天使綜合癥療法基金會宣布捐贈500萬美元

該拉什大學(xué)中心將由 Elizabeth Berry-Kravis博士主持

邁阿密2022年12月5日 /美通社/ -- 天使綜合癥療法基金會（FAST）今天宣布捐贈500萬美元，用于成立罕見神經(jīng)發(fā)育障礙臨床試驗和轉(zhuǎn)化研究中心，這是一個由 Elizabeth Berry-Kravis博士主持的同類首創(chuàng)旗艦中心。該中心被命名為拉什天使綜合癥療法基金會轉(zhuǎn)化研究中心（Rush F.A.S.T. Center for Translational Research），將成為一個全球總部，負(fù)責(zé)培訓(xùn)個人如何進(jìn)行神經(jīng)基因臨床試驗，并提供需要新型給藥方法和專業(yè)護(hù)理的創(chuàng)新介入療法。

許多從事神經(jīng)遺傳疾病工作的醫(yī)生正在為特定的疾病亞組開設(shè)出色的普通和專業(yè)護(hù)理診所，但在建立、運(yùn)行和報告臨床試驗的復(fù)雜性方面沒有接受培訓(xùn)——這意味著缺乏進(jìn)行快速試驗的專門培訓(xùn)，這大大限制了試驗的招募能力。

"這是一個新時代的開端。如今，天使綜合癥的開發(fā)管線中有超過25個治療項目，大部分項目由FAST提供強(qiáng)勁資金支持。" FAST首席科學(xué)官Allyson Berent表示。"我們正處于一個轉(zhuǎn)折點，我們準(zhǔn)備在其中許多項目中與人類患者進(jìn)行早期首次人體臨床試驗，但大多數(shù)醫(yī)院中心都沒有帶寬來滿足這一激增的需求。"

為了滿足這一需求，由 Berry-Kravis（她曾領(lǐng)導(dǎo)過20多年的臨床試驗）博士領(lǐng)導(dǎo)的這個新中心將成為首個為個人組織的培訓(xùn)計劃，專注于罕見神經(jīng)遺傳疾病的臨床試驗執(zhí)行和新型給藥方法。通過為國家和國際候選人制定正式的研究資助方案，醫(yī)生將接受以下培訓(xùn)：了解在進(jìn)行未來臨床試驗時需要采取的步驟；獲得合同和道德批準(zhǔn)所需的監(jiān)管障礙；在建立患者檢測基礎(chǔ)設(shè)施方面的挑戰(zhàn)，和組建這些試驗所需的專業(yè)臨床團(tuán)隊（如麻醉、試驗協(xié)調(diào)員、經(jīng)過培訓(xùn)的神經(jīng)心理學(xué)家、神經(jīng)學(xué)家/腎病學(xué)家、神經(jīng)外科醫(yī)生、以及任何其他與特定試驗有關(guān)的專家）等。此外，該計劃還將支持所需的基礎(chǔ)設(shè)施和擴(kuò)建，以在拉什建立一個一流設(shè)施，并圍繞這一獨(dú)特患者群體需求建立臨床試驗空間。

該FAST中心將把所有這些項目匯集一處，作為一個最有效地執(zhí)行臨床試驗的模式，支持 Berry-Kravis正式與其他人分享她的專業(yè)知識，并幫助全球數(shù)十個新增中心提高能力。當(dāng)FAST研究員完成培訓(xùn)時，他們將能夠?qū)⑦@一專業(yè)知識帶給世界各地的其他機(jī)構(gòu)。為支持這一舉措，F(xiàn)AST致力于在財務(wù)上支持當(dāng)前升級，并建立新的臨床試驗中心，以鞏固這一專業(yè)知識，確保眾多中心的能力能夠滿足巨大的需求。

FAST研究員將接受實踐培訓(xùn)，并將在該中心工作一整年，完全專注于為NDD進(jìn)行臨床試驗。 除了研究員外，拉什天使綜合癥療法基金會中心還將在短時間內(nèi)對培訓(xùn)實習(xí)生進(jìn)行培訓(xùn)，以學(xué)習(xí)給藥方法，提升他們自己的技能組合，并進(jìn)行效率培訓(xùn)，使他們自己的機(jī)構(gòu)能夠更好地以最安全、最高效的方式向更多患者提供介入療法。

"我們正處于如此眾多重要突破的轉(zhuǎn)折點，這就是為什么我很榮幸能在如此關(guān)鍵的時刻被任命為拉什天使綜合癥療法基金會中心主任的原因。" Elizabeth Berry-Kravis博士主持的同類首創(chuàng)旗艦中心。"這將幫助如此多的人，我期待與現(xiàn)場最聰明的人員合作，創(chuàng)造醫(yī)學(xué)突破的明天。"