世界血友病日：夏爾助力血友病患者實現(xiàn)“百般保護，隨心而動”

• 夏爾建構良好的血友病全球環(huán)境，推動疾病知識分享，持續(xù)踐行長期以來對血友病患者群體的承諾
• “百般保護，隨心而動” -- 夏爾中國血友病患者健康教育項目正式啟動，致力于普及規(guī)范化預防治療理念，促進關節(jié)保護，提升中國血友病診療整體水平

上海2018年4月17日電 /美通社/ -- 在第28個“世界血友病日”來臨之際，夏爾（LSE：SHP，NASDAQ：SHPG）攜手各界建構良好的血友病全球環(huán)境，推動疾病知識分享，持續(xù)踐行長期以來對血友病患者群體的承諾，以此響應今年世界血友病日的主題“分享知識，讓我們變得更強”。

夏爾作為罕見病領域的全球領航者，在出血性疾病領域有著70多年悠久傳承。今年是夏爾第三代全長鏈重組人凝血因子VIII中國上市5周年。夏爾亞太區(qū)負責人及代理中國區(qū)總經理方思璞先生（Peter Fang）表示：“夏爾在血友病創(chuàng)新領域有著深厚的積淀傳承，中國一直是夏爾亞太的戰(zhàn)略重點，我們始終致力于通過早診斷、及時治療和提高優(yōu)質醫(yī)療的可及性，為中國血友病患者提升診療標準。在過去的五年中，夏爾在助力中國血友病患者實現(xiàn)‘零出血’的道路上取得了諸多成就。在未來，我們將加速把夏爾全球豐富的產品線帶入中國，以期為每一位血友病患者的生命質量帶來改變。”

今年，為在全國范圍內分享規(guī)范化預防治療理念，夏爾中國攜手《健康報》共同啟動“百般保護，隨心而動” -- 夏爾中國血友病患者健康教育項目，在上海、廣州、廈門、鄭州、濟南、深圳、成都、武漢、杭州、南京、哈爾濱、徐州等全國30多個城市近40家醫(yī)院舉辦患教、義診活動；同期發(fā)布全國首部針對血友病患者關節(jié)健康的“血友YOYO關節(jié)操”，邀請全國專家傾情演繹，為患者傳遞美好祝愿。

南方醫(yī)院全國首站啟動儀式

《健康報》社相關負責人表示：“構建健康中國新藍圖，是凝聚政府、社會和人民群眾的共同理想，也是我們啟動這個項目的初衷。過去5年來，罕見病特別是血友病領域得到了社會的廣泛關注，但可持續(xù)性的先進治療理念的傳播仍然任重而道遠。關注血友病患者健康，特別注重規(guī)范化預防治療，將關口前移的同時關注患者生命全周期、健康全過程，才能讓所有血友病患者也獲得更加美好的未來。”

此次患者健康教育項目還特別關注兒童患者，希望通過寓教于樂的方式，解讀首選重組人凝血因子VIII進行的預防治療，并在疾病自我規(guī)范管理的基礎上定期隨訪，避免因關節(jié)損傷而致殘，助力患者隨心而動，為患者的每一段旅程保駕護航。

我國約有血友病患者13.6萬^[1]，大多數(shù)患者的主要治療方式是按需治療而非規(guī)范化預防治療。有研究表明，80%左右的血友病患者在3至6歲時開始出現(xiàn)關節(jié)出血，12歲以上的患者幾乎都有關節(jié)變形^[2]。許多兒童血友病患者都因在成長關鍵期出現(xiàn)關節(jié)病變而引發(fā)了不可逆性的關節(jié)殘疾，導致想動卻不敢動、不能動，給患者及家庭都帶來了巨大的心理負擔。

2017年12月，具有里程碑意義的《血友病治療指南：亞太專家共識》（Principles of Haemophilia Care: the Asia-Pacific Perspective）發(fā)布。其中指出，就亞太地區(qū)而言，規(guī)范化預防治療在日本、韓國、香港、臺灣等國家和地區(qū)都已非常普及，相較于按需治療，它具有非常明顯的臨床優(yōu)勢，因此推薦作為血友病長期替代性治療的唯一解決方案^[3]。規(guī)范化治療需要一套完整的治療方案和政策與之匹配，也需要多學科的緊密協(xié)作與配合。在保證凝血因子濃度、定期關節(jié)評估和隨訪的基礎上，根據(jù)病情進行多學科治療。未來血友病的治療方向，則是以患者預后為導向的個體化治療（OBIT），根據(jù)藥代動力學為每一位患者提供個體化精準治療，調節(jié)個體凝血因子的劑量、濃度和頻率，有效避免未得到充分治療或治療過度的情況。

夏爾在血友病領域擁有廣泛的全球產品組合，涵蓋針對9種出血性疾病適應癥的10種產品^[4]。夏爾有著悠久的創(chuàng)新傳承，并基于此不斷前行。從1939年首個長期儲血容器^[5]問世，到如今輔助醫(yī)生制定個性化治療決策的軟件^[6]，夏爾從未停止前進步伐。

為滿足患者與醫(yī)療保健體系不斷演進的需求，夏爾不斷加快研發(fā)步伐，探索罕見血液疾病的創(chuàng)新領域。夏爾一直在個性化治療、基因療法及其他創(chuàng)新領域探索為患者提供更高護理水平的途徑，與此同時，夏爾的研發(fā)管線也在持續(xù)發(fā)展。此外，在合作伙伴的助力下，夏爾正在構建良好的全球環(huán)境，擴大創(chuàng)新療法在缺醫(yī)少藥患者中的可及性，具體措施包括：支持開展多種類型的患者援助項目以擴大創(chuàng)新療法在患者中的可及性，制定以實證為依據(jù)的科研方案以及打造終生教育計劃等。

夏爾正在通過下述關鍵項目，持續(xù)踐行長期以來對血友病患者群體的承諾：

• AHEAD  -- AHEAD是一項為期四年的真實世界觀察性研究項目，暨跟蹤研究500名甲型血友病患者的疾病病程。該研究旨在為人們提供現(xiàn)有療法對關節(jié)健康的影響、出血率、以藥代動力學為指導的預防治療、健康相關的生活質量以及療法藥效和安全性等方面的見解^[7]。
• GAS-Hem -- 血友病目標達成量表（GAS-Hem）是一項以患者報告為主的療效評定指標，旨在將對個別患者及整個患者群體都較為敏感的數(shù)據(jù)變化（變化往往以患者為中心，且可根據(jù)不同患者進行定制）補充進入標準化臨床療效的評定指標，從而促進血友病治療管理水平的提升^[8] 。
• 全球抑制物網絡（GIN） -- 這是一項全球性計劃，旨在彌補治療與抑制物根除之間的差距，令帶抑制物血友病患者可以重新獲得體內缺失的凝血因子。
• 愛爾蘭個性化血友病治療方法（iPATH）研究 -- 基于10多年來積累的療效數(shù)據(jù)以及藥代動力學數(shù)據(jù)和全基因組測序技術，iPATH可以助力界定基因及其他生物學標記如何影響患者對預防治療的響應^[9][10]。

關于血友病

血友病是一種罕見的出血性疾病，其發(fā)病機制為人體內某種凝血因子缺失或不足，而導致出血時間比正常人長^[11][12]。目前全球有超過18萬名血友病患者^[13] 。甲型血友病是最常見的血友病類型，指患者缺乏足夠的凝血因子VIII（FVIII），而乙型血友病患者缺乏足夠的凝血因子IX（FIX） ^[14][15]。血友病病情的嚴重程度取決于人體血液中缺少的凝血因子數(shù)量，凝血因子數(shù)量越少，病情越嚴重^[16] 。超過半數(shù)以上的甲型血友病患者為重度患者^{[15] 。}在全球血友病患者中，據(jù)估計有75%的患者缺乏充分的治療或缺乏獲得治療的途徑^[17]。

關于夏爾中國

夏爾是專注為罕見病患者服務的全球領導者。我們致力于在罕見病核心治療領域開發(fā)世界一流的產品，造福全球100多個國家和地區(qū)的患者。這些治療領域包括血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、神經系統(tǒng)疾病、遺傳性血管性水腫與溶酶體貯積癥、胃腸道與內科疾病，以及不斷壯大的腫瘤疾病產品線。我們有著強烈的緊迫感，解決患者亟待滿足的醫(yī)療需求，并致力為患者研發(fā)和提供突破性創(chuàng)新療法，以幫助改善患者的生命質量，為患者及其看護者的每一段旅程保駕護航。 

在中國，夏爾已經引進三大創(chuàng)新產品，覆蓋血友病、免疫疾病和慢性腎臟疾病領域，業(yè)務遍及全國30多個城市并持續(xù)拓展，以實際行動為中國罕見病和專科疾病患者及其家庭帶來生命曙光。欲知更多詳情請點擊www.shire.com.cn

前瞻性聲明

除此中包含的歷史事實外，本文所列事項均為前瞻性聲明，包括但不限于未來戰(zhàn)略、計劃、目標、期望和意向、預計收入、臨床試驗的預期時間以及內測產品和產品線產品的批準及商業(yè)潛力。此類前瞻性聲明涉及一定的風險和不確定性，且隨時可能發(fā)生變化。若此類風險和不確定性確有發(fā)生，會對夏爾的業(yè)績造成重大不利影響。此類風險和不確定性包括但不限于下述各項：

• 夏爾的產品可能無法取得商業(yè)成功；
• 政府法規(guī)和市場發(fā)展會加劇價格壓力并限制患者對藥品的可及性，這些可能會對公司未來營收、財務狀況及經營業(yè)績帶來影響；
• 夏爾需要依賴第三方為其提供對于公司業(yè)務運營來說至關重要的部分投入與服務，包括與夏爾制造流程息息相關的特定投入、服務及材料。夏爾產品供應鏈任一環(huán)節(jié)出現(xiàn)中斷，都可能導致夏爾無法繼續(xù)推廣或開發(fā)某種商品或在一段時間內無法以商業(yè)可行的方式推廣或開發(fā)某種商品；
• 夏爾的產品制造商需要接受不同監(jiān)管機構的廣泛監(jiān)督。與制造場所、材料或制造流程變更相關的監(jiān)管批準或干預措施可能會導致產品發(fā)布的重大延遲、運營成本攀升、喪失產品銷售契機、研發(fā)活動中斷或新產品上市延遲等后果；
• 血漿療法的生產性質可能導致夏爾無法及時響應市場力量或無法有效管理自身的產能；
• 夏爾產品組合中的產品處于研發(fā)各個階段。這些產品最終能否開發(fā)成功具有很大的不確定性，需要投入大量費用和時間，且無法保證此類產品能夠通過監(jiān)管部門的審批；
• 某些客戶的行為可能會影響夏爾銷售或推廣產品獲利的能力。此類客戶采購或分銷產品的模式一旦發(fā)生波動，可能會對夏爾的營收、財務狀況或經營業(yè)績產生不利影響；
• 未能遵守有關產品銷售和推廣的法律法規(guī)可能會對夏爾的營收和盈利能力產生重大不利影響；
• 夏爾的產品或備選產品在運營所在地的產品市場中面臨著激烈的競爭，包括源自仿制藥的競爭；
• 夏爾的專利產品面臨著來自仿制藥的強大競爭壓力；
• 法務事宜、稅務稽查及其他爭端，包括公司執(zhí)行和捍衛(wèi)業(yè)務運營所需的專利及其他知識產權的能力等方面一旦出現(xiàn)不利結果，可能對夏爾的營收、財務狀況或經營業(yè)績產生重大不利影響；
• 夏爾可能無法取得、維持、行使或捍衛(wèi)運營業(yè)務所需的知識產權；
• 夏爾面臨著與其他公司或組織爭奪高素質人才的激烈競爭；
• 無法成功地執(zhí)行或達成收購及增長戰(zhàn)略中描繪的戰(zhàn)略目標，可能會對夏爾的財務狀況和經營業(yè)績產生不利影響；
• 夏爾的增長戰(zhàn)略部分依賴于自身通過外部合作擴展產品組合范圍的能力，若此舉不成功，則可能對夏爾產品的開發(fā)和銷售帶來不利影響；
• 全球經濟增長放緩或夏爾業(yè)務運營所在國經濟不穩(wěn)定可能對夏爾的業(yè)務帶來不利影響，并加大夏爾客戶的拒付風險；
• 外匯匯率和利率的變化可能會對夏爾的經營業(yè)績和資金流動性帶來重大不利影響；
• 夏爾受制于不斷演變的、復雜的稅收法律，這可能為夏爾招致額外的負債，進而對夏爾的財務狀況或經營業(yè)績產生不利影響；
• 上市產品未能有效發(fā)揮作用或成為不良副作用的根因，可能會導致夏爾聲譽受損、產品撤回或針對夏爾采取的法律行動；
• 夏爾對信息技術依賴程度較高，其系統(tǒng)和基礎設施均面臨一定風險，包括服務中斷、敏感或保密信息丟失、網絡攻擊及其他安全漏洞或數(shù)據(jù)泄露等風險，進而對公司營收、財務狀況及經營業(yè)績產生重大不利影響；
• 夏爾面臨著與英國脫離歐盟相關的風險；
• 為了注資收購百深，夏爾可能會產生大量額外的債務，由此降低夏爾的業(yè)務靈活性并提升借款成本；
• 夏爾對神經系統(tǒng)疾病產品線的持續(xù)性戰(zhàn)略評估可能會分散公司領導層及員工的專注力，也可能無法達到提升經營業(yè)績或財務業(yè)績的預期結果；此次戰(zhàn)略評估一旦完成，無法保證除當前已經公布的變革內容外，是否還會導致其他額外的戰(zhàn)略性轉變；以及

夏爾以10-K格式提交的最新年度報告和以10-Q格式提交的后續(xù)季度報告中列出或描述的風險、不確定性和其他事宜，包括“第1A項 -- 風險因素”及以8-K表格提交的后續(xù)報告和其他提交給美國證券交易委員會的文件中列明的風險。請登錄夏爾網站了解這些信息。

現(xiàn)予以明確，由我司或我司代表做出的所有前瞻性聲明均完全受到本警示性聲明的制約。我司提醒廣大用戶，對于截至本警示性聲明日期的所有前瞻性聲明，切勿過度依賴。除非適用法律另有規(guī)定，對于本警示性聲明日期之后出現(xiàn)的新信息以及未來事件或狀況，我司不承擔更新或修改前瞻性聲明的義務。