蘇州2024年4月22日 /美通社/ -- 北京時間2024年4月21日,開拓藥業(yè)(股票代碼:9939.HK),一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司,欣然宣布其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體(AR)的蛋白降解嵌合體(PROTAC)化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)(脫發(fā)或AGA)的中國II期臨床試驗達到主要研究終點,其結(jié)果具有統(tǒng)計學顯著性及臨床意義,且安全性和耐受性良好。基于該項II期臨床試驗的結(jié)果,本公司將積極部署GT20029后續(xù)的臨床策略,如開展男性脫發(fā)中國III期臨床試驗及美國II期臨床試驗等。此外,公司亦正在準備開展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗。
該項II期臨床試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究,旨在評估GT20029酊治療男性脫發(fā)的有效性和安全性,并確定III期臨床試驗的推薦給藥劑量。試驗在全國12家中心開展,由復旦大學附屬華山醫(yī)院的楊勤萍教授擔任主要研究者(leading PI)。試驗的主要療效終點為治療12周后,與安慰劑相比,目標區(qū)域內(nèi)非毳毛數(shù)(TAHC)較基線的平均變化,安全性評估包括不良事件、實驗室檢查、外用藥主觀評價及皮損表現(xiàn)評價等。試驗共納入180例男性脫發(fā)患者,分為每天一次(QD)用藥隊列和每周兩次(BIW)用藥隊列,每個隊列均包括對照組(使用安慰劑)和試驗組(使用GT20029酊),并接受0.5%和1%的不同劑量。結(jié)果顯示:
作為全球首個皮科外用新型AR降解劑,GT20029基于公司自有PROTAC平臺開發(fā),且是在全球范圍內(nèi),首個同時在中國和美國均完成I期臨床試驗的外用PROTAC化合物。其作用是將AR蛋白質(zhì)募集到E3泛素連接酶進行降解。GT20029作用于外周皮膚局部組織中,既避免了藥物的全身暴露,也能降低局部毛囊皮脂腺中的AR本身對雄激素的敏感性,因此本集團開發(fā)其用于治療脫發(fā)和痤瘡。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示:"GT20029作為首個外用PROTAC創(chuàng)新藥物的II期臨床試驗的結(jié)果備受關(guān)注,前期分別在中國和美國完成的I期臨床試驗已經(jīng)提供了局部和整體的安全性以及藥代動力學數(shù)據(jù),而II期臨床試驗進一步驗證了局部較長期使用蛋白降解劑新技術(shù)的安全性,更為重要的是我們首次在臨床顯示使用外用PROTAC化合物可以產(chǎn)生初步的臨床治療效果。更為理想的治療雄激素性脫發(fā)的創(chuàng)新藥物,應(yīng)該在使用時起效更快,療效更佳和使用頻次更少,GT20029的下一步臨床發(fā)展將為此目標而進行。"