羅沙司他獲批用于非透析患者腎性貧血治療，首創(chuàng)新藥擴大適用范圍

上海2019年8月23日 /美通社/ -- 昨日，阿斯利康宣布其合作伙伴琺博進中國已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新適應癥批準，即羅沙司他（商品名：愛瑞卓^®）適用于非透析依賴性慢性腎病（NDD CKD）的貧血治療。這是繼2018年12月17日，羅沙司他獲批用于慢性腎臟病透析患者的貧血治療后，其適應癥范圍的首次擴大。作為一款全球首創(chuàng)新藥，羅沙司他在中國率先實現(xiàn)透析與非透析慢性腎臟病貧血患者的全面應用，為廣大中國慢性腎病群體帶來全新的治療突破。

羅沙司他是由阿斯利康和琺博進合作開發(fā)的全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。作為首個全球同步研發(fā)，中國首發(fā)的1類新藥，羅沙司他被列入我國“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項中。同時，得益于政府大力扶持醫(yī)藥創(chuàng)新以及深化藥審改革，羅沙司他獲得了中國藥監(jiān)局的優(yōu)先審批，并計劃于2019年下半年在中國全面上市。

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁，生物制藥研發(fā)負責人Mene Pangalos表示：“我們很高興將羅沙司他這一全球首創(chuàng)新藥率先帶給中國的慢性腎臟病透析與非透析貧血患者。此次的適應癥擴大是羅沙司他在諸多突破后的又一個全新的里程碑，這也是無數(shù)專業(yè)醫(yī)生、患者、藥物研究者共同努力的成果?！?/p>

“阿斯利康始終堅持科學至上，注重創(chuàng)新，聚焦中國患者未被滿足的醫(yī)療健康需求?！?b>阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務及中國總裁王磊先生表示：在中國醫(yī)藥創(chuàng)新政策的大力扶持下，羅沙司他新適應癥得以快速獲批，印證了中國創(chuàng)新藥臨床試驗體系的進步與成熟，同時體現(xiàn)了中國醫(yī)藥創(chuàng)新實力的整體升級。未來，阿斯利康將繼續(xù)加大力度推進本土創(chuàng)新，積極推動更多創(chuàng)新藥物優(yōu)先惠及中國患者?！?

滿足中國非透析患者腎性貧血的臨床急需

慢性腎病已成為中國重要的公共健康問題，中國成人慢性腎臟病患病率達10.8%^[1]，患者人數(shù)將近1.2億^[1]。腎性貧血作為慢性腎臟病常見并發(fā)癥之一，其在透析與非透析CKD患者中患病率分別為98.2%和52.1%^[2]。據(jù)上海一項針對非透析患者的貧血狀況調(diào)查發(fā)現(xiàn)，CKD 1-5期患者貧血患病率依次為：22.4%、30.0%、51.1%、79.2%和90.2%^[3]。非透析患者的貧血總患病率為51.5%^[3]，貧血治療率為44.9%^[3]，而治療達標率僅為8.2%^[3]（11-12g/dL），腎性貧血的臨床治療需求巨大。

目前我國腎性貧血的患病率高，但知曉率、治療率及達標率均較低，慢性腎臟病患者的貧血未得到充分治療。而腎性貧血是導致住院率、心血管疾病和死亡風險上升的重要危險因素，不僅影響患者身心健康與社會功能，還為其家庭乃至社會帶來沉重疾病負擔。

羅沙司他為非透析慢性腎臟病患者的貧血治療帶來顯著獲益

此次羅沙司他新適應癥獲批是基于一項在中國非透析慢性腎臟病患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床研究（808研究）。羅沙司他中國III期臨床試驗首席研究者、上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授表示：“808研究結(jié)果顯示，羅沙司他能夠誘導紅細胞生成，在未接受透析治療的貧血患者中，羅沙司他可以有效提升和維持腎性貧血患者的血紅蛋白水平，且安全性和耐受性良好。同時，羅沙司他用于腎性貧血治療時不受炎癥狀態(tài)影響，臨床試驗期間提示無需常規(guī)靜脈補鐵。此外，羅沙司他采用口服制劑，有助于提高患者依從性。”

羅沙司他中國Ⅲ期臨床試驗首席研究者、復旦大學附屬華山醫(yī)院腎內(nèi)科主任郝傳明教授介紹：“羅沙司他中國Ⅲ期臨床研究結(jié)果促使該藥獲得了中國藥品監(jiān)督管理局快速審批，第一時間惠及了中國的腎性貧血患者。這一成果既得益于我國藥品審評審批制度改革釋放出的行業(yè)創(chuàng)新紅利，也是眾多臨床學者與患者的多方合作的成果。同時，體現(xiàn)我國藥物研發(fā)創(chuàng)新能力取得長足進步。

不久前，全球頂尖醫(yī)學期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）背靠背在線發(fā)表兩篇關于腎性貧血創(chuàng)新藥羅沙司他的研究論著，公布其在中國的兩項III期臨床試驗結(jié)果；并配發(fā)國際知名腎病專家述評。這也體現(xiàn)了羅沙司他這一全球創(chuàng)新藥物受到來自國際學術(shù)界的高度關注與肯定。

關于羅沙司他

羅沙司他是首個在中國獲批上市的腎性貧血口服新藥，于2018年12月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市批準，用于慢性腎臟病透析患者的貧血治療。該藥品在中國獲批上市前尚未在其他任何國家上市。作為全球首個低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），羅沙司他通過促進內(nèi)源性促紅細胞生成素生成，改善鐵的吸收、利用，降低鐵調(diào)素，不受炎癥對血紅蛋白及紅細胞生成的消極影響，有效促進紅細胞生成。羅沙司他已經(jīng)被證實能夠誘導紅細胞生成。在慢性腎臟病患者的多個亞群中，羅沙司他能夠維持紅細胞生成素水平處于或接近正常生理范圍，進而增加紅細胞數(shù)量，同時不受炎癥狀態(tài)影響，也可避免靜脈補鐵。

關于腎性貧血及其中國現(xiàn)狀

腎性貧血往往伴隨著慢性腎臟?。–KD）的發(fā)生，與透析和非透析患者的患病率和死亡率密切相關。在中國，CKD患者人數(shù)將近1.2億^[4]。雖然CKD會發(fā)生在任何年齡段，但是該病在老年患者群中較為常見，且患病率正在上升。CKD可導致心血管疾病的發(fā)生，嚴重威脅患者健康。目前，沒有治療手段可以治愈CKD或者阻止腎臟的惡化，患者只能寄希望于依靠腎移植來維持生命。