蘇州2019年5月20日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，公司FGFR4抑制劑BLU-554 (CS3008) 在中國實現(xiàn)首例患者給藥，此次試驗也是該藥物正在進行中的全球I期臨床試驗中的一部分，針對晚期肝細胞癌患者。BLU-554是一種可口服的，強效高選擇性成纖維細胞生長因子受體-4抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines（以下簡稱“Blueprint”）研發(fā)。目前試驗旨在評估BLU-554在晚期肝細胞癌患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學及初步抗腫瘤活性。
肝癌是中國最常見惡性腫瘤之一，其中85-90%以上約為肝細胞癌[1]，全球約有50%的新發(fā)和死亡肝癌患者在中國[2]。每年，中國約有37萬新發(fā)病例。肝癌還是中國第二大腫瘤死因，2015年，32.6萬人因此致死[3]。在中國，大多數(shù)肝癌患者在被確診時已是疾病晚期[4]，并且失去了手術(shù)機會。目前，針對晚期肝細胞癌治療的可選藥物十分有限，療效并不理想，因此存在開發(fā)新藥的巨大臨床需求。
根據(jù)臨床前研究表明，大約30%的肝細胞癌患者是因FGF19- FGFR4信號通路異常而導致癌癥。而BLU-554可以以極高的特異性抑制FGFR4，治療FGF19- FGFR4信號通路異常導致的肝細胞癌。
2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint達成獨家合作，獲得了包括BLU-554在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint保留在其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化這三款候選藥物的權(quán)利。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“精準治療是基石藥業(yè)的重要管線戰(zhàn)略之一。通過合作，公司已將包括BLU-554在內(nèi)的多款癌癥精準治療候選藥物引入中國。我們會繼續(xù)深入探索BLU-554在單藥和與PD-L1聯(lián)合方面的潛力，以期給肝細胞癌患者帶來更多有效的治療?！?/span>
“BLU-554已被美國FDA授予治療肝細胞癌的孤兒藥認證。正在進行的全球I期數(shù)據(jù)顯示，BLU-554對FGF19- FGFR4通路異常導致的晚期HCC患者耐受良好并能夠帶來臨床獲益。此次啟動的臨床試驗為BLU-554全球I期研究的一部分，我們期望在研究中看到良好的臨床結(jié)果?！?/span>基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示。
關(guān)于BLU-554
BLU-554是一款口服的、高選擇性、不可逆的FGFR4抑制劑，由Blueprint Medicines公司開發(fā)，可以以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對FGFR1，F(xiàn)GFR2和FGFR3的作用及因此導致的不良反應。Blueprint Medicines正在開發(fā)BLU-554用于治療FGF19- FGFR4信號通路異常導致的肝細胞癌，預計此類患者約占肝細胞癌患者的30%。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤藥物管線。目前五款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗。憑借經(jīng)驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發(fā)驅(qū)動的業(yè)務模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物制藥公司。
欲了解更多，請瀏覽www.cstonepharma.com
前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
[1] 《原發(fā)性肝癌診療規(guī)范》2017年版
[2] Freddie Bray, Jacques Ferlay, Isabelle Soerjomataram, et al. Global Cancer Statistics 2018.
[3] 《2015年中國惡性腫瘤流行情況分析》
[4] Earl TM and Chapman WC. Hepatocellular carcinoma: Resection versus Transplantation. Semin Liv Dis 2013: 33(3):282-92
