和黃醫(yī)藥宣布索凡替尼獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

- 蘇泰達(dá)^®是和黃醫(yī)藥首個(gè)獨(dú)立完成開(kāi)發(fā)的自主研發(fā)腫瘤藥物，也是和黃醫(yī)藥于中國(guó)獲批的第二款腫瘤藥物 -

- SANET-ep關(guān)鍵性III期研究顯示，索凡替尼降低非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)67%，在所有亞組中均延長(zhǎng)了患者的無(wú)進(jìn)展生存期，并具有可接受的風(fēng)險(xiǎn)/收益比 -

- 約400人的腫瘤商業(yè)化團(tuán)隊(duì)已到位，將蘇泰達(dá)^®帶向中國(guó)患者 -

中國(guó)香港、上海和美國(guó)新澤西州2020年12月31日 /美通社/ -- 和黃中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所: HCM）今日宣布索凡替尼正式獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（“國(guó)家藥監(jiān)局”）批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NETs）。索凡替尼將在中國(guó)市場(chǎng)以商品名蘇泰達(dá)^®（英文商標(biāo)：Sulanda^®）進(jìn)行銷售。索凡替尼是和黃醫(yī)藥繼2018年首個(gè)創(chuàng)新腫瘤藥 - 愛(ài)優(yōu)特^®（呋喹替尼膠囊）獲批后，第一個(gè)未進(jìn)行合作，完全獨(dú)立完成開(kāi)發(fā)并于中國(guó)獲批的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥。

和黃醫(yī)藥的首席執(zhí)行官賀雋表示：“我們很高興和黃醫(yī)藥能夠?qū)崿F(xiàn)這一重大里程碑。索凡替尼是我們首個(gè)獨(dú)立完成開(kāi)發(fā)的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥物，此次獲批是對(duì)我們自主研發(fā)能力的有力證明?！?/p>

“今天索凡替尼的獲批對(duì)于目前治療選擇十分有限的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者來(lái)說(shuō)也標(biāo)志著一個(gè)重大的進(jìn)步。與市場(chǎng)上現(xiàn)有的其他神經(jīng)內(nèi)分泌瘤療法相比，索凡替尼具有獨(dú)特的作用機(jī)制，既抑制血管生成，同時(shí)也促進(jìn)人體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫反應(yīng)。若索凡替尼第二項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)（用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤）也能夠成功獲批，將會(huì)成為中國(guó)市場(chǎng)上覆蓋所有部位來(lái)源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的獲批療法?！?/p>

“隨著我們的腫瘤商業(yè)化團(tuán)隊(duì)逐漸壯大，我們期待這支團(tuán)隊(duì)可以以最快的速度，將此獨(dú)特的療法推廣至廣大患者。”

和黃醫(yī)藥已建立了一支腫瘤?？粕虡I(yè)化團(tuán)隊(duì)，目前已覆蓋全國(guó)超過(guò)2,000家醫(yī)院。團(tuán)隊(duì)由在中國(guó)腫瘤產(chǎn)品商業(yè)化及在神經(jīng)內(nèi)分泌瘤領(lǐng)域具有豐富經(jīng)驗(yàn)的領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)。

此次蘇泰達(dá)^®獲批是基于一項(xiàng)索凡替尼治療晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國(guó)III期臨床試驗(yàn)SANET-ep^[1]的研究結(jié)果（clinicaltrials.gov注冊(cè)號(hào)NCT02588170）。該研究在預(yù)設(shè)的中期分析中成功達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存期（"PFS"）這一預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)。該研究的積極結(jié)果于2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式公布，并于2020年9月在《柳葉刀·腫瘤學(xué)》上發(fā)表。^[2] 索凡替尼治療組患者的中位PFS顯著延長(zhǎng)為9.2個(gè)月，安慰劑組患者則為3.8個(gè)月（HR 0.334；95% CI 0.223 – 0.499；p <0.0001）。索凡替尼具有可接受的安全性特征，最常見(jiàn)的3級(jí)或以上治療相關(guān)不良事件是高血壓（索凡替尼組患者:36%; 安慰劑組患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼組患者:19%; 安慰劑組患者: 0%）和貧血（索凡替尼組患者:5%; 安慰劑組患者:3%）。

在中國(guó)，2018年估計(jì)約有67,600例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國(guó)的發(fā)病率與流行率比例估算，中國(guó)總共或有高達(dá)300,000名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。^[3]

關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NETs）起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見(jiàn)于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（pNET）和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（epNET）。獲批的靶向治療包括索坦^®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥^®（依維莫司），用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤及高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

據(jù)Frost & Sullivan公司估計(jì)，2018年美國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000例。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對(duì)較長(zhǎng)。因此，據(jù)估計(jì)2018年美國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者約141,000名。

關(guān)于索凡替尼（中國(guó)商品名：蘇泰達(dá)^®）

索凡替尼（surufatinib）是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過(guò)抑制血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過(guò)調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。索凡替尼獨(dú)特的雙重機(jī)制能產(chǎn)生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。

和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。

索凡替尼開(kāi)發(fā)計(jì)劃

美國(guó)與歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：在美國(guó)，索凡替尼于2020年4月被授予快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤，并于2019年11月被授予“孤兒藥”資格認(rèn)證，用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤 。美國(guó)新藥上市申請(qǐng)已于2020年12月開(kāi)始滾動(dòng)提交，并其后將向歐洲藥品管理局提交歐洲上市許可申請(qǐng)。以上申請(qǐng)均是基于已完成的SANET-ep和SANET-p^[4]研究，以及索凡替尼在美國(guó)治療非胰腺和胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的現(xiàn)有數(shù)據(jù)（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02549937）。

中國(guó)胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：SANET-p是一項(xiàng)針對(duì)低級(jí)別或中級(jí)別晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國(guó)關(guān)鍵性III期研究。該研究在預(yù)設(shè)的中期分析中成功達(dá)到PFS這一預(yù)設(shè)主要療效終點(diǎn)并提前終止研究（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02589821），并以此為基礎(chǔ)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理其第二項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)。該項(xiàng)研究的結(jié)果已于2020年ESMO線上年會(huì)上公布，并同步發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》。^[5]

中國(guó)膽道癌研究：和黃醫(yī)藥于2019年3月啟動(dòng)了一項(xiàng)IIb/III期臨床試驗(yàn)，旨在對(duì)比索凡替尼和卡培他濱治療一線化療失敗晚期膽道癌患者的療效和安全性。該研究的主要終點(diǎn)為總生存期（OS）（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)：NCT03873532）。

免疫聯(lián)合療法：和黃醫(yī)藥達(dá)成了數(shù)個(gè)合作協(xié)議，以評(píng)估索凡替尼與PD-1單克隆抗體聯(lián)合療法的安全性、耐受性和療效，包括已于中國(guó)獲批單藥療法的替雷利珠單抗（BGB-A317, 由百濟(jì)神州有限公司開(kāi)發(fā)）、拓益^®（特瑞普利單抗, 由上海君實(shí)生物醫(yī)藥科技股份有限公司開(kāi)發(fā)）和達(dá)伯舒^®（信迪利單抗, 由信達(dá)生物制藥（蘇州）有限公司開(kāi)發(fā)）。

關(guān)于和黃醫(yī)藥

和黃中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，在過(guò)去20年間致力于發(fā)現(xiàn)和全球開(kāi)發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前，和黃醫(yī)藥共有9個(gè)抗癌類候選藥物正在全球開(kāi)發(fā)中，并在中國(guó)本土市場(chǎng)擁有廣泛的商業(yè)網(wǎng)絡(luò)。欲了解更多詳情，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.chi-med.com。

前瞻性陳述

本公告包含1995年《美國(guó)私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。 這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來(lái)事件的預(yù)期，包括對(duì)索凡替尼于中國(guó)商業(yè)化上市的預(yù)期，其自有腫瘤商業(yè)化團(tuán)隊(duì)快速和廣泛推廣索凡替尼的能力，索凡替尼在中國(guó)非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中的潛在市場(chǎng)，在胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤中的潛在批準(zhǔn)，以及索凡替尼在中國(guó)、美國(guó)和其他地區(qū)針對(duì)此適應(yīng)癥和其他適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究計(jì)劃。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：和黃醫(yī)藥商業(yè)化索凡替尼的能力，所有接受索凡替尼處方的患者可獲得與臨床試驗(yàn)中使用索凡替尼達(dá)到相同的收益，不會(huì)出現(xiàn)任何可能導(dǎo)致國(guó)家藥監(jiān)局將索凡替尼從市場(chǎng)上撤出的未知副作用，和黃醫(yī)藥為索凡替尼進(jìn)一步臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃提供資金并實(shí)現(xiàn)及完成的能力，此類事件發(fā)生的時(shí)間，以及新冠肺炎全球大流行對(duì)整體經(jīng)濟(jì)、監(jiān)管及政治狀況帶來(lái)的影響等。此外，由于部分研究賴于將卡培他濱、替雷利珠單抗、拓益^®、達(dá)伯舒^®與索凡替尼聯(lián)合使用，因此此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括有關(guān)這些治療藥物的安全性、療效、供應(yīng)和監(jiān)管批準(zhǔn)的假設(shè)。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過(guò)度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本公告發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國(guó)證券交易委員會(huì)和AIM提交的文件。無(wú)論是否出現(xiàn)新信息、未來(lái)事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本公告所含信息的義務(wù)。

內(nèi)部信息

本公告包含（歐盟）第596/2014號(hào)條例第7條規(guī)定的內(nèi)幕消息。