合作
2020年7月，公司與康寧杰瑞達(dá)成合作，共同推進(jìn)ALK-1單抗聯(lián)合重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046治療肝細(xì)胞癌等腫瘤在全球范圍內(nèi)的臨床研究。
與美國Gensun合作
2020年8月，公司與美國 Gensun公司就PD-L1/ TGF-β雙靶點(diǎn)抗體GS19簽署獨(dú)家許可協(xié)議，開拓藥業(yè)獲得GS19在大中華區(qū)進(jìn)行臨床開發(fā)及商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。
與邁百瑞合作
2020年9月，公司與邁百瑞國際生物醫(yī)藥有限公司簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方就生物大分子藥物的研發(fā)與生產(chǎn)展開全方位合作。
與普米斯合作
2020年10月，公司與普米斯生物技術(shù)（珠海）有限公司就生物藥開發(fā)達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議。
全球化布局
*新設(shè)北京子公司：臨床及政府事務(wù)
*新設(shè)廣東子公司：大分子研發(fā)及生產(chǎn)基地
2020年全年財(cái)務(wù)業(yè)績
截至2020年12月31日，公司的研發(fā)成本由截至2019年12月31日止十二個(gè)月的人民幣214百萬元增加人民幣114.8百萬元或53.6%至截至2020年12月31日止十二個(gè)月的人民幣328.8百萬元。研發(fā)開支增加的主要原因是公司持續(xù)加大研發(fā)投入，產(chǎn)品管線的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)已推進(jìn)到后期，即將遞交上市申請(qǐng)；此外，公司還擴(kuò)大研發(fā)和臨床運(yùn)營人員的規(guī)模，以及股權(quán)激勵(lì)計(jì)劃支出。
截至2019年12月31日，公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物為人民幣195.5百萬元，截至2020年12月31日為人民幣1389.0百萬元，增加人民幣1193.5百萬元，該增加主要來自于IPO募集資金和銀行貸款。
截至2020年12月31日，我們的已動(dòng)用銀行融資為人民幣218.5百萬元，未動(dòng)用銀行融資為人民幣101.0百萬元。
關(guān)于開拓藥業(yè)
開拓藥業(yè)成立于2009年，專注發(fā)展?jié)撛凇癰est-in-class”和“first-in-class”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，致力成為創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司經(jīng)過多年的發(fā)展，以雄激素受體(AR)相關(guān)疾病為核心，研發(fā)多通道產(chǎn)品組合，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發(fā)和痤瘡等。開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，包括6款正在開展臨床研究的產(chǎn)品雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、mTOR激酶靶向抑制劑、Hedgehog抑制劑和AR-Degrader，以及正在進(jìn)行臨床前研究的PD-L1/TGF-β雙靶點(diǎn)抗體和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請(qǐng)中的60多項(xiàng)專利，多個(gè)項(xiàng)目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)。2020年5月22日，開拓藥業(yè)正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網(wǎng)站：www.kintor.com.cn
