上海2019年7月4日 /美通社/ -- 專注于腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企德琪醫(yī)藥與合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下簡稱Karyopharm，納斯達(dá)克股票代碼：KPTI）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準(zhǔn)合作開發(fā)的全球首款核輸出抑制劑XPOVIOTM（selinexor，德琪醫(yī)藥產(chǎn)品代號ATG-010）與低劑量地塞米松聯(lián)合用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。這些患者至少接受過包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和CD38單克隆抗體在內(nèi)的多線治療。此外，一項(xiàng)評估selinexor與硼替佐米和低劑量地塞米松聯(lián)合用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的三期臨床試驗(yàn)（BOSTON）已經(jīng)完成患者入組。FDA的加速審批為復(fù)發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤患者提供了一款與現(xiàn)有臨床藥物完全不同機(jī)制的創(chuàng)新藥。
西奈山醫(yī)學(xué)院(Mount Sinai School of Medicine)多發(fā)性骨髓瘤項(xiàng)目主任兼血液學(xué)和腫瘤內(nèi)科教授，STORM臨床試驗(yàn)的主要研究者Sundar Jagannath博士表示：“在關(guān)鍵的2b STORM臨床試驗(yàn)中，83位患者亞組中觀察到25.3%的總體反應(yīng)率具有臨床意義，這個(gè)總體反應(yīng)率也是作為XPOVIOTM得到FDA加速批準(zhǔn)的基礎(chǔ)，且其預(yù)示著患者將獲得臨床受益?！?/p>
Dana-Farber癌癥研究所Jerome Lipper多發(fā)性骨髓瘤研究中心的臨床項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和中心主任Paul Richardson博士表示：“盡管最近在多發(fā)性骨髓瘤的治療方面業(yè)界取得了一些進(jìn)展，但幾乎所有我們的患者都會(huì)對目前可用的五種最常用的抗骨髓瘤藥物產(chǎn)生抗藥性，且此患者群體的預(yù)后尤其糟糕?？诜POVIOTM的加速批準(zhǔn)標(biāo)志著selinexor可能為那些已經(jīng)嘗試過所有現(xiàn)有療法的復(fù)發(fā)難治患者提供一種令人興奮的新治療選擇。”
德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“XPOVIOTM（selinexor）在美國獲批上市的消息十分鼓舞人心。對于復(fù)發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤，中國患者同樣亟需一種全新作用機(jī)制的創(chuàng)新療法。對于中國患者的迫切需求，我們感到了責(zé)任的重大和時(shí)間的緊迫。Selinexor（ATG-010）在中國用于治療晚期復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的臨床試驗(yàn)已經(jīng)獲得了藥監(jiān)機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，并預(yù)計(jì)于今年8月患者開始接受治療。此外，我們還將繼續(xù)研究selinexor用于治療包括彌漫大B淋巴瘤、T細(xì)胞淋巴瘤、子宮內(nèi)膜癌及腦膠質(zhì)瘤在內(nèi)的多種其他血液及實(shí)體瘤腫。我們期待盡快將這款創(chuàng)新藥帶給中國患者。”
德琪醫(yī)藥的合作伙伴Karyopharm Therapeutics的創(chuàng)始人、總裁兼首席科學(xué)官Sharon Shacham博士表示：“隨著今天XPOVIOTM獲得FDA的加速批準(zhǔn)，復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的患者現(xiàn)在有了一個(gè)全新的治療選擇?！彼瑫r(shí)表示，“研發(fā)一個(gè)如 XPOVIOTM一樣具有全新作用機(jī)制的創(chuàng)新藥物，并能順利獲得FDA的批準(zhǔn)，需要許多人的努力與奉獻(xiàn)，其中包括參與我們臨床試驗(yàn)的患者、家屬、護(hù)理人員以及醫(yī)生。我們非常感謝大家對這一重要里程碑的貢獻(xiàn)，也非常期待在致力于提高腫瘤患者生存質(zhì)量的努力中，未來取得更大的突破?！?/p>
2018年5月29日，德琪醫(yī)藥與Karyopharm在上海簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同開發(fā)包括ATG-010（XPOVIOTM，selinexor）在內(nèi)的四款處于臨床開發(fā)階段的口服創(chuàng)新藥物。合作啟動(dòng)后，ATG-010于2019年1月28日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局臨床批件，即將在今年8月啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。據(jù)悉，除了持續(xù)推進(jìn)ATG-010在多發(fā)性骨髓瘤以外的相關(guān)適應(yīng)癥的研發(fā)，德琪醫(yī)藥正在組建商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，積極準(zhǔn)備selinexor及后續(xù)產(chǎn)品的上市工作。
關(guān)于XPOVIOTM (selinexor)
XPOVIOTM是一種全球首創(chuàng)、口服、選擇性核輸出抑制劑（SINE），通過結(jié)合并抑制核輸出蛋白XPO1（又名CRM1）發(fā)揮作用，導(dǎo)致腫瘤抑制蛋白在細(xì)胞核內(nèi)積累，從而重新啟動(dòng)和放大其作為腫瘤抑制劑的功能，導(dǎo)致癌細(xì)胞的細(xì)胞凋亡，同時(shí)很大程度上讓正常細(xì)胞免受損傷。XPOVIOTM在治療硼替佐米，卡非佐米，來那度胺，帕馬度胺和daratumumab治療失敗復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥于2019年7月被FDA加速批準(zhǔn)之外，另外也已向歐洲藥品管理局（EMA）遞交了歐洲營銷授權(quán)申請（MAA）。同時(shí)，selinexor也正在復(fù)發(fā)或難治彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）適應(yīng)癥上進(jìn)行臨床研究。在2018年，Karyopharm匯報(bào)了在至少兩線復(fù)發(fā)難治的DLBCL患者的名為SADAL的臨床2b期試驗(yàn)的研究結(jié)果，且已被FDA授予快速審批資格（Fast Track designation）。此外，Selinexor 也正在進(jìn)行用于治療多種癌癥適應(yīng)癥的多項(xiàng)中期和后期臨床試驗(yàn)，其中包括其聯(lián)合硼替佐米 (bortezomib)和低劑量地塞米松治療多發(fā)性骨髓瘤的三期臨床試驗(yàn)（BOSTON）、以selinexor作為潛在主要治療藥物，并與其他已上市多發(fā)性骨髓瘤藥物聯(lián)合使用的臨床試驗(yàn)（STOMP）、脂肪肉瘤（SEAL）、復(fù)發(fā)腦膠質(zhì)瘤（KING）以及子宮內(nèi)膜癌（SIENDO）等多項(xiàng)臨床研究。有關(guān)selinexor的其他臨床試驗(yàn)信息，請?jiān)L問www.clinicaltrials.gov。
關(guān)于德琪醫(yī)藥
德琪醫(yī)藥是一家專注于新藥開發(fā)，臨床研究和市場銷售的創(chuàng)新藥公司，專注于解決亞洲地區(qū)未被滿足的醫(yī)療需求，并力爭為中國及亞太地區(qū)的患者提供最前沿和領(lǐng)先的抗腫瘤和抗病毒創(chuàng)新藥物。2017年4月，全球創(chuàng)新藥領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)新基公司（納斯達(dá)克股票代碼：CELG）成為德琪醫(yī)藥的長期戰(zhàn)略合作伙伴并投資德琪。目前，德琪醫(yī)藥擁有五個(gè)臨床研發(fā)和上市階段的產(chǎn)品：XPOVIOTM （selinexor, ATG-010）是治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）的產(chǎn)品并已在美國獲批上市，其用于治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）以及其他多種實(shí)體瘤的研究處于臨床二/三期階段；ATG-008已在包括中國大陸、中國臺(tái)灣和韓國在內(nèi)的多個(gè)地區(qū)開展亞太多中心肝癌臨床研究；ATG-016和ATG-019是兩款處于臨床一/二期階段的專注于癌癥治療的新靶點(diǎn)和機(jī)制的在研產(chǎn)品，正在進(jìn)行關(guān)于治療包括骨髓增生異常綜合征（myelodysplastic syndrome，MDS）、結(jié)腸直腸癌、前列腺癌在內(nèi)的多個(gè)癌癥種類的臨床研究；ATG-527是一款臨床在研抗病毒藥品，目前正在進(jìn)行關(guān)于治療流感、呼吸道合胞病毒（respiratory syncytial virus，RSV）及人類皰疹病毒（epstein-barr virus，EBV）感染等相關(guān)疾病的臨床研究，并已完成一期臨床研究。欲知更多信息，請登錄 www.antengene.com。
關(guān)于 Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：KPTI）是一家專注于研發(fā)及商業(yè)化用于治療腫瘤及其他多種疾病的全新機(jī)制全新靶點(diǎn)的核轉(zhuǎn)運(yùn)抑制劑的公司。其研發(fā)的選擇性核輸出化合物（SINE）通過結(jié)合并抑制核輸出蛋白XPO1（或CRM1）發(fā)揮作用。公司首個(gè)產(chǎn)品XPOVIOTM (selinexor)于2019年7月3日獲美國FDA的加速批準(zhǔn)用于聯(lián)合低劑量地塞米松治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。產(chǎn)品在歐洲的上市許可申請也正在由歐洲藥品管理局（EMA）審核中。公司的SINE化合物除了通過單藥及聯(lián)合用藥治療多種腫瘤外，也在神經(jīng)退行性病變、炎癥、自身免疫性疾病、病毒感染等多種疾病方面也表現(xiàn)出生物活性。目前公司有多個(gè)臨床或臨床前開發(fā)的研究項(xiàng)目。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.karyopharm.com。
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