上海2016年12月20日電 /美通社/ -- 12月16日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）藥品審評(píng)中心對(duì)外發(fā)布了關(guān)于《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見稿）的通知，引發(fā)業(yè)界廣泛熱議。斯丹賽認(rèn)為，此次征求意見稿充分認(rèn)可了細(xì)胞治療產(chǎn)品與傳統(tǒng)小分子化藥、大分子生物藥和醫(yī)療器械管理的不同之處和特殊性，不再要求照搬傳統(tǒng)、標(biāo)準(zhǔn)的藥品評(píng)審的技術(shù)要求和評(píng)價(jià)方法，反復(fù)強(qiáng)調(diào)“具體情況具體分析”，反映CFDA正在一步一步建立更加靈活務(wù)實(shí)、積極應(yīng)對(duì)醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展的開放態(tài)度。征求意見稿全文邏輯嚴(yán)密，考慮周到，充分適應(yīng)了細(xì)胞治療的創(chuàng)新和變化，體現(xiàn)出非常高的專業(yè)和政策水平。
CFDA此次邁出的一小步，將有望成為未來促進(jìn)中國(guó)創(chuàng)新醫(yī)藥技術(shù)實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展的歷史性關(guān)鍵一步，國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療行業(yè)迎來整體利好。目前來看，CFDA這一指導(dǎo)性原則在正式落地過程中仍需要具體的研究和評(píng)價(jià)方法的完善，以及相應(yīng)評(píng)審決策機(jī)制的確定，解決可能尚需時(shí)日。
更加靈活務(wù)實(shí)的管理模式
包括此次征求意見稿在內(nèi)，從CFDA近來公布的一系列藥品審評(píng)審批改革措施可以明顯看出，國(guó)家藥品審批部門正在努力鼓勵(lì)、支持和促進(jìn)旨在解決民眾重大醫(yī)療需求的創(chuàng)新前沿領(lǐng)域的醫(yī)藥技術(shù)研發(fā)和臨床應(yīng)用。
此次CFDA征求意見稿明確了細(xì)胞治療采用更加靈活務(wù)實(shí)的管理模式，“具體情況具體分析”?？v觀全文，無論是細(xì)胞制備過程中的風(fēng)險(xiǎn)控制，不同細(xì)胞制品的研制生產(chǎn)，還是對(duì)每種細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床評(píng)價(jià)要求，意見稿中反復(fù)強(qiáng)調(diào)“具體情況具體分析”的靈活原則， 這為創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)和CFDA的溝通打下了非常良好的基礎(chǔ)，反映CFDA正在建立新的評(píng)審理念，體現(xiàn)出CFDA和國(guó)家藥審中心應(yīng)對(duì)國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新醫(yī)療技術(shù)蓬勃發(fā)展的靈活調(diào)整能力。
意見稿只是第一步，形成完整執(zhí)行鏈條尚待完成方法和決策機(jī)制的建立
不過，正如藥審中心此次征求意見稿中指出，“細(xì)胞制品種類多、差異大、進(jìn)展快，其風(fēng)險(xiǎn)程度不同、性質(zhì)復(fù)雜多變、技術(shù)更新迅速”，指導(dǎo)原則的最終執(zhí)行和成功落地，仍需要：
1. 建立完成研究和評(píng)價(jià)方法
全球主要發(fā)達(dá)國(guó)家在創(chuàng)新細(xì)胞治療領(lǐng)域均由相關(guān)企業(yè)、行業(yè)專家和政府監(jiān)管部門共同制定和完善針對(duì)不同細(xì)胞制品的研究評(píng)價(jià)方法。相信我國(guó)一些具有國(guó)際視野、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)募夹g(shù)領(lǐng)先企業(yè)同樣有能力有意愿配合政府主管部門建立和完善相關(guān)領(lǐng)域的研究和評(píng)價(jià)方法。
2. 可行且可靠的決策機(jī)制
面對(duì)細(xì)胞治療領(lǐng)域大量的“具體情況具體分析”情況，以及快速發(fā)展、不斷變化的前沿技術(shù)，由傳統(tǒng)的藥品評(píng)審員制度來承擔(dān)審批責(zé)任的機(jī)制是否仍然具有可行性？恐怕我國(guó)同樣也需要借鑒國(guó)外發(fā)達(dá)國(guó)家普遍做法，在難以達(dá)成共識(shí)的創(chuàng)新醫(yī)藥領(lǐng)域探索建立專家委員會(huì)的投票決策制度，為我國(guó)細(xì)胞治療技術(shù)審批建立可行、可靠的決策機(jī)制。
因此，CFDA這一文件的建立，可能只是為我國(guó)細(xì)胞制品的研究和評(píng)價(jià)的成功實(shí)現(xiàn)建立了第一步的指導(dǎo)原則。而只有建立了完善的研究和評(píng)價(jià)方法和可行的決策機(jī)制，才能形成一個(gè)完整的創(chuàng)新醫(yī)藥技術(shù)的評(píng)審鏈條。
目前全球的細(xì)胞治療主要有兩套評(píng)審機(jī)制：以美國(guó)FDA歐洲EMA為代表的傾向按藥品原則評(píng)審的模式和以日本厚生省為代表的按照醫(yī)療技術(shù)評(píng)審的模式。業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，日本的管理模式更有利于干細(xì)胞和細(xì)胞治療技術(shù)的創(chuàng)新、應(yīng)用和造福病患。
我國(guó)由于歷史的原因，細(xì)胞治療技術(shù)按衛(wèi)生部2009年公布的《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》歸為第三類醫(yī)療技術(shù)，此后未發(fā)布新的劃分細(xì)胞治療領(lǐng)域的分類和監(jiān)管權(quán)限的指導(dǎo)文件。未來什么是最適合中國(guó)國(guó)情以及最能促進(jìn)創(chuàng)新、實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新中國(guó)和健康中國(guó)目標(biāo)的管理模式，仍然需要管理部門和領(lǐng)域的開拓者積極探索。
