海口2021年7月2日 /美通社/ -- 上午，諾華重磅小干擾RNA降脂新藥LEQVIQ® (Inclisiran)首次登陸中國博鰲樂城發(fā)布會在?？谡匍_，宣布諾華制藥降膽固醇創(chuàng)新藥Inclisiran全國首針于昨日在海南博鰲樂城先行區(qū)博鰲超級醫(yī)院完成注射，首批可注射醫(yī)院還包括海南省人民醫(yī)院樂城院區(qū)。
落地儀式合影，左起諾華集團（中國）傳播與患者溝通部副總裁許蘊蘭、樂城管理局黨委書記、局長顧剛、博鰲超級醫(yī)院常務(wù)副院長方丕華
作為首創(chuàng)用于降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的小干擾核酸（siRNA）療法，Inclisiran于2020年12月在歐洲獲批用于治療成人高膽固醇血癥及混合性血脂異常。其創(chuàng)新的小干擾核酸作用機制使患者每年僅需兩次皮下注射即可獲得降脂療效。
減少治療頻次，引領(lǐng)降脂新時代
在全球，心血管疾病是威脅人類健康的“第一殺手”，位居全球死因首位[1]。隨著社會經(jīng)濟的發(fā)展，中國心血管疾病患病率呈現(xiàn)持續(xù)上升的特點。數(shù)據(jù)顯示，我國心血管疾病患者人數(shù)已高達(dá)3.3億，平均每年約350 萬人死于心血管疾病[2]。高血脂是導(dǎo)致動脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）的主要危險因素之一，然而我國有約80%血脂異常的心血管高?；颊呷詿o法達(dá)到指南推薦的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的目標(biāo)水平[3][4][5][6]，找到一種安全、有效、依從性高的降脂藥物，一直是這類患者所面臨的難題。
現(xiàn)有的他汀類療法雖在降低LDL-C方面效果顯著，然而，中國人群使用大劑量他汀相較其他族群更容易出現(xiàn)藥物導(dǎo)致的肌病及肝酶上升的風(fēng)險。因此，大部分國人僅可接受中等劑量他汀治療，且由于治療依從性差，進一步導(dǎo)致他汀治療達(dá)標(biāo)率低。除此之外，大劑量使用他汀類藥物也會提高PCSK9蛋白的表達(dá)水平，一定程度上限制了它降低LDL-C水平的程度。抑制PCSK9的生物合成，能夠更有效地降低血液中的LDL-C水平。
“對于目前國內(nèi)已上市的PCSK9抑制劑，患者需要每兩周或一個月進行一次皮下注射，一年下來至少需要注射12次，這不僅對患者依從性帶來了挑戰(zhàn)，也增加了患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)?！?b>北京大學(xué)第一醫(yī)院霍勇教授介紹，“Inclisiran可持續(xù)抑制肝臟PCSK9的合成、降低LDL-C水平，作用持續(xù)時間可達(dá)半年之久。換句話說，患者一年只需要打兩針，就可以有效控制血脂?！?/p>
ORION系列臨床研究顯示，對于使用最大耐受劑量的他汀治療后仍無法使LDL-C達(dá)標(biāo)的患者，與安慰劑組相比，Inclisiran可以達(dá)到52%的LDL-C下降[7][8]。
借力政策東風(fēng)：推動創(chuàng)新藥Inclisiran與國際同步
海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（簡稱“樂城先行區(qū)”）是國務(wù)院2013年批準(zhǔn)設(shè)立的國家唯一國際醫(yī)療旅游產(chǎn)業(yè)園區(qū)，享有包括加快醫(yī)療器械和藥品進口注冊審批、臨床應(yīng)用與研究的醫(yī)療技術(shù)準(zhǔn)入等優(yōu)惠政策。依托樂城先行區(qū)的‘國九條’特許醫(yī)療政策，博鰲樂城已成為使用全球藥物創(chuàng)新技術(shù)的中國窗口。
中國科學(xué)院院士葛均波指出，“Inclisiran是首款針對心血管疾病的RNA藥物，它落地博鰲，標(biāo)志著我國心血管疾病治療已加速進入了RNA藥物時代。而且，因其治療頻率低，很多心血管專家都將它稱之為心血管領(lǐng)域的‘疫苗’，相信隨著Inclisiran在中國的持續(xù)落地，能夠促進我國心血管事件拐點的早日來臨。”
諾華制藥（中國）總裁張穎強調(diào)，“非常高興諾華心血管領(lǐng)域重磅產(chǎn)品Inclisiran落地博鰲，為中國高血脂治療領(lǐng)域帶來這一全新療法。諾華在心血管疾病領(lǐng)域擁有豐富的產(chǎn)品組合及強大的研發(fā)管線，致力于提升心血管患者的疾病治療和管理。未來， 我們將繼續(xù)推動更多突破性創(chuàng)新藥物的引進，使中國患者能更早地獲益于世界最前沿的治療方式?！?/p>
[1] European Heart Network. European Cardiovascular Disease Statistics 2017 edition. Available from: http://www.ehnheart.org/cvd-statistics/cvd-statistics-2017 [Last accessed: November 2020]. |
[2] 中國心血管健康與疾病報告編寫組. 中國心血管健康與疾病報告2019概要. 中國循環(huán)雜志 2020 年 9 月 第 35 卷 第 9 期（總第 267 期）Chinese Circulation Journal，September，2020，Vol. 35 No.9（Serial No.267） |
[3] European Heart Network. European Cardiovascular Disease Statistics 2017 edition. Available from: http://www.ehnheart.org/cvd-statistics/cvd-statistics-2017 [Last accessed: November 2020]. |
[4] Bruckert E, Parhofer KG, Gonzalez-Juanatey JR, et al. Proportion of High-Risk/Very High-Risk Patients in Europe with Low-Density Lipoprotein Cholesterol at Target According to European Guidelines: A Systematic Review. Adv Ther. 2020;37(5):1724–1736. |
[5] Lansberg P, Lee A, Lee ZV, et al. Nonadherence to statins: individualized intervention strategies outside the pill box. Vasc Health Risk Manag. 2018;14:91–102. |
[6] Wong ND, Young D, Zhao Y, et al. Prevalence of the American College of Cardiology/American Heart Association statin eligibility groups, statin use, and low-density lipoprotein cholesterol control in US adults using the National Health and Nutrition Examination Survey 2011–2012. J Clin Lipidol. 2016;10(5):1109–1118. |
[7] Raal F, Kallend D, Ray K, et al. Inclisiran for Heterozygous Familial Hypercholesterolemia.?N Engl J Med.?2020;382(16):1520–1530. |
[8] Ray K, Wright R, Kallend D, et al. Two Phase 3 Trials of Inclisiran in Patients with Elevated LDL Cholesterol.?N Engl J Med. 2020;382(16):1507–1519. |
