- itMSCs在研究中安全且耐受性良好 -
- 研究結(jié)果為進(jìn)一步推進(jìn)臨床工作提供了依據(jù) -
- 在與FDA磋商后，計劃開展IIb階段試驗 -
圣迭戈2019年1月7日電 /美通社/ -- 致力于開發(fā)在治療服務(wù)不足的醫(yī)療條件下使用的異基因祖細(xì)胞與蛋白質(zhì)療法的臨床階段生物制藥公司Stemedica Cell Technologies, Inc.今天宣布，其治療缺血性中風(fēng)的I/IIa期臨床研究取得了積極成果。
圖標(biāo)- https://mma.prnewswire.com/media/804434/Stemedica_Cell_Technologies_Inc_Logo.jpg
在多中心、非盲I/IIa期研究中，缺血耐受間充質(zhì)干細(xì)胞(itMSCs)實現(xiàn)了安全性、耐受性和初步療效目標(biāo)。數(shù)據(jù)顯示靜脈注射的itMSCs看起來是安全的，耐受性良好。在實驗室和成像測定中沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的不良事件或臨床重大變化。研究結(jié)果為進(jìn)一步推進(jìn)臨床工作提供了依據(jù)。
Stemedica首席執(zhí)行官克雷格-卡爾森(Craig Carlson)表示：“我們很高興推進(jìn)我們的缺血性中風(fēng)項目。美國每年大約有80萬人患中風(fēng)，其中87%是缺血性中風(fēng)。據(jù)估計，美國每年在醫(yī)療服務(wù)、藥物和缺勤方面付出的成本為340億美元。1 目前還沒有FDA（美國食品及藥物管理局）批準(zhǔn)的治療方法可以減輕缺血性中風(fēng)導(dǎo)致的神經(jīng)功能障礙的嚴(yán)重程度。Stemedica的itMSCs有潛力解決這一重大卻未得到滿足的需求。”
該研究首席研究員、圣迭戈瑞迪兒童醫(yī)院(Rady Children's Hospital-San Diego)小兒神經(jīng)外科主任、加州大學(xué)圣迭戈醫(yī)學(xué)院(UC San Diego School of Medicine)臨床外科教授Michael Levy博士表示：“Stemedica的I/IIa期臨床結(jié)果證明了產(chǎn)品的安全性和初步療效，表明對缺血性中風(fēng)患者具有潛在的顯著臨床效果?！?/p>
Stemedica總裁兼首席醫(yī)療官、醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士Nikolai Tankovich表示：“這項臨床試驗的積極結(jié)果使Stemedica對我們的缺氧誘導(dǎo)、依據(jù)cGMP規(guī)范生產(chǎn)的itMSCs如何在腦中風(fēng)組織缺血環(huán)境中發(fā)揮作用有了重要的認(rèn)識，因為它關(guān)系到安全性和潛在的療效。這些結(jié)果也很有趣，因為參與研究的患者至少有中風(fēng)后6個月的基線時間，其中一些患者在治療前已經(jīng)中風(fēng)20多年。
預(yù)計在2019年上半年與FDA磋商后，Stemedica計劃啟動IIb期試驗。itMSCs的I/IIa期研究的詳細(xì)安全數(shù)據(jù)和臨床結(jié)果將在未來的醫(yī)學(xué)會議上發(fā)布。
I/IIa期研究設(shè)計
I/IIa期、多中心、非盲、兩部分研究評估了單次靜脈注射itMSCs對缺血性中風(fēng)患者的安全性、耐受性和初步療效。在研究的第一部分，15名受試者接受一劑靜脈注射，單位分別為每千克itMSCs含50萬個細(xì)胞(n = 5)，每千克itMSCs含100萬個細(xì)胞(n = 5)，或每千克itMSCs含150萬個細(xì)胞(n = 5)。在研究的第二部分，21名受試者的注射劑量為每千克itMSCs含150萬個細(xì)胞。根據(jù)不良事件的發(fā)生率和嚴(yán)重程度、臨床實驗室檢查的臨床顯著變化、生命體征、體格和神經(jīng)學(xué)檢查，在為期12個月的研究期間，主要終點是itMSCs治療的安全性。有關(guān)該試驗的更多信息可瀏覽 www.clinicaltrials.gov，臨床試驗標(biāo)識符為NCT01297413。
缺血性中風(fēng)簡介
缺血性中風(fēng)是一種由向大腦輸送血液的動脈閉塞所引起的突發(fā)性神經(jīng)功能缺損。當(dāng)這種情況發(fā)生時，大腦的一部分會缺乏氧氣和營養(yǎng)。這種缺乏可導(dǎo)致腦梗死，如果持續(xù)時間超過幾分鐘或幾小時，會引起神經(jīng)損傷，導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾或死亡。它的特點是發(fā)病迅速，發(fā)生在瞬間或幾分鐘內(nèi)，通常影響有半身不遂和單側(cè)失明，也有語言障礙。
Stemedica Cell Technologies, Inc.簡介
Stemedica Cell Technologies, Inc.是一家專注于開發(fā)和商業(yè)化用于在缺醫(yī)少藥條件下使用的異基因祖細(xì)胞、蛋白質(zhì)及聯(lián)合療法的臨床階段生物制藥公司。Stemedica開發(fā)了一個專有的制造技術(shù)平臺，在符合cGMP規(guī)范的生產(chǎn)設(shè)施中，在低氧、低壓環(huán)境下生產(chǎn)具有知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的異基因祖細(xì)胞產(chǎn)品。該公司的主要候選藥物itMSCs是一種異基因祖細(xì)胞療法，目前正處于臨床開發(fā)中，用于治療缺血性中風(fēng)和阿爾茨海默病。該公司的第二種候選藥物耐缺血神經(jīng)祖細(xì)胞(itNSCs)，是一種目前正在開發(fā)的異基因細(xì)胞療法。此外，Stemedica正在開發(fā)用于治療缺血性中風(fēng)、阿爾茨海默病以及中樞和周圍神經(jīng)系統(tǒng)疾病的祖細(xì)胞多細(xì)胞療法(itMSCs和itNSCs)。處于臨床前研究階段的還包括利用祖細(xì)胞和蛋白質(zhì)來治療阿爾茨海默病的聯(lián)合療法。有關(guān)Stemedica的更多信息，請參閱www.stemedica.com。
“Stemedica Cell Technologies”及Stemedica圖標(biāo)為Stemedica Cell Technologies, Inc.的注冊商標(biāo)。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括與該公司預(yù)期產(chǎn)品、計劃和前景的業(yè)務(wù)戰(zhàn)略、時間表等目標(biāo)和市場相關(guān)的陳述；關(guān)于該公司獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的能力的陳述；以及關(guān)于該公司候選藥物產(chǎn)品和技術(shù)的潛在益處的陳述。
前瞻性陳述存在風(fēng)險和不確定性，可能導(dǎo)致實際結(jié)果與該公司的預(yù)期出現(xiàn)重大差異。這些風(fēng)險和不確定性包括但不限于：產(chǎn)品開發(fā)活動和臨床試驗的結(jié)果、成本和時間；臨床開發(fā)過程的不確定性；公司獲得和保持候選藥物產(chǎn)品的監(jiān)管批準(zhǔn)的能力；公司為業(yè)務(wù)籌措資金的能力；藥物候選產(chǎn)品的研究、開發(fā)和商業(yè)化計劃；藥物候選產(chǎn)品獲得市場認(rèn)可的能力；研發(fā)和商業(yè)化工作產(chǎn)生的意外成本或延遲；臨床研究結(jié)果對實際結(jié)果的適用性；候選藥品市場的規(guī)模和增長潛力；公司成功將候選藥物商業(yè)化的能力以及商業(yè)化活動的時間安排；候選藥物產(chǎn)品的市場接受率和程度；公司發(fā)展銷售和市場推廣力量的能力；公司對費用、未來收入、資本要求和融資需求的估計是否準(zhǔn)確；公司繼續(xù)為候選藥物產(chǎn)品獲取和保持知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；以及其他風(fēng)險。
參考：
1 Benjamin EJ, Blaha MJ, Chiuve SE, et al. on behalf of the American Heart Association Statistics Committee and Stroke Statistics Subcommittee. Heart disease and stroke statistics—2017 update: a report from the American Heart Association. Circulation. 2017;135:e229-e445.
