西雅圖2016年7月14日電 /美通社/ --
繼上周短暫叫停之后，FDA批準了Juno在排除預處理方案中氟達拉濱的使用后恢復其JCAR015II期臨床試驗的請求。斯丹賽認為，FDA在短短三個工作日就給出了恢復臨床試驗的回應，體現了FDA對CAR-T技術的肯定和支持。同時，FDA在管理創(chuàng)新醫(yī)療技術中的先進經驗非常值得學習。
FDA批準其于上周叫停的Juno公司JCAR015II期臨床試驗可以繼續(xù)進行的消息爆出后，Juno Therapeutics ($JUNO)股價在盤后交易上漲約30%。如其所愿，Juno將繼續(xù)開展JCAR015的研究，通過修改預處理化療方案來防止今后的死亡事件。
Juno相信，通過排除預處理化療藥物氟達拉濱的使用，可以避免此前導致兩例患者死亡的事件再次發(fā)生，繼續(xù)進行JCAR015II期臨床試驗來治療復發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病。
顯然，FDA在短短幾個工作日就給出了恢復臨床試驗的回應，顯示了FDA對此持肯定態(tài)度，因為FDA本有30天的期限來回應Juno的請求。
FDA表示，除氟達拉濱聯合使用的問題外不會特別將此事定性成安全問題。并認為臨床試驗可以繼續(xù)進行。除了用另一種化療藥物環(huán)磷酰胺來代替氟達拉濱外，臨床試驗依然按照此前方案進行。
顯然，至少目前來講，對于進行CAR-T療法研究的眾多公司這是一個好消息。Juno的CAR-T技術采用的是患者自己的T細胞進行基因修飾，使其識別和打擊癌癥細胞。
JCAR015（圖一）是Juno的明星候選產品，原本有希望明年申請FDA批準上市。上周的意外事件導致它的上市計劃擱置。但此次FDA的快速批準下，JCAR015或能繼續(xù)保持原有的上市計劃。
FDA的判斷和決定跟斯丹賽上周末的技術分析文章《深度解讀：JUNO CAR-T臨床實驗被叫停的技術分析》預測的一致：問題是中樞神經系統(tǒng)白血病臨床上很難避免的漏診、JCAR015產品(CD28zCAR)刺激T細胞快速擴增的特性和氟達拉濱的增強作用聯合造成的，只要避免其中一個因素，問題就不會發(fā)生。所以去除氟達拉濱是最簡單可行的解決方案。
從這個事情的結果來看，FDA對創(chuàng)新醫(yī)療技術的管理確實值得學習：哪個產品出問題，就精準叫停哪個產品，而沒有叫停Juno的其它相關產品，更沒有擴大化一刀切，波及整個行業(yè)；調查清楚迅速恢復，從周五到周二，三個工作日，非常迅速，較大限度減少了對行業(yè)的沖擊。既嚴格精準，保證病人安全；又專業(yè)靈活，鼓勵創(chuàng)新醫(yī)療技術能迅速治病救人造福民生；非常支持企業(yè)創(chuàng)新，和企業(yè)密切配合，一起商討臨床試驗方案。
從美國歐洲日本的管理經驗來看，創(chuàng)新醫(yī)療技術的管理的關鍵是專家委員會決策。中國要真正在創(chuàng)新醫(yī)藥技術領域取得重大成果，培養(yǎng)能在全世界有競爭力的企業(yè)，一定要貫徹全國科創(chuàng)大會的精神：“創(chuàng)新是一個系統(tǒng)工程，創(chuàng)新鏈、產業(yè)鏈、資金鏈、政策鏈相互交織、相互支撐?？萍紕?chuàng)新、制度創(chuàng)新要協同發(fā)揮作用，兩個輪子一起轉?！?/p>
