上海2018年2月28日電 /美通社/ -- 夏爾（LSE:SHP，NASDAQ:SHPG）在全球范圍內(nèi)開展了圍繞2018國(guó)際罕見病日的教育與宣傳活動(dòng)，以兌現(xiàn)為罕見病患者及其家人、看護(hù)者的每一段旅程保駕護(hù)航的承諾。夏爾正在努力幫助人們提升對(duì)罕見病影響和患者數(shù)的認(rèn)知，傾聽更廣泛利益相關(guān)方群體的聲音并與其開展合作，探索潛在的創(chuàng)新解決方案，以縮短患者確診時(shí)間。
本周早些時(shí)候，夏爾宣布加盟新成立的消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會(huì)（The Global Commission to End the Diagnostic Odyssey for Children with a Rare Disease, 以下簡(jiǎn)稱全球委員會(huì)），助力縮短兒童罕見病患者的診斷旅程。夏爾、微軟和歐洲罕見病組織（EURORDIS）將通力合作，努力消除診斷障礙，縮短眾多患者長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的疾病診斷旅程。全球委員會(huì)與來自患者倡導(dǎo)組織、學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)院及衛(wèi)生系統(tǒng)、政策機(jī)構(gòu)、科技和生物技術(shù)公司等多個(gè)領(lǐng)域的專家合作，制定一份行業(yè)亟需的規(guī)劃藍(lán)圖，以指導(dǎo)在罕見病領(lǐng)域如何加速縮短患者確診時(shí)間。夏爾首席執(zhí)行官Flemming Ornskov（醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士）出任全球委員會(huì)聯(lián)合主席一職。預(yù)計(jì)全球委員會(huì)將于2019年初發(fā)表研究結(jié)果。
“作為夏爾全球戰(zhàn)略的重中之重，夏爾中國(guó)的參與也將不斷推動(dòng)中國(guó)罕見病診療水平與國(guó)際接軌，”夏爾中國(guó)總經(jīng)理叢凡先生表示：“作為罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航企業(yè)，夏爾將充分支持中國(guó)的政策，把握罕見病創(chuàng)新機(jī)遇，并積極與社會(huì)各界建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，幫助更多罕見病患者提高診斷率和診療水平，提升國(guó)際領(lǐng)先治療方案在中國(guó)的可及性，為最終實(shí)現(xiàn)‘人人享有治療’和助力‘健康中國(guó)2030’的建設(shè)做出貢獻(xiàn)。”
為擴(kuò)大全球委員會(huì)的影響力，夏爾正在全球各地舉辦相關(guān)活動(dòng)并積極建立合作伙伴關(guān)系，助力縮短患者確診時(shí)間。夏爾將把活動(dòng)中得出的討論結(jié)果和分享的見解提交至全球委員會(huì)的工作信息庫，為那些罕見病群體的代表們提供寶貴的資源。
據(jù)悉，罕見病診斷過程中，患者及其家人和看護(hù)者會(huì)面臨著情感、身體及經(jīng)濟(jì)方面的重大壓力，嚴(yán)重影響到他們的正常生活[1]。40%的罕見病患者都曾被誤診過至少一次[2]，部分患者的確診時(shí)間為5-7年，在確診前需要拜訪8名醫(yī)師，包括4名初級(jí)醫(yī)師和4名專業(yè)醫(yī)師[3]。而在中國(guó)，有數(shù)據(jù)顯示，2016年，我國(guó)罕見病群體能得到明確診斷的患者不足40%，平均確診時(shí)間超5年，確診費(fèi)用高達(dá)5萬元[4]。
罕見病發(fā)展中心主任黃如方先生表示：“近年來，罕見病在中國(guó)得到了越來越多的關(guān)注和重視, 而中國(guó)也在全球罕見病發(fā)展工作中扮演著至關(guān)重要的角色。我很榮幸能成為全球委員會(huì)（Global Commission）的專家成員，可以有機(jī)會(huì)參與國(guó)際事務(wù)，不僅代表中國(guó)的罕見病患者組織，為國(guó)際事務(wù)貢獻(xiàn)我們的經(jīng)驗(yàn)和智慧，也通過這個(gè)項(xiàng)目加強(qiáng)學(xué)習(xí)，提升自身能力。我們期待，在不久的將來，全球委員會(huì)能夠?yàn)槿虬ㄖ袊?guó)的罕見病兒童的診斷事業(yè)作出貢獻(xiàn)，我深感責(zé)任重大?！?/p>
借2018國(guó)際罕見病日之際，夏爾中國(guó)支持共青團(tuán)上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院委員會(huì)、上海教育報(bào)刊總社《康復(fù)雜志》社共同啟動(dòng)“罕”你同行：夏爾醫(yī)學(xué)生創(chuàng)新踐行者項(xiàng)目，旨在通過舉辦罕見病主題的創(chuàng)新工作坊、主題展、校園論壇以及醫(yī)學(xué)生創(chuàng)意傳播挑戰(zhàn)賽等系列活動(dòng)，提升醫(yī)學(xué)生對(duì)罕見病的認(rèn)知，培養(yǎng)引領(lǐng)下一代罕見病發(fā)展創(chuàng)新的青年領(lǐng)導(dǎo)者。
“夏爾以實(shí)際行動(dòng)踐行‘患者至上’，攜手各方共同關(guān)注世界罕見病日?！毕臓栔袊?guó)總經(jīng)理叢凡先生表示：“醫(yī)學(xué)生是未來罕見病發(fā)展創(chuàng)新的中堅(jiān)力量，提升醫(yī)學(xué)生的罕見病認(rèn)知對(duì)推動(dòng)我國(guó)罕見病的事業(yè)發(fā)展意義重大。這也正是夏爾中國(guó)攜手各方開展‘罕’你同行：夏爾醫(yī)學(xué)生創(chuàng)新踐行者項(xiàng)目的重要初衷?！?/p>
據(jù)估計(jì)，全球約有3.5億名罕見病患者（接近全球總?cè)丝诘?/20）[5]。中國(guó)預(yù)計(jì)有超過1600萬，每年新出生的患者超過20萬[6]。在‘健康中國(guó)2030’的美好藍(lán)圖下，積極培養(yǎng)引領(lǐng)下一代罕見病發(fā)展創(chuàng)新的青年領(lǐng)導(dǎo)者，推動(dòng)中國(guó)罕見病診療水平與國(guó)際接軌，對(duì)中國(guó)罕見病發(fā)展的未來具有重要意義。
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編者按
關(guān)于夏爾
夏爾是專注為罕見病患者服務(wù)的全球領(lǐng)導(dǎo)者。我們致力于在罕見病核心治療領(lǐng)域開發(fā)世界一流的產(chǎn)品，造福全球100多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的患者。這些治療領(lǐng)域包括血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、遺傳性血管性水腫與溶酶體貯積癥、胃腸道與內(nèi)科疾病，以及不斷壯大的腫瘤疾病產(chǎn)品線。我們有著強(qiáng)烈的緊迫感，解決患者亟待滿足的醫(yī)療需求，并致力為患者研發(fā)和提供突破性創(chuàng)新療法，以幫助改善患者的生命質(zhì)量，為患者及其看護(hù)者的每一段旅程保駕護(hù)航。
在中國(guó)，夏爾已經(jīng)引進(jìn)三大創(chuàng)新產(chǎn)品，覆蓋血友病、免疫疾病和慢性腎臟疾病領(lǐng)域，業(yè)務(wù)遍及全國(guó)30多個(gè)城市并持續(xù)拓展，以實(shí)際行動(dòng)為中國(guó)罕見病和?？萍膊』颊呒捌浼彝砩锕?。
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關(guān)于罕見病
雖然具體到單個(gè)類型的罕見病患者數(shù)量相對(duì)較少，但是所有罕見病患者累計(jì)起來就成為了世界上最缺醫(yī)少藥的患者群體。目前，全球已知罕見病約7000種[7]，約有3.5億罕見病患者[5]。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，僅中國(guó)就有約1600多萬罕見病患者[6]。事實(shí)上，如果所有罕見病患者都居住在同一國(guó)家，那將成為世界第三的人口大國(guó)。罕見病對(duì)兒童也有重大影響，約50%的罕見病患者為兒童[8]。在抗擊罕見病的過程中，疾病診斷時(shí)間已經(jīng)成為一項(xiàng)重大挑戰(zhàn)，因其往往會(huì)對(duì)患者及其家人和照護(hù)者帶去情感、身體及經(jīng)濟(jì)方面的重大壓力[1]。
關(guān)于國(guó)際罕見病日
“國(guó)際罕見病日”是一項(xiàng)全球性年度活動(dòng)，旨在通過多樣的形式提升人們對(duì)罕見病及罕見病群體所面臨問題的認(rèn)知?！皣?guó)際罕見病日”設(shè)在每年2月的最后一天（通常為2月28日，或逢閏年時(shí)為2月29日——日歷中較罕見的日期），寓意罕見病的罕見性以及罕見病患者面臨的困境。2008年，歐洲罕見病組織在歐洲發(fā)起第一屆“國(guó)際罕見病日”活動(dòng)。目前，“國(guó)際罕見病日”已經(jīng)推廣至全球90多個(gè)國(guó)家和地區(qū)。在美國(guó)，罕見病日由美國(guó)罕見疾病組織發(fā)起。
[1] Institute of Medicine (US) Committee on Accelerating Rare Diseases Research and Orphan Product Development; Field MJ, Boat TF, editors. Washington (DC): National Academies Press (US); 2010. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK56184/. Accessed December 6, 2017.
[2] Kole A., Faurisson F. (2010) Rare Diseases Social Epidemiology: Analysis of Inequalities. In: Posada de la Paz M., Groft S. (eds) Rare Diseases Epidemiology. Advances in Experimental Medicine and Biology, Vol. 686. Springer, Dordrecht.
[3] Shire. Supporting Our Patients. Available at: https://www.shire.com/-/media/shire/shireglobal/shirecom/pdffiles/responsibility/shire-supporting-our-patients.pdf. Accessed December 6, 2017.
[4] 罕見病診斷不易治更難 http://www.xinhuanet.com/health/2017-04/14/c_1120807481.htm
[5] Posada M, Taruscio D, Groft, S. Rare Diseases Epidemiology: Update and Overview. 2nd Edition. 2017. Vol. 1031. Springer. DOI: 10.1007/978-3-319-67144-4.
[6] 我國(guó)罕見病患者超1600萬 降低漏誤診率是關(guān)鍵 http://www.zj.xinhuanet.com/zjnews/20160925/3457648_c.html
[7] Engel PA, Bagal S, Broback M, Boice N. Physician and Patient Perceptions Regarding Physician Training in Rare Diseases: The Need for Stronger Educational Initiatives for Physicians. J Rare Disorders. Available at: http://www.journalofraredisorders.com/pub/IssuePDFs/Engel.pdf. Accessed January 19, 2018.
[8] Ionita C. Drug Development in Rare Diseases Presents Many Unique Challenges. Rare Disease Report. Available at: http://www.raredr.com/news/drug-development-challenges. Accessed January 19, 2018.
