上海2020年3月11日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于3月9日批準(zhǔn)維加特®（尼達(dá)尼布）作為具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（ILDs）患者的首個(gè)治療藥物。許多肺部疾病都可能發(fā)展為具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性ILD，其中包括未分類(lèi)的ILD、自身免疫性ILD、慢性過(guò)敏性肺炎、結(jié)節(jié)病、肌炎、干燥綜合征、煤工塵肺和特發(fā)性間質(zhì)性肺炎（例如特發(fā)性非特異性間質(zhì)性肺炎）等。
維加特®（尼達(dá)尼布）是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時(shí)阻斷3種生長(zhǎng)因子受體，包括血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體、血小板源性生長(zhǎng)因子受體、以及成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體，有效抑制纖維化過(guò)程中的信號(hào)通路。目前，維加特®已被批準(zhǔn)用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）的治療以及系統(tǒng)性硬化病相關(guān)性間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的治療。2019年10月，維加特®被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定，治療具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾?。碢F-ILD）。
FDA的批準(zhǔn)是基于III期INBUILD臨床試驗(yàn)的結(jié)果。這是ILD領(lǐng)域首個(gè)基于患者疾病臨床表型、而不是最初臨床診斷對(duì)患者進(jìn)行分組的III期臨床試驗(yàn)。在這次試驗(yàn)中，維加特®的安全性和耐受性與之前在特發(fā)性肺纖維化（IPF）研究中觀察到的結(jié)果一致。
密歇根州安阿伯市密歇根大學(xué)肺部與重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)教授、INBUILD臨床試驗(yàn)牽頭研究者Kevin Flaherty博士說(shuō)：“具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病會(huì)導(dǎo)致呼吸道癥狀和肺功能惡化。這項(xiàng)批準(zhǔn)為眾多此類(lèi)疾病患者提供了首個(gè)治療選擇?！?/p>
間質(zhì)性肺疾病（ILD）涵蓋200多種疾病，它們被歸類(lèi)為罕見(jiàn)疾病，可導(dǎo)致肺纖維化，肺組織不可逆的疤痕會(huì)對(duì)肺功能產(chǎn)生負(fù)面影響。[2], [3] 估計(jì)有18％至32％的ILD患者會(huì)出現(xiàn)肺纖維化持續(xù)惡化的問(wèn)題。[4]
勃林格殷格翰醫(yī)學(xué)與注冊(cè)事務(wù)高級(jí)副總裁Thomas Seck博士說(shuō)：“作為間質(zhì)性肺疾?。↖LD）研究領(lǐng)域的領(lǐng)先者，我們致力于更好地理解如何治療這些毀滅性疾病。今天在美國(guó)的獲批標(biāo)志著ILD研究領(lǐng)域取得了重大進(jìn)展，也是個(gè)重要里程碑。此次新適應(yīng)癥的獲批距離維加特®獲批用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾?。⊿Sc-ILD）的適應(yīng)癥，僅僅過(guò)去6個(gè)月的時(shí)間?！?/p>
肺纖維化基金會(huì)首席醫(yī)學(xué)官Greg Cosgrove博士說(shuō)：“具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病患者可能會(huì)出現(xiàn)與其他呼吸系統(tǒng)疾病相似的癥狀，這可能會(huì)延遲對(duì)患者的準(zhǔn)確診斷。此次尼達(dá)尼布新適應(yīng)癥的獲批為醫(yī)生及患者提供了新的治療選擇，可以幫助減緩這些患者肺功能的下降速度。”
Reference |
[1] Flaherty K, et al. Nintedanib in Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases N Eng J Med. Published 29 September, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1908681 |
[2] British Lung Foundation. What is pulmonary fibrosis? Available at: https://www.blf.org.uk/support-for-you/pulmonary-fibrosis/what-is-pulmonary-fibrosis [Accessed September 2019]. |
[3] Cottin V, Hirani NA, Hotchkin DL, et al. Presentation, diagnosis and clinical course of the spectrum of progressive-fibrosing interstitial lung diseases. Eur Respir Rev 2018;27(150):pii:180076. |
[4] Wijsenbeek M, et al. Non-IPF progressive fibrosing interstitial lung diseases: the patient journey. Poster presented at the American Thoracic Society International Conference, San Diego, CA, USA, 18–23 May 201 |
