上海2021年10月26日 /美通社/ -- 2021年10月25日，勃林格殷格翰宣布，已正式向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）遞交免疫新藥Spesolimab的上市申請(qǐng)，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）的發(fā)作。此前，基于Spesolimab在其治療GPP I期和II期臨床試驗(yàn)中的優(yōu)越表現(xiàn)，CDE已于今年6月25日授予Spesolimab突破性治療藥物認(rèn)定。
GPP是一種罕見(jiàn)的、復(fù)發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的皮膚疾病[i,ii]，據(jù)統(tǒng)計(jì)，在中國(guó)約100,000人中僅有1~2人患GPP[iii]。GPP不同于尋常型銀屑病，從臨床表現(xiàn)看，兩種疾病均可能表現(xiàn)為皮膚大面積發(fā)紅、發(fā)癢、極度干燥、皸裂及呈鱗狀，但GPP患者非肢端皮膚會(huì)廣泛出現(xiàn)充滿膿液的水泡（膿皰），并有痛感，而且可能伴發(fā)高熱等全身癥狀，甚至可引起危及生命的器官衰竭和感染并發(fā)癥。截至目前，GPP的確切病因尚不清楚，治療方案也極為有限，且還沒(méi)有公認(rèn)的診療標(biāo)準(zhǔn)。
近些年來(lái)，有研究發(fā)現(xiàn)膿皰型銀屑病與白細(xì)胞介素-36（IL-36）通路相關(guān)。Spesolimab是一款阻斷IL-36受體的單克隆抗體，作為同類首個(gè)在研的治療手段，該藥用于治療GPP發(fā)作患者的上市申請(qǐng)是基于其全球關(guān)鍵性II期臨床研究。其研究關(guān)鍵結(jié)果顯示：54.3%的患者經(jīng)Spesolimab治療1周便達(dá)到皮膚無(wú)可見(jiàn)膿皰；42.9%的患者經(jīng)Spesolimab治療1周可達(dá)到皮膚癥狀清除或幾乎清除。同時(shí)在整個(gè)研究中，Spesolimab的安全性數(shù)據(jù)是可接受的，患者常見(jiàn)的不良事件包括發(fā)熱和輕度至中度感染。
勃林格殷格翰大中華區(qū)醫(yī)學(xué)和臨床研發(fā)負(fù)責(zé)人張維博士表示：“我們一直致力于加速全球創(chuàng)新藥在中國(guó)落地，讓中國(guó)患者盡早從中獲益。得益于中國(guó)新藥審批制度的改革以及公司‘中國(guó)關(guān)鍵’項(xiàng)目的實(shí)施，中國(guó)參與并順利完成了Spesolimab全球關(guān)鍵性II期臨床試驗(yàn)，使我們?cè)谥袊?guó)得以與全球同步遞交Spesolimab用于治療GPP發(fā)作適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。我們期待著與相關(guān)部門緊密合作，推動(dòng)該適應(yīng)癥早日在中國(guó)獲批，讓中國(guó)GPP患者可以‘零時(shí)差’用上改變生命的創(chuàng)新藥?！?/p>
i. Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252. |
ii. Bachelez, H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343 |
iii. 《我國(guó)泛發(fā)性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負(fù)擔(dān)調(diào)查：一項(xiàng)基于全國(guó)2012-2016年城鎮(zhèn)醫(yī)療保險(xiǎn)數(shù)據(jù)的估算》，中華醫(yī)學(xué)會(huì)第二十七次全國(guó)皮膚性病學(xué)學(xué)術(shù)年會(huì)，2021年6月 |
