益普生達菲林?六月劑型獲批，為國內中樞性性早熟治療領域首個超長效劑型

上海2024年7月12日 /美通社/ -- 2024年7月9日，全球特藥領域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布達菲林^®（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）六月劑型經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于中樞性性早熟（central precocious puberty, CPP）治療，成為截至發(fā)稿前目前國內首個且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長效劑型。

近年來，性早熟已成為僅次于肥胖的第二大兒童內分泌疾病。中樞性性早熟是性早熟中較為常見的一種，由于下丘腦?垂體?性腺軸功能提前啟動、促性腺激素釋放激素（GnRH）增加，導致女孩7.5歲前、男孩9歲前出現(xiàn)性發(fā)育^[1]。長效的促性腺激素釋放激素類藥物（GnRHa）是國內外臨床指南推薦的中樞性性早熟標準治療藥物。作為常用的GnRHa藥物，達菲林^®在全球范圍內擁有38年臨床應用歷史。臨床研究顯示，雙羥萘酸曲普瑞林六月劑型療效與三月劑型療效無明顯差異^[2]。達菲林^®六月劑型為微粒劑型，具有長效持續(xù)釋放的特性^[3]，能夠以一定的速率釋放藥物以維持有效血藥濃度，減少給藥次數(shù)^[4]，有效減少患兒以及家屬就醫(yī)次數(shù)。

華中科技大學附屬同濟醫(yī)院兒科學系主任、同濟兒童醫(yī)院院長羅小平教授表示："中樞性性早熟一般需要2年以上的治療療程^[5]，達菲林^®六月超長效劑型為中樞性性早熟臨床治療提供了更為便捷的治療方案，有助于改善患兒依從性，促進疾病規(guī)范化管理。一項國際多中心III期研究結果表明，達菲林^®六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個月時達到青春期前的 LH 水平(LH激發(fā)值≤5IU/L)，12 個月時為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進展。六月劑型的給藥耐受性良好，減少注射頻率具有提高治療依從性和提高患兒舒適度的潛在作用^[6]。相較于短效制劑，長效緩釋制劑可以實現(xiàn)數(shù)月的藥物持續(xù)釋放，患兒及家屬只需每六個月來醫(yī)院接受注射治療及隨訪觀察，有效減少注射次數(shù)和門診時間，盡可能降低長期治療給患兒及家屬日常生活帶來的不利影響。"

益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："秉承‘聚焦、共贏、服務患者與社會'的使命，益普生聚焦特藥領域，致力于為患者提供創(chuàng)新的藥物解決方案，滿足患者未盡之需。受益于國家對于兒童用藥研發(fā)和審評的支持，益普生積極推動創(chuàng)新兒童藥物加快在中國獲批上市，早日惠及患者。隨著國內首個用于中樞性性早熟治療的超長效劑型正式獲批，達菲林^®六月劑型將提升長期治療的便捷性，改善治療依從性和滿意度，為患兒及家屬帶來更多獲益。"

關于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學三個治療領域為患者提供革新型藥物。

我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關系，為100多個國家的患者提供藥物。

益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關益普生的更多信息，請訪問 ipsen.com.

關于益普生中國

益普生集團于1992年進入中國，2019年在上海設立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團業(yè)務變動，同步剝離多元健康業(yè)務，專注于特藥領域，針對三大疾病領域（腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

益普生 - 有關前瞻性聲明的警示說明 

本文所含前瞻性聲明、目的和目標基于集團的管理戰(zhàn)略、當前觀點和假設。此類聲明涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際結果、業(yè)績或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風險均可能影響集團在未來實現(xiàn)其財務目標的能力，財務目標是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟條件下設定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長假設和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團認為合理的數(shù)據(jù)和假設。目標取決于將來可能發(fā)生的條件或事實，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)。考慮到某些風險和不確定性的發(fā)生，實際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠不會投放市場或達到其商業(yè)目標，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風險，即集團可能無法實現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結果是否會在隨后的臨床試驗中得到確認，也不能確定臨床試驗的結果是否足以證明相關產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實出現(xiàn)風險或不確定性，則實際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經(jīng)濟因素，包括利率和貨幣匯率波動；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術進步、新產(chǎn)品和專利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準；集團準確預測未來市場狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國際經(jīng)濟的金融不穩(wěn)定和主權風險；對集團專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會產(chǎn)生大額特許權使用費用；這些合作伙伴的行為可能會對集團的活動和財務結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務。集團可能無法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會產(chǎn)生低于預期的收益。此類情況可能會對集團的業(yè)務、財務狀況或業(yè)績產(chǎn)生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團的業(yè)務受制于其在法國金融市場監(jiān)管機構備案的注冊文件中概述的風險因素。該文件中所列風險和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團的最新通用注冊文件。