再次！勃林格殷格翰罕見皮膚病新藥圣利卓(R)獲CDE突破性療法認定

本文重點

• 圣利卓^®（通用名：佩索利單抗注射液）擬定新適應(yīng)癥獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）突破性療法認定，用于預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑病發(fā)作
• 突破性療法認定基于EFFISAYIL?2臨床試驗，試驗結(jié)果顯示，圣利卓^®能顯著預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作長達48周^[1],[2]
• 泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）是一種罕見的、復(fù)發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的皮膚疾病^[3],[4]，其發(fā)作可導(dǎo)致住院并可能發(fā)生嚴重并發(fā)癥危及生命，包括心力衰竭、腎衰竭和敗血癥，而疾病發(fā)作的不可預(yù)測性和嚴重程度極大地影響了患者的生活質(zhì)量^[5],[6]

上海2023年4月19日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）授予公司罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓^®（通用名：佩索利單抗注射液）擬定新適應(yīng)癥突破性療法認定，用于預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）發(fā)作。此前，圣利卓^®在中國已獲批用于治療成人GPP發(fā)作，該適應(yīng)癥獲批前曾獲得CDE突破性療法認定和優(yōu)先審評審批資格。

泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）是一種罕見的、復(fù)發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的皮膚疾病^[3],[4]。據(jù)統(tǒng)計，在中國約100,000人中有1～2人患GPP，約計2萬名GPP患者^[7]。其臨床表現(xiàn)為患者皮膚會廣泛爆發(fā)充滿膿液的水泡（膿皰），并有痛感，而且可能伴發(fā)高熱等全身癥狀。GPP可反復(fù)發(fā)作，也可呈持續(xù)性發(fā)病^[8]，其發(fā)作可導(dǎo)致住院并可能發(fā)生嚴重并發(fā)癥危及生命，包括心力衰竭、腎衰竭和敗血癥，而疾病發(fā)作的不可預(yù)測性和嚴重程度極大地影響了患者的生活質(zhì)量^[5],[6]。因此患者迫切需要可以預(yù)防GPP發(fā)作且具有安全性的療法。

圣利卓^®是一款新型人源化選擇性抗體，可阻斷白介素-36受體（IL-36R）的激活。IL-36通路是免疫系統(tǒng)內(nèi)的一種信號通路，已被證明與GPP等多種自身炎癥性疾病的發(fā)病機制有關(guān)^[5],[9],[10]。圣利卓^®通過與IL-36受體結(jié)合，阻斷IL-36產(chǎn)生的炎癥反應(yīng)，從而抑制GPP的炎癥信號通路。

此次突破性療法認定是基于圣利卓^®關(guān)鍵性EFFISAYIL?2臨床試驗，試驗旨在評價圣利卓^®與安慰劑相比在具有GPP病史的患者中預(yù)防GPP發(fā)作的有效性和安全性。試驗達到其主要和關(guān)鍵次要終點，研究結(jié)果顯示圣利卓^®能顯著預(yù)防GPP發(fā)作長達48周^[1],[2]，其安全性數(shù)據(jù)與此前圣利卓^®開展的臨床試驗數(shù)據(jù)呈現(xiàn)一致性。該臨床試驗的完整數(shù)據(jù)結(jié)果將于7月初在2023年第25屆世界皮膚病學(xué)大會上公布。

勃林格殷格翰中國醫(yī)學(xué)和研發(fā)負責(zé)人張維博士表示："此次獲得突破性療法認定是圣利卓^®開發(fā)過程中又一個重要里程碑，這也是國家藥品監(jiān)管總局對這款罕見皮膚病創(chuàng)新藥臨床價值的認可。得益于公司‘中國關(guān)鍵’戰(zhàn)略的實施，中國同步參與了圣利卓^®全球II期臨床試驗，這使得圣利卓^®在中國的開發(fā)速度與全球同步。我們預(yù)計將于今年上半年遞交新適應(yīng)癥上市申請，并繼續(xù)與相關(guān)部門保持緊密合作，推動該適應(yīng)癥早日獲批，幫助GPP患者預(yù)防發(fā)作并進一步提高他們的生活質(zhì)量。"

圣利卓^®目前還被開發(fā)用于其他IL-36介導(dǎo)的皮膚疾病^[11]，為更多的皮膚病患者提供新的臨床治療選擇。