北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年7月7日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北?？党?quot;, 股票代碼"1228.HK" ），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布成立補體疾病科學咨詢委員會，該委員會由行業(yè)內杰出的學術專家組成，將為北?？党商峁〤AN106未來全球發(fā)展建議。北海康成正在開發(fā)的CAN106是一種靶向C5補體的新型長效單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和其他補體介導的疾病。CAN106 目前正在中國進行Ib/II期 PNH 臨床試驗。科學咨詢委員會將就 CAN106 臨床開發(fā)計劃提供指導，并探索 CAN106 在其他適應癥中的可能性。
科學咨詢委員會成員包括：
Anthony Amato，MD，布列根和婦女醫(yī)院神經科特聘主席、布列根和婦女醫(yī)院神經肌肉病科和臨床神經生理學實驗室主任以及哈佛醫(yī)學院神經病學教授。Dr. Amato的臨床研究方向包括神經肌肉接頭疾病、各種肌病、肌萎縮側索硬化和外周神經類疾病。
Robert Colvin，MD，麻省總醫(yī)院首席名譽病理學家，哈佛醫(yī)學院病理學科Benjamin Castleman特聘教授。Dr. Colvin的研究方向包括急性和慢性抗體介導性器官排斥反應、長期器官移植后的慢性動脈病以及腎臟疾病的免疫發(fā)病機制。
Jean Francis，MD，波士頓醫(yī)療中心和波士頓大學醫(yī)學院腎臟移植項目醫(yī)學總監(jiān)，波士頓醫(yī)療中心和布列根和婦女醫(yī)院聯合胰腺移植項目醫(yī)學總監(jiān)，波士頓大學醫(yī)學院醫(yī)學副教授。除器官移植外，Dr. Francis的臨床研究方向還包括血栓性微血管病。
Richard Polisson，MD，MHSc，臨床開發(fā)顧問和Artax Biopharma的前首席醫(yī)療官。此前，Dr. Polisson是Sanofi-Genzyme研發(fā)中心的高級副總裁和轉化醫(yī)學負責人，麻省總醫(yī)院關節(jié)炎部門臨床總監(jiān)和Mallinckrodt臨床研究部門科學咨詢委員會主席，哈佛醫(yī)學院醫(yī)學副教授。Dr. Polisson的臨床研究方向包括風濕病、自身免疫性疾病和免疫性疾病以及罕見病的藥物開發(fā)。
Sushrut Waikar，MD，MPH，波士頓醫(yī)療中心腎內科主任和波士頓大學醫(yī)學院醫(yī)學科Norman G. Levinsky教授，原布列根和婦女醫(yī)院腎內科Constantine L. Hampers，MD特聘主席。Dr. Waikar的研究方向包括急性腎損傷和慢性腎臟疾病的診斷和治療、腎臟病理和纖維化生物標志物的鑒定以及提高血液透析和血液濾過的安全性。
Brian Weinshenker，MD，弗吉尼亞大學神經病學教授，原梅奧醫(yī)學中心神經病學教授。Dr. Weinshenker的臨床研究方向包括中樞神經系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病的診斷和治療，包括暴發(fā)性脫髓鞘、視神經脊髓炎和多發(fā)性硬化。
在健康受試者中進行的單次給藥劑量遞增研究的一期試驗結果已于6月9日 - 12日在奧地利維也納舉行的2022年歐洲血液學協(xié)會（EHA）大會和6月17日 - 22日在希臘羅得島舉行的第14屆補體療法年度國際會議上公布。在給藥后24小時內，CAN106在兩種游離C5補體（CAN106的靶點）和CH50（血清溶血活性測量值）中實現了快速、劑量依賴性降低。CAN106的兩個最高劑量組（8和12 mg/kg）的所有受試者均顯示游離C5減少> 99%和CH50 ³ 90%抑制。后者表明末端補體活性完全阻斷，并持續(xù)長達4周，CAN106耐受和安全性良好。在健康受試者中， CAN106的半衰期為31天，表明患者可延長給藥間隔。CAN106目前正在中國PNH受試者中開展Ib/II期臨床試驗?；谄渥饔脵C制，北?？党烧J為CAN106有望治療多種補體介導的疾病。
"針對補體介導疾病開展的CAN106項目今年取得了重大進展 -- 首次在兩個重大科學會議上公開展示了一期臨床試驗結果，并宣布成立了CAN106科學咨詢委員會" ，北?？党墒紫瘧?zhàn)略官、代理首席醫(yī)學官、補體科學咨詢委員會主席 Gerry Cox（MD、PhD）表示，"基于令人鼓舞的一期試驗結果，我們于2022年3月在中國PNH患者中啟動了CAN106的 Ib/II期研究。如今，我們組建了一個杰出的CAN106科學咨詢委員會，委員會成員在不同疾病領域具有豐富的臨床經驗。在這些領域中，C5激活是已知或認為可發(fā)揮重要作用，其中抗C5治療可能是有益的。我們目前對CAN106治療潛力的了解尚處于初期階段，委員會成員將幫助我們考慮接下來研究的疾病的優(yōu)先次序。"
