上海2021年12月3日 /美通社/ -- 2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局正式發(fā)布了《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）的通知》，由全球神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)先企業(yè)渤健研發(fā)的兩款罕見病藥物：諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片（復(fù)彼能?）均出現(xiàn)在調(diào)整后的醫(yī)保藥品目錄中。其中諾西那生鈉注射液既是全球首個(gè)脊髓性肌萎縮（SMA）治療藥物，也是2016年首次“國(guó)談”起，被納入目錄的高值罕見病藥物。同時(shí)，氨吡啶緩釋片（復(fù)彼能?）用于改善多發(fā)性硬化（MS）患者步行功能障礙的藥物在遞交上市許可申請(qǐng)并獲批納入國(guó)家醫(yī)保目錄。調(diào)整后的醫(yī)保藥品報(bào)銷目錄將于2022年1月1日起實(shí)施。
加速提升我國(guó)罕見病治療與國(guó)際先進(jìn)水平的一致性、患者治療的依從性和可及性，對(duì)實(shí)現(xiàn)“健康中國(guó)”的目標(biāo)意義非凡。自2016年起，醫(yī)保目錄六次更新，覆蓋范圍從心血管、腫瘤等多發(fā)、重大疾病的專利、急需藥品逐步擴(kuò)大，在“?；尽钡那疤嵯?，首次將高值罕見病藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范圍。
首次參與醫(yī)保談判相關(guān)藥物即被納入醫(yī)保目錄，是渤健“以患者為中心、提高藥物可及性”的切實(shí)踐行。
諾西那生鈉：見證中國(guó)SMA診療及政策歷程的四個(gè)里程碑
“健康中國(guó)2030規(guī)劃綱要”中明確指出，到2030年嬰兒死亡率降低至千分之五以下、5歲以下兒童死亡率降低至千分之六以下。[1]脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，因呼吸肌無(wú)力，大多數(shù)SMA1型患兒在2歲內(nèi)死于呼吸衰竭，是兩歲以下嬰兒的頭號(hào)遺傳病殺手，此前一度面臨無(wú)藥可用的窘境。[2]
2018年起，我國(guó)出臺(tái)了一系列政策鼓勵(lì)罕見病研究、孤兒藥的研發(fā)與引入、提升治療可及性和保障能力，脊髓性肌萎縮癥（SMA）也進(jìn)入了政策推進(jìn)的快車道。2018年，SMA被首批納入中國(guó)《第一批罕見病目錄》[3]；同年，諾西那生鈉作為全球首個(gè)SMA疾病修正治療藥物，首批進(jìn)入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年，諾西那生鈉注射液在中國(guó)獲批上市；2021年醫(yī)保首次納入高價(jià)值罕見病藥物，諾西那生鈉也在其列。四個(gè)首次，勾勒出SMA診療及政策歷程的四個(gè)里程碑。體現(xiàn)了渤健積極支持國(guó)家政策的堅(jiān)定決心和對(duì)患者群體的承諾。
諾西那生鈉注射液曾榮獲“醫(yī)藥界的諾貝爾獎(jiǎng)”之稱的蓋倫獎(jiǎng)最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)。它是首款針對(duì)SMA致病原因的疾病修正治療藥物，以精準(zhǔn)設(shè)計(jì)的反義寡核苷酸（ASO），通過(guò)鞘內(nèi)注射直接作用于脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，開啟了SMA疾病修正治療時(shí)代。
SMA疾病表現(xiàn)為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢(shì)、呼吸困難、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀，隨著疾病的進(jìn)展，運(yùn)動(dòng)功能逐漸減退。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)罕見病學(xué)組組長(zhǎng)王藝教授介紹：“脊髓性肌萎縮癥（SMA）是導(dǎo)致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，同時(shí)大部分新發(fā)的患者以兒童為主，治療和照護(hù)負(fù)擔(dān)重。作為一名醫(yī)務(wù)工作者，我很高興看到諾西那生鈉進(jìn)入醫(yī)保目錄，這意味著有更多SMA患者可以從治療中獲益，為更多患兒及家庭帶來(lái)希望和支持；同時(shí)，隨著藥物可及性的提升，可以幫助更多中國(guó)醫(yī)生積累臨床經(jīng)驗(yàn)，提升我國(guó)SMA整體診療水平?！?/p>
MS創(chuàng)新藥品獲批同年即被納入醫(yī)保，滿足患者治療的迫切需求
多發(fā)性硬化（MS）是累及中樞神經(jīng)系統(tǒng)的終身性、進(jìn)展性的自身免疫疾病，是目前全球最常見的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一。發(fā)病后的神經(jīng)功能損傷可能引起肢體殘疾，并損害運(yùn)動(dòng)、視覺(jué)和認(rèn)知等神經(jīng)系統(tǒng)功能。我國(guó)MS患病人數(shù)超過(guò)10萬(wàn)[4]，2020年調(diào)查數(shù)據(jù)顯示：高達(dá)88.5%受調(diào)查的MS患者因患病而失業(yè)、失學(xué)；超過(guò)43%的患者生活不能完全自理。MS多發(fā)于20-40歲的中青年，他們?cè)臼羌彝ブе蜕鐣?huì)發(fā)展的主要?jiǎng)趧?dòng)力，卻因疾病不得不離開學(xué)習(xí)或工作崗位。[5]
隨年齡增加和病程進(jìn)展，若未能得到有效、規(guī)范的治療，多發(fā)性硬化（MS）患者可能出現(xiàn)不可逆的神經(jīng)退行性變，殘疾逐漸加重，認(rèn)知功能下降。此外，MS患者在日常疾病管理中還需面對(duì)由步行障礙帶來(lái)的挑戰(zhàn)。85%的MS患者將步行障礙視為他們的初始癥狀，且在MS所有癥狀中，步行障礙對(duì)患者的日常生活質(zhì)量影響最為嚴(yán)重，不但限制他們的工作能力，還會(huì)影響患者的心理健康，對(duì)個(gè)人和家庭造成嚴(yán)重的精神和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
2018年，多發(fā)性硬化（MS）就被列入《第一批罕見病目錄》[6]。2021年1月，用于改善MS患者步行功能障礙的藥物氨吡啶緩釋片（復(fù)彼能?）的上市申請(qǐng)被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理，同年5月即獲得批準(zhǔn)上市，創(chuàng)下歷史紀(jì)錄。短短半年之內(nèi)，這款創(chuàng)新藥物又通過(guò)“國(guó)談”被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任董強(qiáng)教授強(qiáng)調(diào)：“氨吡啶緩釋片將幫助中國(guó)多發(fā)性硬化（MS）患者更好地應(yīng)對(duì)由步行功能障礙帶來(lái)的挑戰(zhàn)，改善患者的步行能力，重返高質(zhì)量的生活。我們希望MS患者在社會(huì)和政府的關(guān)愛(ài)下，可以從此次醫(yī)保納入中獲益，實(shí)現(xiàn)盡早規(guī)范治療，盡早回歸社會(huì)的心愿，能夠繼續(xù)為家庭和社會(huì)創(chuàng)造價(jià)值，為國(guó)家現(xiàn)代化建設(shè)作出貢獻(xiàn)?！?/p>
渤?。赫c企業(yè)合力，踐行“共建共享、全民健康”戰(zhàn)略主題
作為一家專注于神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的生物醫(yī)藥公司，渤健致力于為廣大患者提供先進(jìn)的診療方案，同時(shí)不斷提高藥物可及性，深切關(guān)愛(ài)神經(jīng)領(lǐng)域的患者群體。在醫(yī)保體系倡導(dǎo)“?；尽钡拇蟊尘跋?，此次兩款入保藥物，對(duì)罕見病患者群體而言都是基本用藥，這對(duì)于減緩疾病進(jìn)展，維系患者生命，確?；颊呒彝サ拇胬m(xù)都至關(guān)重要。
中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示：“自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來(lái)，醫(yī)保及衛(wèi)健部門都高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作。此次兩款入保藥物，對(duì)延緩SMA和MS患者的疾病進(jìn)展，維系患者生命，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量都至關(guān)重要。尤其是諾西那生鈉這樣創(chuàng)新、高值的罕見病藥物首次被納入醫(yī)保，充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見病群體的深切關(guān)愛(ài)和投入力度，我們同時(shí)也看到了企業(yè)支持國(guó)家政策的積極態(tài)度，為進(jìn)一步健全多層次醫(yī)保體系、提高罕見病患者治療效果提供了強(qiáng)大助力。提升藥品的可負(fù)擔(dān)性是解決患者未被滿足的醫(yī)療需求的關(guān)鍵一環(huán)，相信隨著政府、診療機(jī)構(gòu)、企業(yè)、患者和社會(huì)各界的共同努力，我國(guó)罕見病患者的診療與保障水平將逐漸提升，將惠及更多的罕見病患者群體?！?/p>
渤健亞太區(qū)總裁溫浩基表示：“渤健始終深切關(guān)愛(ài)患者，不斷追求神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域疾病的藥物創(chuàng)新，并致力于提高藥品的可及性。進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)以來(lái)，渤健始終與政策制定者同頻共振，擁護(hù)、支持、踐行中國(guó)醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保政策的每一次進(jìn)步。我們非常驕傲地看到渤健的兩款罕見病治療藥物首次參與國(guó)談，即全部納入醫(yī)保目錄，是對(duì)我們所做努力給予的充分肯定，更加堅(jiān)定了渤健在2030健康中國(guó)“共建共享、全民健康”的戰(zhàn)略主題下，加速研發(fā)、引入創(chuàng)新藥品，提升治療可及性，推動(dòng)中國(guó)神經(jīng)科學(xué)及罕見病診療水平的決心。”
新版醫(yī)保目錄將于2022年1月1日起在全國(guó)執(zhí)行，渤健將全力配合各地部門針對(duì)醫(yī)保目錄落地的舉措，借助“雙通道”政策，加快提升諾西那生鈉注射液與氨吡啶緩釋片（復(fù)彼能?）這兩款創(chuàng)新藥品的可及性，打通高值罕見病藥品到患者用藥的“最后一公里”，造福更多患者和家庭。
