瑞普佳?（阿加糖酶α注射用濃溶液）全國(guó)首方落地山東

濟(jì)南2021年5月18日 /美通社/ -- 今天，由武田中國(guó)引進(jìn)的法布雷病治療藥物瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）在山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院開(kāi)出全國(guó)第一張?zhí)幏?，為中?guó)法布雷?。é?半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者帶來(lái)了全新的臨床治療選擇，助力患者實(shí)現(xiàn)“酶”好人生。作為一種人細(xì)胞來(lái)源且在人細(xì)胞中生產(chǎn)的酶替代療法，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可帶來(lái)長(zhǎng)期的心、腎保護(hù)并延緩疾病進(jìn)程^[1]，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量。瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2020年8月經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于確診為法布雷病患者的治療。

法布雷病是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，該病是由于患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖?；手迹℅L3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無(wú)汗和不散熱的癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會(huì)逐漸加重，并出現(xiàn)腎、心等器官病變，如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療將危及生命。2018年，法布雷病被納入國(guó)家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》^[2]。

山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院副院長(zhǎng)王榮教授表示：“過(guò)去，法布雷病在中國(guó)缺乏特異性治療藥物，大多數(shù)患者無(wú)法控制病情，只能采取對(duì)癥干預(yù)治療，比如疼痛嚴(yán)重發(fā)作用時(shí)止痛藥、腎功能嚴(yán)重受損采取透析等等，法布雷病給患者和他們的家庭帶來(lái)了沉重的影響。幸運(yùn)的是，近年來(lái)罕見(jiàn)病問(wèn)題日漸受到各方關(guān)注，在國(guó)家一系列利好政策的支持下，新的法布雷治療方案快速引進(jìn)國(guó)內(nèi)，為提高患者生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。”

山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院腎內(nèi)科于澈醫(yī)生表示：“酶替代療法（ERT）是國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南和共識(shí)推薦的法布雷病標(biāo)準(zhǔn)療法。規(guī)范化、足劑量早期酶替代療法治療對(duì)于法布雷病患者改善病情、預(yù)防嚴(yán)重并發(fā)癥具有至關(guān)重要的作用。今天，一種新的酶替代療法在我院開(kāi)出了全國(guó)首張?zhí)幏剑瑢榛颊咛峁┬碌睦骺箵舴ú祭撞?，讓他們更加有勇氣、有信心展望更美好的新生活。?/p>

為進(jìn)一步加強(qiáng)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物的患者可及性，近年來(lái)，山東省積極探索創(chuàng)新模式，推進(jìn)大病醫(yī)保覆蓋，尤其關(guān)注有特殊治療需求的罕見(jiàn)病患者，不斷完善罕見(jiàn)病患者用藥保障機(jī)制。2020年12月14日，山東省醫(yī)療保障局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步完善我省大病保險(xiǎn)制度的通知》^[3]，將法布雷病等三種罕見(jiàn)病特殊療效藥品納入醫(yī)保支付范圍，對(duì)于山東省法布雷病患者而言，這一舉措極大地減輕了治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓法布雷病患者獲得高效治療方案的希望變得不再遙遠(yuǎn)。

聲明：

1.本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構(gòu)成對(duì)任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
2.如您想了解更多疾病知識(shí)或藥品、診療相關(guān)信息，請(qǐng)咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

關(guān)于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見(jiàn)病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開(kāi)拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來(lái)健康福音。

武田于1994年進(jìn)入中國(guó)，武田中國(guó)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國(guó)各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國(guó)擁有超過(guò)2000名員工。隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長(zhǎng)，中國(guó)已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場(chǎng)之一。

更多信息，敬請(qǐng)?jiān)L問(wèn)https://www.takeda.com

前瞻性聲明

本稿件及與之相關(guān)的所分發(fā)的任何資料可能含有與武田未來(lái)業(yè)務(wù)、未來(lái)狀況和運(yùn)營(yíng)業(yè)績(jī)有關(guān)的前瞻性陳述、看法或意見(jiàn)，包括武田的預(yù)估、預(yù)測(cè)、目標(biāo)和計(jì)劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如“目標(biāo)”、“計(jì)劃”、“認(rèn)為”、“希望”、“繼續(xù)”、“預(yù)計(jì)”、“旨在”、“打算”、“確保”、“將”、“可能”、“應(yīng)”、“會(huì)”、“或許”、“預(yù)期”、“估計(jì)”、“預(yù)測(cè)”或類似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陳述僅基于武田截至發(fā)布日期的估計(jì)和假設(shè)。此類前瞻性聲明并非是武田或其管理層對(duì)未來(lái)業(yè)績(jī)所做的任何保證，并涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)、不確定性和其他因素，包括但不限于：武田全球業(yè)務(wù)所面臨的經(jīng)濟(jì)形勢(shì)，包括日本和美國(guó)的宏觀經(jīng)濟(jì)環(huán)境；競(jìng)爭(zhēng)壓力和發(fā)展情況；適用法律法規(guī)的變動(dòng)；產(chǎn)品開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的成功或失??；監(jiān)管當(dāng)局的決策或做出決策的時(shí)機(jī)；利率和匯率波動(dòng)；有關(guān)已售產(chǎn)品或候選產(chǎn)品安全或功效的索賠或疑問(wèn)；已收購(gòu)公司的合并后整合努力的時(shí)機(jī)和影響；以及能否剝離對(duì)武田運(yùn)營(yíng)非核心的資產(chǎn)和任何此類剝離的時(shí)機(jī)，所有這些都可能會(huì)導(dǎo)致武田的實(shí)際業(yè)績(jī)、表現(xiàn)、成就或財(cái)務(wù)狀況與此類前瞻性陳述所描述或暗指的任何未來(lái)業(yè)績(jī)、表現(xiàn)、成就或財(cái)務(wù)狀況發(fā)生重大偏差。

關(guān)于以上及可能影響武田結(jié)果、業(yè)績(jī)、成就或財(cái)務(wù)狀況的其他因素的更多信息，請(qǐng)參閱武田向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的Form 20-F最新年報(bào)“第3項(xiàng). 關(guān)鍵信息—D. 風(fēng)險(xiǎn)因素”和其他報(bào)告，具體請(qǐng)查閱武田網(wǎng)站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未來(lái)結(jié)果、業(yè)績(jī)成就或財(cái)務(wù)地位可能與前瞻性陳述所言傳或意會(huì)的內(nèi)容有實(shí)質(zhì)性差距。收到這一新聞稿的個(gè)人不應(yīng)對(duì)任何前瞻性陳述寄予不適切的依賴。武田沒(méi)有義務(wù)更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能發(fā)布的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易規(guī)則所要求。歷史業(yè)績(jī)并不能代表未來(lái)業(yè)績(jī)，而且本新聞稿中的武田業(yè)績(jī)并不能指代，也并非是武田未來(lái)業(yè)績(jī)的預(yù)估、預(yù)測(cè)或推測(cè)。