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向陽(yáng)而生聚力同行 - SMA 健康中國(guó)行項(xiàng)目在杭州正式啟動(dòng)

北京美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心
2019-12-20 23:02 10865
12月20日,由中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)、美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心、生命綠洲公益服務(wù)中心共同主辦的“向陽(yáng)而生聚力同行 - SMA 健康中國(guó)行”大型公益活動(dòng)在杭州開(kāi)啟。

杭州2019年12月20日 /美通社/ -- 12月20日,由中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)、美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心、生命綠洲公益服務(wù)中心共同主辦的“向陽(yáng)而生聚力同行 - SMA 健康中國(guó)行”大型公益活動(dòng)在杭州開(kāi)啟,旨在全力幫助SMA患者“跑贏用藥最后一公里”,盡早得到規(guī)范化治療,減輕患者家庭和社會(huì)的疾病負(fù)擔(dān)。

向陽(yáng)而生聚力同行 - SMA 健康中國(guó)行啟動(dòng)儀式
向陽(yáng)而生聚力同行 - SMA 健康中國(guó)行啟動(dòng)儀式

中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)生命綠洲患者援助公益基金副秘書(shū)長(zhǎng)成吉先生表示,“中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)自1996年成立起,始終以人人享有健康為目標(biāo),以維護(hù)患者健康權(quán)益為核心,通過(guò)多方共付機(jī)制,即公益組織捐助、企業(yè)讓利支持、患者部分承擔(dān)的費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制,促進(jìn)我國(guó)醫(yī)療保障制度和大病救助體系的完善,實(shí)現(xiàn)社會(huì)公平。近年來(lái),國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病領(lǐng)域日益關(guān)注,作為公益組織,我們也在不斷加強(qiáng)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的工作力度。衷心希望這一項(xiàng)目能夠提升全社會(huì)對(duì)SMA的認(rèn)知,幫助更多中國(guó)SMA患者盡早得到規(guī)范化治療?!?/p>

國(guó)內(nèi)首家關(guān)注罕見(jiàn)病SMA相關(guān)工作推動(dòng)的公益機(jī)構(gòu),美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心(美兒)代表邢煥萍女士表示:“我們非常欣喜地看到,浙江在保障罕見(jiàn)病患者用藥方面走在了全國(guó)前列。對(duì)于SMA患者,時(shí)間就是生命,我們衷心盼望浙江能將臨床療效明確的治療藥物納入保障體系?!?/span>

極易忽視“早期征兆”的罕見(jiàn)病

SMA全稱脊髓性肌萎縮癥,是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,會(huì)導(dǎo)致患者肌肉萎縮、運(yùn)動(dòng)功能退化。SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的重要遺傳因素,位于2歲以下兒童致死性遺傳病的首位,且所有年齡段的人都可能受到這種疾病的影響,是嚴(yán)重的致殘、致死性疾病。

江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師毛姍姍介紹,“嬰兒SMA的早期癥狀包括哭聲弱,吃奶吮吸無(wú)力,四肢松軟,腱反射消失,運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩等,如果發(fā)現(xiàn)類似情況,醫(yī)生和家長(zhǎng)就應(yīng)該高度重視,進(jìn)一步進(jìn)行相關(guān)檢測(cè)確認(rèn)是否是SMA。”

作為一種罕見(jiàn)病,SMA依據(jù)患者發(fā)病年齡和所能獲得的最大運(yùn)動(dòng)功能,從重到輕被分為0、I、II、III、IV五個(gè)類型。SMA-0型患者病情最重,出生后就會(huì)發(fā)病,需要依賴呼吸支持。如果不進(jìn)行治療,大多數(shù)患有SMA-I型的嬰兒在沒(méi)有呼吸干預(yù)的情況下,無(wú)法活到兩歲。而SMA-II型患兒則常于出生后6-18個(gè)月內(nèi)發(fā)病,能夠獨(dú)坐、寫(xiě)字,如果得到專業(yè)護(hù)理和照顧,可以活至成年。

眾所周知,在數(shù)千種罕見(jiàn)病中,絕大部分致病原因尚不明確,且缺乏有效治療藥物。幸運(yùn)的是,雖然SMA屬于治療難度較大的罕見(jiàn)病,但SMA致病原因明確,經(jīng)過(guò)多年的努力,SMA在診斷、護(hù)理和治療上都取得了極大的進(jìn)展,屬于1%的“有藥可醫(yī)”的罕見(jiàn)病。

對(duì)此,浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科毛姍姍主任強(qiáng)調(diào),“在SMA有藥可醫(yī)的今天,早診斷、早治療是當(dāng)務(wù)之需。SMA的孩子,越早治療,效果越好,國(guó)外的臨床研究數(shù)據(jù)已經(jīng)顯示,在癥狀前就接受藥物治療,孩子的運(yùn)動(dòng)功能發(fā)展幾乎可以接近于正常孩子?!?/p>

新舉措、新希望:加速保障、聚力同行

作為患者家屬代表,徐芯(化名)也參與了此次公益活動(dòng)。徐芯是脊髓性肌萎縮癥患兒皓皓(化名)的媽媽,杭州人,跟中國(guó)數(shù)千萬(wàn)罕見(jiàn)病患者的父母一樣,深刻地體會(huì)著罕見(jiàn)病家庭背后,步履維艱的辛酸和不言放棄的堅(jiān)持。皓皓屬于SMA-Ⅲ型,此型的患者多在出生18個(gè)月后到青春期晚期發(fā)病,患者可以獨(dú)自行走,如果不進(jìn)行有效干預(yù),部分患者有可能在成長(zhǎng)階段逐漸喪失行走能力。但無(wú)論是哪個(gè)類型,SMA患者思考、學(xué)習(xí)的能力都不受影響。

皓皓和他的媽媽徐芯
皓皓和他的媽媽徐芯

目前,徐芯一家人正在為皓皓能早日接受治療努力著,“有時(shí)候會(huì)難受、絕望,但看到孩子在努力,學(xué)校、老師、醫(yī)生、許多病友家長(zhǎng),這么多人都幫助著我們,想到還有政府和國(guó)家,我們就有希望。”

徐芯心中的希望,來(lái)自于國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的日益關(guān)注。近年來(lái),國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)相關(guān)政策,加速罕見(jiàn)病藥物審批,降低境外罕見(jiàn)病藥物增值稅,提高罕見(jiàn)病患者用藥保障,明確提出要在現(xiàn)有基本醫(yī)療體系之外,研究罕見(jiàn)病患者用藥保障的新機(jī)制。

在中國(guó)2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者中,SMA患者率先受益于國(guó)家罕見(jiàn)病政策和社會(huì)各界的幫助。2018年5月,SMA被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》。2019年2月,首個(gè)SMA治療藥物通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批。

另一方面,包括醫(yī)學(xué)界、公益組織在內(nèi)的社會(huì)各界也在不斷地給予罕見(jiàn)病群體幫助。2019年4月,中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟正式成立,全國(guó)25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位,全面提升了我國(guó)SMA診療水平。5月,中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng),為符合項(xiàng)目申請(qǐng)條件的患者免費(fèi)提供援助藥物,從而提高治療可及性。

今天,中國(guó)罕見(jiàn)病患者群體已不再是被遺忘的吶喊者。罕見(jiàn)病家庭心懷希望,竭盡全力去拯救患者,從不輕言放棄;政府和社會(huì)也在不斷凝聚力量,化作陽(yáng)光,照耀著中國(guó)罕見(jiàn)病患者前行的方向。

消息來(lái)源:北京美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心
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