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北海康成治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的omoprubart (CAN106)注射液在中國的1b期臨床試驗(yàn)取得積極初步數(shù)據(jù)

2023-06-26 15:26 4030
  • 每四周一次的長間隔給藥方案顯示出良好的療效和安全性
  • 劑量依賴性降低乳酸脫氫酶(LDH)并升高血紅蛋白水平,實(shí)現(xiàn)了臨床上抑制溶血
  • 北??党捎?jì)劃開展CAN106的關(guān)鍵性試驗(yàn)
  • 北??党蓪⒄匍_投資者會(huì)議

中國北京和美國馬薩諸塞州伯靈頓2023年6月26日 /美通社/ -- 北??党芍扑幱邢薰?/b>(以下簡稱"北??党?quot;,股票代碼"1228.HK"), 是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布,omoprubart (CAN106)注射液在中國進(jìn)行的1b期PNH臨床試驗(yàn)取得積極初步結(jié)果。Omoprubart(CAN106)是一種創(chuàng)新的長效重組人源化單克隆抗體。這一為期26周的多中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增試驗(yàn),共納入16名未接受補(bǔ)體抑制劑治療的PNH患者。在導(dǎo)入劑量后,omoprubart 以3種不同維持劑量每4周靜脈注射一次給藥(20 mg/kg,n=4;40 mg/kg,n=4;80 mg/kg,n=8)。

到目前為止,我們針對兩個(gè)較低劑量組評估了26周的數(shù)據(jù),而對最高劑量組評估了現(xiàn)已獲得的13周數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示,omoprubart迅速、呈劑量依賴性地降低了LDH水平,隊(duì)列1、隊(duì)列2、隊(duì)列3的LDH水平分別較基線平均降低了49%、 73% 和81%。LDH是提示溶血(血細(xì)胞破壞)程度的標(biāo)志物。研究期間,在隊(duì)列1、隊(duì)列2、隊(duì)列3中至少有一次達(dá)到LDH水平低于正常上限1.5倍(抗C5抗體控制溶血的治療目標(biāo))的受試者比例分別為25%、50%和88%。此外,所有研究隊(duì)列的血紅蛋白水平均有增加,隊(duì)列1和2在26周時(shí)較基線水平平均增加約為2 g/dL,隊(duì)列3在13周時(shí)較基線水平平均增加1 g/dL。隊(duì)列1的所有受試者在接受了超過一年的omoprubart治療后,血紅蛋白較基線水平平均升高約4 g/dL。

Omoprubart顯示出與劑量成比例的藥代動(dòng)力學(xué)暴露特征。在藥效學(xué)方面,omoprubart可在24小時(shí)內(nèi)迅速降低游離C5水平,并呈現(xiàn)劑量依賴性,隊(duì)列3所有受試者的游離C5均保持在完全C5抑制的0.5 μg/mL以下。

Omoprubart在所有劑量下的安全性及耐受性良好。所有藥物相關(guān)的不良事件均為短暫且輕度或中度,無一導(dǎo)致受試者退出研究。未發(fā)生藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件,無過敏反應(yīng)或腦膜炎感染病例。

北??党捎?jì)劃在中國開展CAN106針對PNH適應(yīng)癥的關(guān)鍵性試驗(yàn),目前中國尚無獲批上市的長效PNH治療方法。北??党蓳碛蠧AN106所有適應(yīng)癥的獨(dú)家全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利,目前該藥物正在針對PNH以及涉及C5蛋白激活的其他補(bǔ)體介導(dǎo)性疾病進(jìn)行開發(fā)。

北??党蓪⑴e行投資者電話會(huì)議,討論上述結(jié)果。中文電話會(huì)議將于北京時(shí)間6月27日上午11:00進(jìn)行(https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_wRa8LptzREOVHa-HJQHeQA - /registrationhttps://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_MZ2Wo8xwSLe5q7mVKngJLw - /registration請?jiān)L問鏈接參加)。英文電話會(huì)議將于東部夏令時(shí)6月27日上午10:00進(jìn)行(請?jiān)L問鏈接參加)。

北??党傻膭?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示:"迄今為止,這些強(qiáng)有力的1b期初步結(jié)果顯示了在給藥頻率減半的情況下,omoprubart的有效性和安全性數(shù)據(jù)與中國唯一批準(zhǔn)的PNH抗C5抗體療法的結(jié)果相似。由于PNH的補(bǔ)體阻斷是其他補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的風(fēng)向標(biāo),因此也為omoprubart的其他適應(yīng)癥提供了概念驗(yàn)證。我們對試驗(yàn)中觀察到的血紅蛋白水平上升倍感鼓舞,這有可能減少或消除PNH患者輸血的需求,同時(shí)減輕醫(yī)療資源的負(fù)擔(dān)?;谶@些數(shù)據(jù)的優(yōu)勢,我們計(jì)劃在中國開展omoprubart針對PNH的關(guān)鍵性試驗(yàn),并很快與國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)溝通接下來的步驟。在中國,只有一種抗C5抗體治療獲得批準(zhǔn),但是絕大多數(shù)患者仍難以獲得,我們期待進(jìn)一步開發(fā)omoprubart這款有潛力成為中國首個(gè)長效的PNH治療方法。"

關(guān)于omoprubartCAN106)

Omoprubart(CAN106)是一種創(chuàng)新的長效重組人源化單克隆抗體,可結(jié)合并中和補(bǔ)體C5(補(bǔ)體系統(tǒng)中的一種重要蛋白)。通過阻止C5裂解為C5a和C5b,omoprubart旨在阻止C5b依賴的膜攻擊復(fù)合物(MAC)在易感細(xì)胞表面的形成和激活,從而導(dǎo)致細(xì)胞溶解(破壞)。在PNH疾病中,這是紅細(xì)胞溶解或破壞的主要機(jī)制。Omoprubart作用于補(bǔ)體途徑中C3的下游,保留了C3a和C3b的生成,對先天免疫非常重要。

Omoprubart 1a期研究數(shù)據(jù)顯示,在健康受試者中表現(xiàn)出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性,單劑量能迅速、有效且持久地完全阻斷補(bǔ)體系統(tǒng),這些數(shù)據(jù)充分表明其在一些補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病中有效抑制C5的潛力。研究數(shù)據(jù)已于2022年在奧地利維也納的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)大會(huì)、中國上海的全國血液學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議以及美國馬薩諸塞州波士頓舉辦的年度補(bǔ)體介導(dǎo)藥物開發(fā)峰會(huì)上公布。

北??党蓳碛蠧AN106所有適應(yīng)癥的獨(dú)家全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利,目前該藥物正在針對PNH以及涉及C5蛋白激活的其他補(bǔ)體介導(dǎo)性疾病進(jìn)行開發(fā)。

關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種致命的罕見補(bǔ)體系統(tǒng)疾病。補(bǔ)體系統(tǒng)本是免疫系統(tǒng)的一部分,通過攻擊細(xì)胞膜來清除微生物和受損細(xì)胞,但它的調(diào)節(jié)失衡就會(huì)導(dǎo)致一些疾病的產(chǎn)生。在PNH患者中,正常保護(hù)紅細(xì)胞的蛋白質(zhì)缺失,使這些裸露的細(xì)胞容易受到補(bǔ)體的攻擊,導(dǎo)致其破壞(溶血)。這會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、心力衰竭、肺動(dòng)脈高壓、腎功能損傷,最終會(huì)導(dǎo)致死亡。PNH患者由于溶血導(dǎo)致的重度貧血,通常需要頻繁輸血治療。治療方法包括類固醇、異基因骨髓移植、抗C5單克隆抗體(依庫珠單抗和ravulizumab), 以及C3抑制劑pegcetacoplan。PNH是一種后天獲得性基因缺陷疾病,可在任何年齡、性別和種族中發(fā)生,但最常見于30至40歲的成年人,并持續(xù)終身。

據(jù)估計(jì),在西方國家,PNH的發(fā)病率是每年每百萬人中有1至2人。根據(jù)《罕見病診療指南(2019年版)》,在亞洲,每年每百萬人中有大約10人發(fā)病。

北??党芍扑幱邢薰竞喗?/b>

北??党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q"北??党?quot;,股票代碼1228.HK)是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個(gè)具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合,其中包括4種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北??党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對罕見遺傳病,包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法,并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在2022年及2023年美國基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ASGCT)、2022年歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ESGCT) 以及2022年世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關(guān)于北??党芍扑幱邢薰镜男畔?,請?jiān)L問:http://www.canbridgepharma.com/

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關(guān)。除非法律要求,否則我們不承擔(dān)公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務(wù),無論是由于新信息、未來事件或其他原因,在做出陳述的數(shù)據(jù)之后或反映意外事件的發(fā)生情況。您應(yīng)完整閱讀本文,并了解我們未來的實(shí)際結(jié)果或表現(xiàn)可能與我們的預(yù)期存在重大差異。在本文中,我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發(fā)表之日作出。這些意圖中的任何一個(gè)都可能隨著未來的發(fā)展而改變。

消息來源:北??党?/div>
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