馴鹿生物宣布BCMA CAR-T產(chǎn)品CT103A臨床試驗申請獲FDA批準(zhǔn)

中國南京、上海和加州圣荷西2022年12月22日 /美通社/ -- 馴鹿生物（“IASO Bio”），一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司，宣布全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液CT103A臨床試驗IND已完成美國食品及藥物管理局（FDA）審評，獲準(zhǔn)在美國開展針對復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的臨床試驗。

CT103A作為一種針對B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，其CAR結(jié)構(gòu)含有全人源的單鏈可變片段（scFvs）可使其繞過宿主潛在的抗CAR免疫原性，同時保留抗腫瘤活性。CT103A一項在中國的臨床I/II期（NCT05066646）研究結(jié)果顯示出優(yōu)異的有效性和安全性。2022年EHA大會公布的數(shù)據(jù)表明，在79例接受II期推薦劑量（RP2D）1.0×10⁶ CAR-T cells/Kg的受試者，中位隨訪時間為9.0個月（1.2, 19.6），客觀緩解率（ORR）達(dá)到94.9%，中位達(dá)緩解時間（mTTR）僅16天；92.4%的受試者達(dá)到MRD陰性，獲得完全緩解（CR）及以上療效的受試者均達(dá)到MRD陰性；既往接受過CAR-T治療的受試者依然可以在CT103A回輸后獲益。受試者接受CT103A回輸后，均未出現(xiàn)≥3級的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），所有受試者的CRS和ICANS均在治療后得到緩解。

CT103A既往獲國內(nèi)外監(jiān)管里程碑概覽

• 2022年6月，CT103A獲NMPA正式受理用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的NDA申請并納入優(yōu)先審評。
• 2022年2月，CT103A獲FDA授予“孤兒藥（ODD）”認(rèn)定，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
• 2021年2月，CT103A獲NMPA授予“突破性治療藥物”（BTD）認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。
• 2022年8月，CT103A新增拓展適應(yīng)癥AQP4-IgG 陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）IND獲NMPA批準(zhǔn)。

馴鹿生物首席執(zhí)行官汪文博士表示：

“此次CT103A美國IND獲批是馴鹿生物國際化進(jìn)程的重要里程碑，也是一個新的起點，馴鹿生物將加速推進(jìn)海外臨床試驗布局，加快海外細(xì)胞免疫治療藥物的研發(fā)與落地，讓更多患者更早受益。”