將為中國患者帶來基因治療新選擇
上海2023年10月17日 /美通社/ -- 信念醫(yī)藥集團(以下簡稱信念醫(yī)藥)與武田中國今日宣布達成獨家合作協(xié)議,信念醫(yī)藥授權(quán)武田中國在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門負責其在研產(chǎn)品BBM-H901注射液的商業(yè)化經(jīng)營。雙方將結(jié)合各自領(lǐng)域的優(yōu)勢和資源,加速推動該產(chǎn)品的商業(yè)化進程,助力B型血友病患者獲得創(chuàng)新治療新選擇,共同促進基因療法的產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示:"信念醫(yī)藥專注深耕前沿基因治療領(lǐng)域,產(chǎn)品管線廣泛涵蓋罕見病與常見病,致力填補大量未被滿足的臨床需求。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的重磅產(chǎn)品之一,亦是國內(nèi)首個進入注冊臨床試驗的B型血友病的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物。非常高興在2023上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期間,信念醫(yī)藥與武田中國達成此次戰(zhàn)略合作,相信依托信念醫(yī)藥扎實的臨床開發(fā)實力以及武田中國強大的商業(yè)化能力,必將助力雙方進一步夯實管線策略及市場布局,強強聯(lián)手,互信合作,聚力將更多創(chuàng)新治療方案帶給廣大中國患者。"
B型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病,由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致,其特點為反復的、自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血,如長時間反復出血,還可能導致患者關(guān)節(jié)畸形、肌肉萎縮甚至死亡。我國已注冊登記的B型血友病患者約3800人[1]。目前,中國B型血友病患者仍面臨著治療選擇有限、診療不規(guī)范等挑戰(zhàn),患者多使用凝血酶原復合物(PCC)用于替代治療,存在感染風險和給藥不便等問題。同時,由于治療不充分或不規(guī)范,中重度患者常見關(guān)節(jié)出血和畸形,患者的醫(yī)療需求仍未得到滿足。
BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn),以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因?qū)隑型血友病患者體內(nèi)持續(xù)表達,提高并長期維持患者的凝血因子水平,用于預防B型血友病成年患者出血。該產(chǎn)品是國內(nèi)首個獲批進入注冊臨床試驗的B型血友病的AAV基因治療藥物,目前已經(jīng)順利完成Ⅲ期注冊臨床試驗的受試者給藥[2]。2022年,BBM-H901注射液相關(guān)臨床研究結(jié)果先后發(fā)表于國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫(yī)學雜志》,同年被國家藥監(jiān)局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單。
《柳葉刀-血液病學》發(fā)表的臨床研究(NCT04135300)是一項研究者發(fā)起、單中心、單臂的臨床試驗,旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901的安全性和有效性。根據(jù)其研究結(jié)果,18歲以上、FIX殘留水平≤2IU/ dl的B型血友病患者在接受BBM-H901注射液治療后,58周隨訪顯示:患者中位年化出血率從12次減少至0次(p=0.0092),中位靶關(guān)節(jié)數(shù)從1.5個減少至0個(p=0.0031),中位凝血因子IX藥物年輸注次數(shù)從53.5次減少至0次(p<0.0001)。隨訪過程無嚴重不良事件,無3-4級不良事件,與BBM-H901相關(guān)的1 - 2級不良事件包括發(fā)熱(1例[10%])和轉(zhuǎn)氨酶升高(1例[10%])[3]。
"與信念醫(yī)藥的合作是一個重要的里程碑,將進一步豐富我們現(xiàn)有的產(chǎn)品組合和療法。我們期待聯(lián)合信念醫(yī)藥的研發(fā)技術(shù)、以及武田中國在商業(yè)化領(lǐng)域豐富的經(jīng)驗和專業(yè)知識,能加速讓更多患者從突破性的基因療法中獲益。"武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示,"以信念醫(yī)藥為代表的本土基因治療技術(shù)正在日益崛起,我們深信未來中國的醫(yī)藥創(chuàng)新也將加速融入全球,成為全球生物醫(yī)藥技術(shù)的創(chuàng)新策源地。"
信念醫(yī)藥是一家集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應用為一體的高科技企業(yè),治療領(lǐng)域廣泛覆蓋血友病、帕金森病、關(guān)節(jié)炎、神經(jīng)肌肉病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病。本次合作建立在雙方的互信與協(xié)作的基礎(chǔ)上,將大大加速信念醫(yī)藥在血友病治療領(lǐng)域基因療法在中國的商業(yè)化,為更多患者點亮生命之光,為中國基因治療行業(yè)的蓬勃發(fā)展增添力量。
注釋說明:
[1] Demographics, clinical profile and treatment landscape of patients with hemophilia B in China [J]. Haemophilia, 2022 Mar, 28(2): e56-e60
[2] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[3] Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial [J]. The Lancet, 2022 May, 9(7): E504-E513
聲明:
1.本資料僅為介紹企業(yè)業(yè)務及經(jīng)營活動等情況,并不以宣傳任何公司產(chǎn)品和/或服務為目的,更不應被理解為就任何藥物、醫(yī)療器械及治療方案的選擇提供任何意見或建議。
2. 如欲了解任何公司產(chǎn)品、疾病和/或診療等相關(guān)信息,請務必咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
3. 本文所述BBM-H901注射液還未在中國獲批上市。
前瞻性聲明:
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外,于作出前瞻性陳述當日之后,無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況,我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文,并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出,可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。