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中國南京、上海和加州圣荷西2022年8月19日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）審評中心（CDE）已正式審批通過其全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（伊基侖賽注射液，研發(fā)代號CT103A）新增擴(kuò)展適應(yīng)癥抗體介導(dǎo)的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）（受理號：CXSL2200233，CXSL2200234），這是全球第一個CAR-T在NMOSD疾病領(lǐng)域的IND獲批。
此次新適應(yīng)癥申請是基于伊基侖賽注射液的一項研究者發(fā)起的臨床研究的臨床數(shù)據(jù)。該研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的NMOSD患者。研究的主要目的是評價伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性、初步的療效，以及藥代/藥效動力學(xué)相關(guān)指標(biāo)。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×106 CAR-T/kg劑量組3例受試者、1.0×106 CAR-T/kg劑量組9例受試者。
研究數(shù)據(jù)初步顯示0.5×106 CAR-T/kg與1.0×106 CAR-T/kg劑量組伊基侖賽注射液均在難治性NMOSD受試者中展示出可靠的安全性，所有的細(xì)胞因子釋放綜合征（Cytokine Release Syndrome, CRS）均為1-2級，未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（Immune Effector Cell Associated Neurotoxicity Syndrome, ICANS）。有效性方面，所有受試者均在回輸后觀察到擴(kuò)展致殘狀態(tài)量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS）評分的改善。其中50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。中位隨訪5.5個月后，11/12（92%）例受試者未觀察到任何疾病復(fù)發(fā)表現(xiàn)。
馴鹿生物首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學(xué)官汪文博士表示：
"自體免疫性疾病領(lǐng)域是僅次于腫瘤領(lǐng)域的第二大藥物市場，馴鹿生物是國際上最先開展CAR-T在自身免疫性疾病領(lǐng)域研究的公司之一，我們的靶向BCMA的CAR-T療法在針對復(fù)發(fā)難治NMOSD這一并發(fā)癥嚴(yán)重、可能致盲、癱瘓的自體免疫性疾病獲得的IIT數(shù)據(jù)具有里程碑意義。NMOSD的現(xiàn)有治療只能延緩一定時間內(nèi)的復(fù)發(fā)次數(shù)，但對感覺、神經(jīng)、運動系統(tǒng)的功能恢復(fù)作用不大。BCMA-CART療法不但能夠降低致殘評分，而且能夠改善感覺、神經(jīng)、運動系統(tǒng)功能。這為BCMA-CART治療由漿細(xì)胞產(chǎn)生的自身抗體而導(dǎo)致的一大類自體免疫性疾病提供了里程碑意義的概念驗證。此次的IND的順利獲批，為我們推動CAR-T療法從惡性腫瘤領(lǐng)域向自免領(lǐng)域拓展以及產(chǎn)品落地增加了動力。馴鹿生物會盡快啟動和完成臨床試驗，為中國NMOSD患者帶去新的希望。"
