上海2019年4月15日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布，由其合作伙伴 Blueprint Medicines 開發(fā)的 avapritinib 近期獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，在中國(guó)開展用于治療中國(guó)不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。這是一項(xiàng)中國(guó)單獨(dú)橋接注冊(cè)性研究，包括I期劑量遞增和II期劑量擴(kuò)展試驗(yàn)，目的是評(píng)估 avapritinib 在中國(guó)患者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和療效。
GIST是常見(jiàn)于胃壁或小腸中的肉瘤，在所有胃腸道惡性疾病中占比約為0.1%～3.0%，高發(fā)于50-80歲，是一種罕見(jiàn)病。最常見(jiàn)的 GIST 病因是由于 KIT 或 PDGFRA 基因的突變從而導(dǎo)致細(xì)胞生長(zhǎng)失調(diào)。大約90％新診斷 GIST 的病例與這兩個(gè)基因突變有關(guān)。
目前 avapritinib 已被證明對(duì) KIT 和 PDGFRA（主要是PDGFRA D842V 突變）驅(qū)動(dòng)的 GIST 有廣泛抑制作用。2019年1月，Blueprint Medicines 公布了針對(duì)晚期 GIST 患者的 NAVIGATOR I期臨床研究主要數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)截止至2018年11月16日。
2018年6月，基石藥業(yè)通過(guò)與 Blueprint Medicines 達(dá)成合作，獲得了包括 avapritinib 在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint Medicines 保留在其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。
基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“Avapritinib 憑借其出色的數(shù)據(jù)已得到美國(guó) FDA 突破性療法認(rèn)定，目前尚無(wú)批準(zhǔn)用于靶向 PDGFRA D842V 突變的藥物。我們希望能夠通過(guò)橋接試驗(yàn)，以 Blueprint Medicines 將在美國(guó)遞交 FDA 的數(shù)據(jù)支持在中國(guó)的新藥申請(qǐng)。”
“我們已于今年2月收到 avapritinib 的全球III期 VOYAGER 研究在中國(guó)的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，以開展其作為三線或四線 GIST 患者治療的研究。很高興又迎來(lái)針對(duì) GIST 的I/II 期研究橋接試驗(yàn)的批準(zhǔn)。我們希望能在臨床研究中挖掘出 avapritinib 這款產(chǎn)品的更多潛力，讓更多的 GIST 患者獲益。”基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示。
關(guān)于 avapritinib
Avapritinib 是一種口服的、強(qiáng)效選擇性的 KIT 和 PDGFRA 抑制劑。它是一種靶向于活性激酶構(gòu)象的1型抑制劑；所有致癌激酶都通過(guò)這種構(gòu)象發(fā)出信號(hào)。Avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突變的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)中顯示了廣泛的抑制作用，并對(duì)激活環(huán)突變活性較強(qiáng)，而目前批準(zhǔn)的 GIST 療法則不能抑制激活環(huán)的突變。與現(xiàn)有的多激酶抑制劑相比，avapritinib 對(duì) KIT 和 PDGFRA 的選擇性明顯高于其他激酶。此外，avapritinib 的獨(dú)特設(shè)計(jì)可選擇性結(jié)合并抑制 KIT D816V 位點(diǎn)的突變，而該基因突變?yōu)榧s95％的系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥(SM)患者的疾病主要驅(qū)動(dòng)因素。臨床前研究表明，avapritinib 在亞納摩爾級(jí)下即可顯著抑制 KIT D816V，只顯示出極小的脫靶效應(yīng)。
Blueprint Medicines 正率先開發(fā) avapritinib，用于治療晚期 GIST、高危 SM 以及惰性和冒煙型SM。 美國(guó) FDA 已經(jīng)授予 avapritinib 兩個(gè)突破性療法認(rèn)證，一個(gè)用于治療 PDGFRA D842V 基因驅(qū)使的 GIST，一個(gè)治療高危 SM。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括14種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線。目前四款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、強(qiáng)大的臨床開發(fā)驅(qū)動(dòng)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國(guó)生物制藥公司。
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