武田助力2019年中國(guó)罕見病高峰論壇

深圳2019年9月21日 /美通社/ -- 今日，由上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心（下簡(jiǎn)稱“罕見病發(fā)展中心”或CORD）與深圳市羅湖醫(yī)院集團(tuán)聯(lián)合主辦的第八屆中國(guó)罕見病高峰論壇（下簡(jiǎn)稱“論壇”）在深圳成功開幕。作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航者和罕見病發(fā)展中心的長(zhǎng)期重要合作伙伴，武田中國(guó)積極支持并參與本次論壇，發(fā)起“以患者為中心，打造中國(guó)罕見病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)”的行業(yè)發(fā)展倡議。

同期，國(guó)內(nèi)外多位知名專家應(yīng)邀參加武田主題衛(wèi)星會(huì)及分組會(huì)議，與800余名參會(huì)人士就如何從患者需求出發(fā)，攜手各方，圍繞疾病科普、患者組織合作、孤兒藥研發(fā)與藥物可及性等多個(gè)行業(yè)議題進(jìn)行深入探討，加速改善中國(guó)罕見病患者診療現(xiàn)狀和生活質(zhì)量，為中國(guó)罕見病患者保駕護(hù)航。

罕見病是人類醫(yī)學(xué)面臨的最大挑戰(zhàn)之一。為應(yīng)對(duì)罕見病患者群體未被滿足的巨大需求，武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生在開幕式上發(fā)表主題演講，他表示：“近年來(lái)，政府與社會(huì)各界在推動(dòng)中國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)、改善人民的健康生活方面取得了矚目的成就，武田有幸見證并參與了這一進(jìn)程。未來(lái)，武田將繼續(xù)充分發(fā)揮在罕見病領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng)新實(shí)力，繼續(xù)充實(shí)豐富的罕見病產(chǎn)品管線，加速推進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入中國(guó)；同時(shí)，我們將攜手社會(huì)各界，在疾病教育、新藥開發(fā)、患者關(guān)愛、藥品可及性等方面打造以患者為中心的罕見病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。”

武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生致開幕詞

賦能患者組織，推動(dòng)疾病教育，助力提升診療水平

目前，全球已知的罕見疾病有7000多種，其中只有5%有藥可醫(yī)^[1]；在全球3.5億罕見病患者^[2]中，中國(guó)罕見病患者預(yù)計(jì)約有2000萬(wàn)^[3]。然而，由于疾病認(rèn)知不足和缺乏有效治療方案，罕見病患者長(zhǎng)期面臨診斷診療率雙低的困境，普及疾病知識(shí)，提高罕見病診療水平迫在眉睫。

在中國(guó)，由于醫(yī)療信息和資源的不均衡，罕見病患者的眾多基本醫(yī)療需求亟待滿足，更需要借助患者組織的幫助，在尋醫(yī)問(wèn)藥、知識(shí)科普、患者關(guān)愛、康復(fù)支持等方面提供一個(gè)患者之間交流、發(fā)聲的平臺(tái)，呼吁社會(huì)各界對(duì)罕見病患者群體的關(guān)注與支持。近年來(lái)，罕見病患者組織發(fā)展迅速，社會(huì)影響力快速增長(zhǎng)。武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生在倡議中分享了武田與全球各大罕見病患者組織合作的國(guó)際經(jīng)驗(yàn)和創(chuàng)新模式；在中國(guó)，武田結(jié)合本地罕見病患者群體的特定需求，助力患者組織實(shí)現(xiàn)專業(yè)化與規(guī)范化管理，共同推進(jìn)罕見病規(guī)范化診療水平與國(guó)際接軌。

自2017年起，武田與歐洲罕見病組織及微軟合作成立“消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會(huì)”，借助科技的力量制定行動(dòng)方案，縮短患者診斷旅程；2003年起，武田與世界血友病聯(lián)盟合作開展全球發(fā)展計(jì)劃，十六年來(lái)持續(xù)發(fā)力，以改善發(fā)展中國(guó)家罕見出血性疾病的診斷和治療現(xiàn)狀。在中國(guó)，武田多年來(lái)持續(xù)支持以罕見病發(fā)展中心為代表的患者群體，共同推廣血友病、溶酶體貯積癥（LSD）與遺傳性血管性水腫（HAE）等罕見疾病的公眾科普，并支持中國(guó)遺傳性血管性水腫（HAE）患者組織的成立與發(fā)展，助力提高公眾疾病認(rèn)知。

中國(guó)罕見病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方先生表示：“推動(dòng)中國(guó)罕見病事業(yè)的發(fā)展需要多方協(xié)作，其中，國(guó)際創(chuàng)新藥企與患者組織的合作至關(guān)重要。過(guò)去幾年來(lái)，在以武田為代表的企業(yè)合作方的支持下，中國(guó)患者組織在罕見病領(lǐng)域國(guó)際交流與合作方面取得眾多進(jìn)展，并成功打造多方溝通平臺(tái)為患者發(fā)聲；未來(lái)我們將繼續(xù)充分發(fā)揮患者組織對(duì)行業(yè)發(fā)展的積極作用，打造全面、創(chuàng)新、規(guī)范化的行業(yè)生態(tài)系統(tǒng)，共同為中國(guó)罕見病患者保駕護(hù)航?！?/p>

武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生攜手中國(guó)罕見病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方先生共同致力推進(jìn)中國(guó)罕見病事業(yè)發(fā)展

加強(qiáng)早期研發(fā)的患者參與，實(shí)現(xiàn)突破創(chuàng)新

圍繞“以患者為中心”的宗旨，武田中國(guó)在本次論壇中就罕見病領(lǐng)域相關(guān)的現(xiàn)狀及挑戰(zhàn)展開深入探討。其中，針對(duì)孤兒藥的研發(fā)議題，武田全球研發(fā)患者參與項(xiàng)目部門負(fù)責(zé)人 Jessica Scott 博士表示，罕見病是武田研發(fā)的重點(diǎn)領(lǐng)域之一，目前正在全球穩(wěn)步進(jìn)行的近40個(gè)臨床階段新化合物項(xiàng)目中，約50%指定為孤兒藥。在罕見病藥品研發(fā)過(guò)程中，患者的全程深入?yún)⑴c是確保創(chuàng)新藥品滿足患者個(gè)性化需求的基石。Jessica Scott 博士在會(huì)上重點(diǎn)分享了武田與患者深入合作的“患者參與項(xiàng)目制”（PEP）模式。據(jù)她介紹，武田在研發(fā)的早期階段便邀請(qǐng)患者加入，全程參與新藥研發(fā)的每個(gè)階段，這一模式被廣泛應(yīng)用。目前，武田30%的臨床研究組都設(shè)有患者參與項(xiàng)目；預(yù)計(jì)在2020年，可實(shí)現(xiàn)所有臨床研究組至少參與或跟蹤一項(xiàng)患者項(xiàng)目。

武田亞洲開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘博士也在會(huì)議上分享了武田在中國(guó)地區(qū)的研發(fā)概況。據(jù)王璘介紹，目前中國(guó)已成為武田在全球的四大核心研發(fā)區(qū)域之一。通過(guò)武田的“全球同步開發(fā)”計(jì)劃，將中國(guó)納入藥物的早期開發(fā)階段，亞洲開發(fā)中心將逐漸實(shí)現(xiàn)所有新藥都能在中國(guó)與歐美地區(qū)同步開發(fā)。此外，得益于國(guó)家針對(duì)《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜》等相關(guān)政策，中國(guó)在全球罕見病臨床試驗(yàn)參與比重有望顯著增加，未來(lái)中國(guó)患者將有更多機(jī)會(huì)參與國(guó)際新藥的臨床試驗(yàn)。這不僅加速了罕見病新藥在華的申報(bào)流程，更有助于罕見病新藥能夠更早地惠及中國(guó)患者。

武田亞洲開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘博士參與開幕式圓桌討論

攜手各方，加強(qiáng)患者關(guān)愛，推進(jìn)行業(yè)全面發(fā)展

近年來(lái)，隨著中國(guó)醫(yī)療改革的不斷深化，一系列利好政策與舉措相繼出臺(tái)：最新的加快新藥審評(píng)審批、接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)以加快臨床急需藥品上市等一系列利好政策與舉措相繼出臺(tái)，為加速罕見病創(chuàng)新藥品的引進(jìn)奠定了良好的基礎(chǔ)；第一批罕見病目錄出臺(tái)、罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的組建，對(duì)罕見病患者進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診的提案等，則從診療、研發(fā)、市場(chǎng)準(zhǔn)入及藥物可及性等方方面面進(jìn)一步完善了行業(yè)規(guī)范。

作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航者，武田積極配合政策改革，在本次罕見病高峰論壇期間舉辦主題衛(wèi)星會(huì)，邀請(qǐng)廣州市醫(yī)療工傷生育保險(xiǎn)研究會(huì)會(huì)長(zhǎng)鄭玉華先生、中國(guó)罕見病發(fā)展中心創(chuàng)始人（CORD）兼主任黃如方先生、中國(guó)臺(tái)灣醫(yī)保罕見藥支付議題專家陳尚斌先生以及復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)教授胡善聯(lián)先生分別從藥物可及性與醫(yī)療保障現(xiàn)狀、區(qū)域?qū)嵺`經(jīng)驗(yàn)以及對(duì)未來(lái)模式的思考與展望等不同角度發(fā)表觀點(diǎn)，呼吁通過(guò)醫(yī)療保障創(chuàng)新模式提高診療率與藥物可及性，改善中國(guó)罕見病患者生活質(zhì)量。同時(shí)，武田還深度參與了四場(chǎng)分組會(huì)議，就孤兒藥研發(fā)、患者組織合作、市場(chǎng)準(zhǔn)入等多個(gè)行業(yè)熱點(diǎn)議題進(jìn)行深入探討。

在漫長(zhǎng)的治療過(guò)程中,罕見病患者常常面臨經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和心理壓力等多重困擾。因此，在應(yīng)對(duì)罕見疾病挑戰(zhàn)的過(guò)程中，多方攜手合作，為罕見病患者提供持續(xù)的關(guān)愛和援助尤顯重要。長(zhǎng)期以來(lái)，武田中國(guó)與本地患者群體和公益組織緊密合作，開展持續(xù)的患者關(guān)愛、藥品援助以及疾病教育等項(xiàng)目，加強(qiáng)患者關(guān)愛。