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百年突破 | 全球首個(gè)且唯一FDA獲批的延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新藥Tzield?獲批先行先試,落地博鰲樂城

2024-07-01 10:20 3255

海南博鰲2024年7月1日 /美通社/ -- 全球首個(gè)且唯一獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)用于延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新靶向療法Tzield®(Teplizumab,替利珠單抗(擬))近日獲批先行先試,作為臨床急需的進(jìn)口藥品,落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡(jiǎn)稱"樂城先行區(qū)")。Teplizumab適用于延緩成人和8歲及以上兒童1型糖尿病患者從2期進(jìn)展為3期[1]。

1型糖尿病是危害兒童健康的重大兒科內(nèi)分泌疾病,自幼發(fā)病的兒童始終面臨健康成長(zhǎng)的重大威脅。作為一種CD3靶向的單克隆抗體,Teplizumab從病因上實(shí)現(xiàn)對(duì)胰島β細(xì)胞的保護(hù),進(jìn)而延緩1型糖尿病發(fā)病近3年[2],填補(bǔ)了1型糖尿病領(lǐng)域疾病修飾療法的治療空白。以1型糖尿病患者每天至少接受4次胰島素注射為例,3年累計(jì)高達(dá)4380次,Teplizumab延緩發(fā)病近3年,可延緩進(jìn)入長(zhǎng)期胰島素的治療階段,讓家庭有時(shí)間做好充分的生活和知識(shí)儲(chǔ)備,為飽受困擾的患者和家庭帶來更多希望可能。

博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長(zhǎng)賈寧表示,"樂城先行區(qū)作為中國醫(yī)療領(lǐng)域?qū)ν忾_放的窗口,積極推動(dòng)先行先試等各項(xiàng)政策用好用足,充分釋放政策活力,樂城正在成為開放創(chuàng)新的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)平臺(tái),匯聚國內(nèi)外優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源,為醫(yī)療質(zhì)量、服務(wù)不斷提升提供了強(qiáng)有力的支撐。賽諾菲與樂城在創(chuàng)新藥引進(jìn)、真實(shí)世界研究等方面開展了一系列高效合作,此次創(chuàng)新藥Teplizumab成功落地樂城,是雙方進(jìn)一步深化合作的體現(xiàn)。希望未來與賽諾菲等先進(jìn)國際藥械企業(yè)深入探索多樣化合作路徑,推動(dòng)更多醫(yī)療醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新成果落地,持續(xù)提升患者對(duì)創(chuàng)新藥的可及性,為人民健康提供前沿領(lǐng)先的醫(yī)療方案。"

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示,"Teplizumab是賽諾菲在免疫介導(dǎo)領(lǐng)域及糖尿病領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略創(chuàng)新產(chǎn)品。得益于國家對(duì)于創(chuàng)新藥的政策支持,我們以全球領(lǐng)先速度實(shí)現(xiàn)了在樂城先行區(qū)的快速準(zhǔn)入。從基數(shù)龐大2型糖尿病群體到亟需關(guān)注的少數(shù)1型糖尿病群體,賽諾菲關(guān)注每一個(gè)亟待滿足的未盡之需,為患者實(shí)現(xiàn)從治到防、全年齡、全病種的呵護(hù)和關(guān)愛。未來,我們將持續(xù)在免疫領(lǐng)域發(fā)力,把具有突破性的藥物和疫苗加速引入中國,重塑疾病防治新生態(tài)。"

低齡化趨勢(shì)明顯,兒童患者平均預(yù)期壽命減少

我國是糖尿病第一大國。不同于大眾熟知的2型糖尿病,1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病,由于產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞遭受自身免疫系統(tǒng)破壞,導(dǎo)致胰島素"匱乏",影響人體自身調(diào)節(jié)血糖水平的能力,發(fā)病率為1.01/10萬人年[3],相當(dāng)于每小時(shí)約有1位患者確診。疾病高發(fā)于10-14歲,且呈明顯低年齡化趨勢(shì)[4]。有研究顯示,1型糖尿病約占兒童期各型糖尿病總數(shù)的90%[5]。由于我國人口基數(shù)大,兒童青少年1型糖尿病患病人數(shù)排名全球第四,15歲以下發(fā)病率在過去20年內(nèi)增長(zhǎng)近4倍[3]。

由于兒童和青少年血糖管理難度較大,血糖達(dá)標(biāo)率不到20%[6],這使得1型糖尿病發(fā)生并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)會(huì)明顯增加[4]。與此同時(shí),發(fā)病年齡越小,死亡風(fēng)險(xiǎn)越大,預(yù)期壽命減少越多[7]。有研究顯示,10歲之前診斷的患者預(yù)期壽命減少16年,20歲之后診斷發(fā)病的患者預(yù)期壽命減少10年[8]。

防治關(guān)口前移,贏回成長(zhǎng)關(guān)鍵期

1型糖尿病的進(jìn)展有3個(gè)分期,1期、2期尚未出現(xiàn)明顯癥狀,3期階段,人體大部分胰島β細(xì)胞受免疫破壞,血糖水平升高達(dá)到臨床糖尿病診斷標(biāo)準(zhǔn),很多患者會(huì)出現(xiàn)"三多一少"的典型癥狀(喝水多、吃得多、尿頻及不明原因的體重減輕)。兒童青少年患者病情尤其隱匿,超過50%以上的患者在確診時(shí)已伴有糖尿病酮癥酸中毒(DKA)[9]。此時(shí)患者已處于1型糖尿病3期,體內(nèi)大部分胰島β細(xì)胞已遭受破壞。1型糖尿病的防治關(guān)口前移迫在眉睫。

2024美國糖尿病協(xié)會(huì)(ADA)指南推薦通過檢測(cè)胰島自身抗體進(jìn)行篩查癥狀前期1型糖尿病。對(duì)于年齡≥8歲的2期1型糖尿病患者,可考慮輸注Teplizumab來延緩癥狀性1型糖尿?。?期)發(fā)病[10]

中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì)1型糖尿病學(xué)組組長(zhǎng)翁建平教授表示:"近年來,全球1型糖尿病發(fā)病率呈上升趨勢(shì),在兒童和青少年中尤其顯著。目前我國1型糖尿病的臨床診療水平不斷提升,社會(huì)政策支持持續(xù)完善,已處于國際領(lǐng)先水平,這是同道們多年來持續(xù)努力的成果。Teplizumab的出現(xiàn),是繼胰島素誕生100年以來,1型糖尿病治療領(lǐng)域的又一重大突破。依托創(chuàng)新療法,通過高危人群的早篩早診和干預(yù),可以實(shí)現(xiàn)預(yù)防或延緩疾病的發(fā)生,對(duì)促進(jìn)1型糖尿病防治關(guān)口前移具有重要意義。未來,期待社會(huì)各界繼續(xù)攜手,推動(dòng)1型糖尿病管理新生態(tài)的建立。"

國家代謝性疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任周智廣教授表示:"1型糖尿病患者每天至少接受4次胰島素注射,3年累計(jì)高達(dá)4380次,加上日常頻繁的血糖監(jiān)測(cè),患者長(zhǎng)期承受‘扎針'的痛苦,對(duì)兒童和青少年而言,疾病負(fù)擔(dān)更為嚴(yán)重。兒童和青少年的3年,是求學(xué)發(fā)展、個(gè)體身心健康成長(zhǎng)的‘關(guān)鍵3年',跨越幼兒入園、中考、高考等重要人生階段。Teplizumab延緩疾病近3年,為患者贏回‘成長(zhǎng)關(guān)鍵期',為家庭帶來‘過渡緩沖期',減少治療痛苦,做好生活及知識(shí)的儲(chǔ)備,減輕對(duì)家庭經(jīng)濟(jì)收入的影響,早日‘帶糖'回歸正常生活軌道,為未來提供更多可能。"

2022年11月,Teplizumab獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn),是FDA批準(zhǔn)的全球首個(gè)且唯一延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新靶向療法[11]。TN-10研究顯示,與安慰劑組相比,持續(xù)14天使用Teplizumab治療,能將1型糖尿病的發(fā)病時(shí)間平均延緩近3年[2]。2023年10月,三期臨床試驗(yàn)研究PROTECT達(dá)到主要終點(diǎn),顯示Teplizumab有潛力延緩新診斷的3期1型糖尿病兒童和青少年的疾病進(jìn)展[12]。2023年底,Teplizumab獲《時(shí)代》周刊"年度最佳發(fā)明"[13]。目前,該藥已被納入我國第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單。

* Tzield®(Teplizumab)尚未獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn),目前僅在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)獲批使用。

 

[1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf 

[2] Herold KC, Bundy BN, Long SA, et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes [published correction appears in N Engl J Med. 2020 Feb 6;382(6):586]. N Engl J Med. 2019;381(7):603-613. doi:10.1056/NEJMoa1902226

[3] Weng J, Zhou Z, Guo L, et al. Incidence of type 1 diabetes in China, 2010?13: population based study[J]. BMJ, 2018, 360:j5295. DOI: 10.1136/bmj.j5295.

[4] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì),中國醫(yī)師協(xié)會(huì)內(nèi)分泌代謝科醫(yī)師分會(huì),中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì),等. 中國1型糖尿病診治指南(2021版)[J]. 中華糖尿病雜志,2022,14(11):1143-1250.

[5] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組 , 中華兒科雜志編輯委員會(huì). 中國兒童1型糖尿病標(biāo)準(zhǔn)化診斷與治療專家共識(shí)(2020版)[J] . 中華兒科雜志, 2020,58(06) : 447-454.

[6] Petitti DB, Klingensmith GJ, Bell RA, et al. Glycemic control in youth with diabetes: the SEARCH for diabetes in Youth Study. J Pediatr. 2009;155(5):668-72.e723. doi:10.1016/j.jpeds.2009.05.025

[7] Gregory GA, Robinson TIG, Linklater SE, et al. Global incidence, prevalence, and mortality of type 1 diabetes in 2021 with projection to 2040: a modelling study [published correction appears in Lancet Diabetes Endocrinol. 2022 Oct 7;:]. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022;10(10):741-760. doi:10.1016/S2213-8587(22)00218-2

[8] Rawshani A, Sattar N, Franzén S, et al. Excess mortality and cardiovascular disease in young adults with type 1 diabetes in relation to age at onset: a nationwide, register-based cohort study. Lancet. 2018;392(10146):477-486. doi:10.1016/S0140-6736(18)31506-X

[9] Li GH, Huang K, Dong GP, et al. Clinical Incidence and Characteristics of Newly Diagnosed Type 1 Diabetes in Chinese Children and Adolescents: A Nationwide Registry Study of 34 Medical Centers. Front Pediatr. 2022;10:888370. Published 2022 Jun 15. doi:10.3389/fped.2022.888370

[10] American Diabetes Association Professional Practice Committee. Summary of revisions:Standards of Care in Diabetes–2024. Diabetes Care 2024;47(Suppl. 1):S5–S

[11] https://www.fda.gov/media/164864/download

[12] Ramos EL, Dayan CM, Chatenoud L, et al. Teplizumab and β-Cell Function in Newly Diagnosed Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2023;389(23):2151-2161. doi:10.1056/NEJMoa2308743

[13] https://time.com/collection/best-inventions-2023/6326916/sanofi-tzield/

 

消息來源:賽諾菲中國
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