北京2020年5月25日 /美通社/ -- 白血病又稱“血癌”，是我國(guó)常見(jiàn)的惡性腫瘤之一。在傳統(tǒng)認(rèn)知觀念中，可能絕大多數(shù)人認(rèn)為這是一種“不治之癥”。其實(shí)不然，有一種白血病，即慢性髓性白血?。–ML，簡(jiǎn)稱“慢?！保┛梢哉f(shuō)是幸運(yùn)的，被稱為“可以治愈的白血病”。
“在醫(yī)藥學(xué)領(lǐng)域?qū)＜覀兂掷m(xù)不懈的努力下，既往嚴(yán)重威脅生存的‘慢?！趧?chuàng)新療法下已逐漸變得可控、可治，治愈也不再遙不可及。”在5月24日召開(kāi)的2020諾華腫瘤（中國(guó)）血液高峰論壇上，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院副所院長(zhǎng)王建祥教授表示，并分享了目前慢粒治療策略進(jìn)展與創(chuàng)新、治療目標(biāo)以及患者管理模式等話題。
疾病管理：從不治之癥轉(zhuǎn)變?yōu)槁圆?/b>
慢粒是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占所有白血病的15%。中國(guó)幾個(gè)地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示，慢粒年發(fā)病率為0.39-0.55/10萬(wàn)，與西方國(guó)家相比，中國(guó)CML患者更為年輕化，中位發(fā)病年齡為45-50歲。[1]
雖然部分慢?；颊咄ㄟ^(guò)造血干細(xì)胞移植可以達(dá)到治愈，但供者干細(xì)胞來(lái)源等因素限制了廣泛應(yīng)用。而傳統(tǒng)化療等治療雖可使大多數(shù)慢?；颊哐蠹爱惓ｓw征得到控制，但中位生存期（40個(gè)月左右）并未延長(zhǎng)，“治不治、三年半”非常準(zhǔn)確地詮釋出當(dāng)時(shí)患者的生存狀態(tài)。
“但這并未阻止醫(yī)學(xué)工作者對(duì)慢粒治療方式的探索。直到2001年，分子靶向藥物第一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）伊馬替尼作為一線治療藥物使慢粒患者的整體生存率顯著提高，10年生存率達(dá)到了85%-90%。曾經(jīng)慢粒是不治之癥，如今對(duì)于大多數(shù)患者而言，它已經(jīng)從一種致命疾病轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N慢性疾病。[2] ”王建祥教授感慨到。
治療目標(biāo)：從長(zhǎng)期生存變遷為停藥治愈
雖然目前TKI將絕大多數(shù)慢粒轉(zhuǎn)變?yōu)椤奥圆 ?，但患者仍需長(zhǎng)期或終生服藥。隨著慢粒得到有效的控制及患者總生存的延長(zhǎng)，有越來(lái)越多的患者渴望更高的生活質(zhì)量，“停藥治愈”已成為他們更高的追求目標(biāo)。
王建祥教授表示：“隨著慢粒治療新藥的不斷涌現(xiàn)，治療效果的不斷升級(jí)，國(guó)內(nèi)外有越來(lái)越多的醫(yī)學(xué)實(shí)踐證實(shí)，TKI治療獲得深度分子學(xué)反應(yīng)持續(xù)超過(guò)2年的患者中，約有一半的患者，在規(guī)律、嚴(yán)密的隨訪監(jiān)測(cè)條件下，可獲得長(zhǎng)期的無(wú)治療緩解（TFR），實(shí)現(xiàn)臨床治愈。”
尤其是用于慢粒一線治療的第二代TKI尼洛替尼，使絕大多數(shù)慢粒患者能快速獲得深度分子學(xué)緩解，邁入“停藥門檻”，生存期接近正常人，這意味著慢?；颊咂谂我丫玫摹巴Ｋ幹斡敝溉湛纱?。
王建祥教授指出，以往臨床著重關(guān)注如何延長(zhǎng)慢?；颊叩目偵嫫冢S著疾病治療目標(biāo)向“無(wú)治療緩解”的變遷，也將引領(lǐng)腫瘤治療的新觀念，向著更高的“臨床治愈”探尋。未來(lái)，如何規(guī)范管理慢?；颊撸岣咧委熞缽男?，爭(zhēng)取讓更多的慢?；颊哌~入停藥“門檻”，是我們努力的新方向。
患者管理：或?qū)⒓{入國(guó)家慢病管理范疇
雖然通過(guò)規(guī)范治療，多半慢粒患者或?qū)?shí)現(xiàn)“停藥治愈”，但在患者管理上，仍需嚴(yán)格按標(biāo)準(zhǔn)和要求進(jìn)行。王建祥教授提醒，尤其是患者不可擅自“停藥”。只有在有經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)師指導(dǎo)、評(píng)估和嚴(yán)密分子學(xué)監(jiān)測(cè)下，通過(guò)規(guī)范的治療、監(jiān)測(cè)并滿足一定條件的患者，才有可能進(jìn)入無(wú)治療緩解階段，且停藥后仍需定期進(jìn)行嚴(yán)格的分子監(jiān)測(cè)，一旦喪失主要分子學(xué)反應(yīng)，必須立刻重新用藥治療。
此外，“隨著慢粒停藥治療和監(jiān)測(cè)水平的提高，也會(huì)帶來(lái)疾病管理模式的改變。”王建祥教授強(qiáng)調(diào)，目前慢粒正逐漸的向可控、可治的‘慢性病’轉(zhuǎn)變，未來(lái)的慢粒管理很可能會(huì)納入國(guó)家慢病管理的范疇，實(shí)現(xiàn)專家診療與社區(qū)基層醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)相結(jié)合的模式，讓社區(qū)更多地承擔(dān)隨訪、監(jiān)測(cè)以及患者教育等工作，節(jié)約醫(yī)療資源的同時(shí)，讓患者能得到更便捷的醫(yī)療服務(wù)?！?/p>
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[1] 中華血液學(xué)雜志2016年8月第37卷第8期. |
[2] 中華血液學(xué)雜志，2016，37（08）：633-639 |
