上海2023年6月25日 /美通社/ -- 近日,某罕見病治療藥物即將退出中國市場、導致患者將無藥可用的消息引發(fā)網絡熱議,再次將罕見病藥物可及性問題推到公眾視野。人們不禁要問,中國罕見病用藥可及性如何保障?
罕見病患者用藥難的問題由來已久
作為人類面臨的最大醫(yī)學挑戰(zhàn)之一,超過7000種罕見病在全球范圍內已被確認。雖然每種疾病的患者人數(shù)并不多,但數(shù)千種罕見病影響的人數(shù)卻非常龐大。據相關行業(yè)報告估計,全球罕見病患者已超過3億;我國現(xiàn)有罕見病患者超2000萬人,且每年新增患者人數(shù)超20萬。
與其他疾病相比,罕見病患者的求醫(yī)問藥之路或許更為艱辛曲折:首先是"診斷難",不僅普通民眾對罕見病了解甚少,醫(yī)務人員同樣欠缺對罕見病的認知,這就導致罕見病的誤診率高且難以確診;其次是"治療難",全球目前僅有5%的罕見病存在有效的治療方式,大部分罕見病患者依然面臨著"無藥可用"的困境;最后是"用藥難",患者即便得到確診,也可能受困于經濟條件而用不起藥。
以文章開頭提到的罕見病為例,目前全世界僅有一款治療藥物 -- 依洛硫酸酯酶α,該藥于2019年5月在中國上市,定價為7500元一支(5mg),需要依據患者體重決定用藥劑量。由于該藥沒有進入中國醫(yī)保,體重25斤的孩子一年用藥費用高達200萬元,普通家庭無法承受。有行業(yè)人士分析,生產商決定該產品退出中國可能與無法實現(xiàn)預期盈利有關。
本土藥企發(fā)力,多部門聯(lián)動護航
近年來,隨著我國整體經濟實力的全面提升,無論是官方,還是民間,解決罕見病患者無藥可用難題的呼聲越來越高,相關的產業(yè)配套政策相繼出臺,本土藥企也在積極做出回應,加大罕見病藥物研發(fā)和引進力度,破除中國罕見病用藥困局的合力正在形成。
自2018年起,國家醫(yī)保、衛(wèi)生、藥監(jiān)、科技等部門多方聯(lián)動,通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協(xié)作網、鼓勵支持罕見病藥物研發(fā)、優(yōu)先罕見病藥品審評審批等措施,為我國罕見病藥物研發(fā)及上市按下了加速鍵。
本土藥企則以真金白銀的投入回應了來自政策端的呼吁。為了給國內約50,000名視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD)患者提供更多的治療選擇方案,2019年5月,翰森制藥斥資2.2億美元,從Viela Bio, Inc.獲得了伊奈利珠單抗注射液在中國的開發(fā)和商業(yè)化權益,隨后,翰森制藥迅速啟動了這款藥物在中國的落地上市計劃;2022年3月,昕越(伊奈利珠單抗注射液)獲得中國國家藥監(jiān)局批準上市,成為我國治療NMOSD的首款抗CD19單抗,大大縮短了藥物上市的全球時間差。對于國內約50,000名NMOSD患者而言,這無疑是巨大的福音。
藥物的快速上市僅僅是提高藥物可及性的第一步,進入醫(yī)保目錄,讓患者以更低的價格持續(xù)獲取更好的治療方案,則是提高藥物可及性更重要的環(huán)節(jié)。大多數(shù)的罕見病治療都需要長期用藥以降低復發(fā)率,以NMOSD為例,這種疾病的復發(fā)率極高,40%~60%在1年內復發(fā),約90%在3年內復發(fā)[1],且每一次復發(fā)都可能產生不可逆的傷殘;而在接受伊奈利珠單抗治療后,復發(fā)風險可降低77%[2]。罕見病治療的特殊性決定了治療費用不是一次性的,而是長年持續(xù)投入,如果沒有醫(yī)保托底,大多數(shù)罕見病患者及其家庭都難以承受。
在《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》中,伊奈利珠單抗注射液被新增納入,成為我國首個且唯一的NMOSD醫(yī)保用藥。這一消息,讓中國約50,000名NMOSD患者懸著的心落了地 -- 有了本土生產的治療藥物伊奈利珠單抗,他們無需擔心用不上藥;有了醫(yī)保的加持,他們也不會被高昂的治療費用拒之門外。
根據媒體統(tǒng)計,目前我國醫(yī)保目錄已收錄52種罕見病用藥,覆蓋包括NMOSD在內的27個病種。其中,自國家醫(yī)保局成立以來,通過談判新增了26種罕見病用藥進入目錄,平均降幅53%,降價疊加醫(yī)保報銷,顯著減輕了參?;颊哓摀?/p>
作為全人類共同面對的健康難題,罕見病藥物可及性問題并非中國獨有。但縱觀這些年中國醫(yī)藥產業(yè)所取得的巨大飛躍,我們有理由堅信,在國家監(jiān)管與審批政策的鼓勵下,在國家醫(yī)保政策的護航下,在中國本土藥企的努力下,中國罕見病患者將會迎來更多、更有效、更安全、更經濟的治療藥物,中國罕見病治療事業(yè)的春天終將到來。
[1] 中國免疫學神經免疫分會. 《中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南》[J].中國神經免疫學和神經病學雜志, 2021, 28(6): 423-436.