北京2021年1月21日 /美通社/ -- 由人民日?qǐng)?bào)健康客戶端、健康時(shí)報(bào)主辦的2020年度中國十大創(chuàng)新藥物評(píng)選結(jié)果出爐。在本次評(píng)選中，益普生的肢端肥大癥治療藥物醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）獲得年度十大創(chuàng)新藥的稱號(hào)。
第一種“即用”的基于自組裝納米管技術(shù)的SSA
醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）是第一種“即用”的基于自組裝納米管技術(shù)的SSA（生長抑素類似物）緩釋制劑[1]，是國內(nèi)外多項(xiàng)指南和共識(shí)推薦的生長抑素類似物緩釋劑之一[2][3][4]，可以顯著降低肢端肥大癥患者的生化水平，并縮小腫瘤體積[5]，同時(shí)是國內(nèi)目前唯一獲批延長給藥間隔的SSA，生化指標(biāo)控制良好的患者，可實(shí)現(xiàn)以120mg劑量給藥間隔從28天最長延長至56天注射一次[6]，有助提高患者生活質(zhì)量。
2019年12月該產(chǎn)品在中國獲批，2020年9月，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）被納入《肢端肥大癥診治中國專家共識(shí)》，同年12月28日，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）通過談判的方式，被納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》乙類范圍，提高患者用藥可及性。
本屆評(píng)選由人民日?qǐng)?bào)健康客戶端、健康時(shí)報(bào)依據(jù)臨床效果、科技創(chuàng)新、公眾關(guān)注度等指標(biāo)，歷時(shí)三個(gè)月，征集近百個(gè)候選名單，經(jīng)過網(wǎng)絡(luò)投票、組委會(huì)研究確定等六大程序最終確定為“年度十大創(chuàng)新藥物”。
肢端肥大癥是一種起病隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌疾病，患者就診時(shí)病程可能已達(dá)數(shù)年甚至10年以上[7]。肢端肥大癥的發(fā)病率和診斷率較低。95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致[8]。
肢端肥大癥患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)較正常人群高2到3倍，甚至影響壽命。高血壓、糖尿病以及心血管疾病，是導(dǎo)致肢端肥大癥患者壽命縮短的主要原因。
當(dāng)前，肢端肥大癥患者需要通過的相應(yīng)治療手段來改善癥狀、延緩病程及提高生活質(zhì)量，其中藥物治療就是重要的治療手段之一。
創(chuàng)新科技，助力患者回歸正常生活
肢端肥大癥患者的臨床表現(xiàn)包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，還包括垂體腺瘤壓迫癥狀如頭痛、視力下降，視野受損、垂體功能減退等；心腦血管系統(tǒng)受累，如高血壓、冠心病、心肌肥厚和心功能減退等；呼吸系統(tǒng)受累，如打鼾、通氣障礙和睡眠呼吸暫停等；糖耐量減低及糖尿??；骨關(guān)節(jié)受累等。肢端肥大癥患者患結(jié)腸息肉、結(jié)腸癌、甲狀腺癌、肺癌等風(fēng)險(xiǎn)也可能增高。
肢端肥大癥并發(fā)癥的發(fā)生，還可能會(huì)嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量和壽命，疾病對(duì)于患者的身體傷害可能會(huì)導(dǎo)致患者的生活質(zhì)量明顯下降，壽命縮短；因面貌變形可能造成心理問題；飽受并發(fā)癥折磨，無法正常工作，甚至家庭破裂。
肢端肥大癥是一種罕見病，由于藥物的可及性不足，有相當(dāng)一部分的患者需要到北京、上海、成都、廣州等醫(yī)療資源相對(duì)而言比較集中的城市進(jìn)行定期注射治療。
很多患者因經(jīng)濟(jì)原因，無法堅(jiān)持進(jìn)行規(guī)范化治療，病情逐漸惡化。肢端肥大癥的并發(fā)癥常見，也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費(fèi)用。
中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院內(nèi)分泌科李延兵教授說：“肢端肥大癥的治療目標(biāo)是使生化參數(shù)正常化，改善健康狀況，控制癥狀和體征，降低過高的并發(fā)癥發(fā)生率和死亡率。為了達(dá)到這些目的肢端肥大癥的治療最好由垂體多學(xué)科專家團(tuán)隊(duì)確定。MDT團(tuán)隊(duì)可以有效管理肢端肥大癥及其并存疾病，由垂體醫(yī)學(xué)專家協(xié)調(diào)個(gè)體化治療和隨訪，患者獲益最大化?！?/p>
醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）采用創(chuàng)新納米技術(shù)、水凝膠獨(dú)特工藝，確保藥物快速起效、持久釋放，無堵針風(fēng)險(xiǎn)；預(yù)充式裝置化繁為簡(jiǎn)，縮短患者等待時(shí)間；同時(shí)其注射體積小，臀部深部皮下注射，患者局部不良反應(yīng)較少[9]。這些技術(shù)上的革新為包括護(hù)士和患者在內(nèi)的使用者帶來更好的體驗(yàn)。
愛之所及，成功納入國家醫(yī)保藥品目錄
由中國罕見病聯(lián)盟牽頭，北京協(xié)和醫(yī)院共同發(fā)起、益普生中國支持的《2019中國罕見病患者綜合社會(huì)調(diào)查》之《2019中國肢端肥大癥患者綜合社會(huì)調(diào)查》顯示：目前我國肢端肥大癥的異地就診率、誤診率、未治療率及治療未達(dá)標(biāo)率均較高，凸顯了這一罕見病嚴(yán)峻的診療現(xiàn)狀。
目前，藥物治療作為肢端肥大癥患者的重要治療手段，其可獲得性、方便性、經(jīng)濟(jì)性仍有待提高，其中有三成患者，由于治療費(fèi)用太貴，無法負(fù)擔(dān)，停止了治療。
面對(duì)未被滿足的醫(yī)療需求，醫(yī)學(xué)從未停止過探索，在過去同一年里，益普生中國從關(guān)注肢端肢大癥患者的需求出發(fā)，把推動(dòng)醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）在中國上市和醫(yī)保談判作為工作的重點(diǎn)。
益普生中國?？飘a(chǎn)品事業(yè)部副總裁黃慕淇表示：“益普生在全球已經(jīng)有90年的歷史，植根中國28年，在肢端肥大癥的治療中，益普生不僅自主研發(fā)了全球首個(gè)長效生長抑素類似物制劑，同時(shí)還始終秉承‘以患者為中心’的理念，不斷挑戰(zhàn)，尋求更好的方式改善患者生存質(zhì)量，此次醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）的研發(fā)即很好地體現(xiàn)了這一點(diǎn)。本次能夠榮獲2020年年度十大創(chuàng)新藥物，對(duì)于益普生中國是一種鞭策和鼓勵(lì)。未來，益普生將繼續(xù)踐行‘以患者為中心’的承諾，協(xié)助政府醫(yī)保政策的進(jìn)一步落地，并加速罕見病創(chuàng)新藥物引進(jìn)讓更多罕見病病患者能及早夠獲得相關(guān)的治療與藥物是益普生一直努力的方向。”
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)副院長，“華山·金垂體”多學(xué)科融合團(tuán)隊(duì)學(xué)科帶頭人趙曜教授表示：“肢端肥大癥屬于發(fā)病率較低的罕見病，患者面臨著確診難，治療難的雙重挑戰(zhàn)，承受著疾病和精神的雙重負(fù)擔(dān)。近些年來，全社會(huì)對(duì)于罕見病患者的處境十分關(guān)注，加快新藥上市，降低患者負(fù)擔(dān)的呼聲很高。在大家的努力下，目前罕見病治療水平和技術(shù)獲得了長足的進(jìn)步。在過去一年里，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）成功完成了從獲批上市到納入醫(yī)保的全過程，值得祝賀！這將有助于肢端肥大癥患者盡快回歸健康生活，惠及中國患者?！?/p>
[1] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
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[3] Melmed S, Bronstein MD, Chanson P, et al. A Consensus Statement on acromegaly therapeutic outcomes. Nat Rev Endocrinol. 2018 Sep;14(9):552-561. |
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[7] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)外科學(xué)分會(huì)、中國垂體腺瘤協(xié)作組、中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì).中國肢端肥大癥診治指南(2013). 中華神經(jīng)外科雜志. 2013,29(10):975-979. |
[8] Burton T, Le Nestour E, Neary M, Ludlma WH. Incidence and prevalence of acromegaly in a large US health plan database. Pituitary. 2016;19:262-267. |
[9] Lanreotide Depot: An Antineoplastic Treatment of Carcinoid or Neuroendocrine Tumors，J Gastrointest Canc (2016) 47:366–374. DOI 10.1007/s12029-016-9866-9 |
