上海2022年1月4日 /美通社/ -- 2021年12月30日，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液（適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物）臨床試驗(yàn)順利完成首例受試者給藥。BBM-H901注射液是國(guó)內(nèi)第一個(gè)獲批進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物，也是國(guó)內(nèi)第一個(gè)靜脈給藥的罕見病基因治療藥物，目前國(guó)內(nèi)還沒有適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物獲批。
此次注冊(cè)臨床研究（CTR20212816）是一項(xiàng)多中心、單臂、開放、單次給藥臨床研究，研究目的為評(píng)價(jià)單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲，且內(nèi)源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)特征、有效性及長(zhǎng)期有效性和安全性。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示：“作為公司自主研發(fā)且自主生產(chǎn)的首款重磅產(chǎn)品，很高興信念醫(yī)藥BBM-H901注射液在中國(guó)完成首例受試者給藥，在臨床研究上邁出了里程碑式的一步。BBM-H901注射液既往臨床研究數(shù)據(jù)顯示了良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注后患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）顯著降低，體內(nèi)凝血因子水平顯著提高并長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)，安全性良好，沒有報(bào)告任何嚴(yán)重不良事件?！?
肖嘯博士進(jìn)一步表示：“誠(chéng)摯感謝我們的臨床合作者，我們的患者以及整個(gè)項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)，是他們讓這一切成為了現(xiàn)實(shí)。作為中國(guó)領(lǐng)先的基因治療公司，信念醫(yī)藥將繼續(xù)在臨床前研究和臨床研究中大步前進(jìn)，為有需要的患者帶來(lái)更多的創(chuàng)新藥物。此外，此次臨床試驗(yàn)的順利開展也為公司基因治療藥物的臨床應(yīng)用奠定了夯實(shí)基礎(chǔ)，為信念醫(yī)藥未來(lái)多種重大、未被滿足臨床需求疾病的基因治療藥物臨床開發(fā)鋪平道路。我們的使命是讓創(chuàng)新的基因治療藥物早日造福廣大患者，推動(dòng)基因治療行業(yè)蓬勃發(fā)展。”
關(guān)于血友病
血友病是一種會(huì)減慢血液凝固過(guò)程的出血疾病?；颊咴谑軅?、手術(shù)或拔牙后會(huì)經(jīng)歷長(zhǎng)時(shí)間的出血或滲出。在血友病的嚴(yán)重病例中發(fā)現(xiàn)，患者如有輕微創(chuàng)傷甚至沒有損傷（自發(fā)出血）后會(huì)發(fā)生持續(xù)性出血的情況。嚴(yán)重的并發(fā)癥可由關(guān)節(jié)、肌肉、大腦或其他內(nèi)臟出血引起。這種疾病嚴(yán)重危害了患者的生活質(zhì)量，給患者及其家庭和社會(huì)帶來(lái)了巨大的影響和沉重的負(fù)擔(dān)。
關(guān)于BBM-H901注射液
BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長(zhǎng)期有效”的治療及預(yù)防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設(shè)計(jì)采用了擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒，運(yùn)用公司自主開發(fā)的無(wú)血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進(jìn)行符合GMP要求的藥物生產(chǎn)。
BBM-H901注射液是國(guó)內(nèi)最早開展臨床研究的AAV基因治療藥物之一，自2019年就開始了研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）。2021年4月，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司正式向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（Investigational New Drug, IND）。2021年5月14日，藥品審評(píng)中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批準(zhǔn)BBM-H901注射液進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段（CTR20212816）。
關(guān)于信念醫(yī)藥
信念醫(yī)藥集團(tuán)公司于2016年9月成立，是業(yè)內(nèi)領(lǐng)先的，將基因治療、生產(chǎn)平臺(tái)和臨床轉(zhuǎn)化全面整合的創(chuàng)新藥公司。公司聯(lián)合創(chuàng)始人為基因治療行業(yè)的領(lǐng)軍人物肖嘯博士。作為全球基因治療行業(yè)資深專家及領(lǐng)導(dǎo)者，肖嘯博士擁有超過(guò)35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)和深遠(yuǎn)的國(guó)際影響力。
信念醫(yī)藥致力于通過(guò)腺相關(guān)病毒(adeno-associated virus，AAV)載體技術(shù)為單基因遺傳病、神經(jīng)退行性疾病以及一些惡性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性解決方案。公司擁有自主專利的多種AAV載體，以及數(shù)十種組織嗜性極其特異的新型AAV衣殼，其所擁有的重組AAV包裝技術(shù)已被廣泛應(yīng)用于AAV基因治療領(lǐng)域。公司具有極其豐富的研發(fā)管線，覆蓋血友病、神經(jīng)退行性疾病、溶酶體貯積癥、遺傳性神經(jīng)肌肉疾病、遺傳性肌肉疾病及眼科疾病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病。作為行業(yè)領(lǐng)先者，信念醫(yī)藥的研發(fā)實(shí)力獲得頂尖投資機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，公司也擁有深耕于研究領(lǐng)域的科學(xué)家及商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)豐富的管理者。此次血友病基因治療注冊(cè)臨床試驗(yàn)順利完成首例受試者給藥，是公司的又一重大里程碑，公司將秉承“以科技為信，以患者為念”的初心，助力全民健康，惠及中國(guó)及全球患者。
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