Octapharma將繼續(xù)致力于改善罕見出血性疾病患者的生活，并將在ISTH 2024上展示

口頭報告

雖然預防是重癥A型血友病的標準治療方法，但在血管性血友病中仍未得到充分利用。 WIL-31是血管性血友病預防方面最大規(guī)模的研究，證明了在血管性血友病患者中使用血漿衍生的血管性血友病因子/因子VIII濃縮物（wilate^®）進行預防的安全性和有效性。 首席研究員Robert F. Sidonio Jr.博士將對研究數(shù)據(jù)進行分項分析，該研究探討了不同血管性血友病類型和年齡組出血部位的差異。 分析人群中包括22名血管性血友病3型患者，所有年齡組的預防治療耐受性均良好。

MOTIVATE是一項由研究員發(fā)起的正在進行的國際研究，由Octapharma AG提供資金支持，評估使用抑制劑治療血友病A型患者的療效。 該研究的協(xié)調研究員之一Carmen Escuriola-Ettingshausen博士將介紹該研究的中期分析結果。 

血友病性關節(jié)炎是Ａ型血友病的一種嚴重并發(fā)癥，早期診斷對于盡量減少其長期影響至關重要。 一項概念驗證研究已經(jīng)確定了幾種循環(huán)小型非編碼microRNA的特征，這些microRNA可用作生物標志物來幫助診斷血友病性關節(jié)炎。 未來的工作將在PROVE臨床試驗的子研究中研究與疾病早期階段相關的microRNA。

在A型血友病患者中觀察到微血管內皮功能改變。 事實上，與健康患者的內皮細胞相比，A型血友病患者的內皮細胞的小管生成、遷移和通透性皆受損。 大會上將公布的新數(shù)據(jù)顯示，Nuwiq^®可與內皮細胞表面結合，改善其功能。

血管損傷后，F(xiàn)VIII與血小板發(fā)生物理作用，以確保血凝塊的有效形成。 不同的FVIII修飾可能會影響血小板結合和下游信號傳導。 將公布的數(shù)據(jù)顯示，與對照產(chǎn)品相比，Nuwiq^®對血小板的結合顯著更高，并且血小板結合的這些差異可能影響不同rFVIII產(chǎn)品在治療A型血友病的療效。

口頭報告安排在以下時間進行：

6月23日（星期日）

• OC 27.5：重組因子VIII濃縮物與血小板的差異結合對血小板凝血功能的影響。
  演講作者：Viola Vogel。 15:45 – 16:00（印度支那時間），210 A-D室

6月24日（星期一）

• OC 35.1：因子VIII調節(jié)細胞外基質蛋白以刺激血管生成和血管穩(wěn)定性。
  演講作者：Alessia Cucci。 9:30 – 9:45（印度支那時間），110 A-C室
• OC 36.4：miRNA表達譜作為A型血友病關節(jié)和骨骼健康的潛在生物標志物。
  演講作者：Yesim Dargaud。 10:15 – 10:30（印度支那時間），111 A-C室
• OC 36.5：因子VIII是血管生成的調節(jié)器和內皮屏障穩(wěn)定性的促進劑。
  演講作者：Antonia Follenzi。 10:30 – 10:45（印度支那時間），111 A-C室

6月25日（星期二）

• OC 63.4：使用血漿衍生的血管性血友病因子/因子VIII濃縮物預防的血管性血友病患者的出血部位——對WIL-31研究數(shù)據(jù)的分項分析。
  演講作者：Robert F Sidonio Jr. 15:30 – 15:45（印度支那時間），宴會廳B3
• OC 61.4：使用抑制劑的A型血友病患者的免疫耐受誘導(ITI)策略——來自MOTIVATE研究的中期分析。
  演講作者：Carmen Escuriola-Ettingshausen。 15:45 – 16:00（印度支那時間），宴會廳B1

6月26日（星期三）

• OC 73.5：使用血漿衍生的血管性血友病因子/因子VIII濃縮物對3型血管性血友病患者進行預防治療的有效性和安全性——WIL-31研究數(shù)據(jù)的分項分析。
  演講作者：Robert F Sidonio Jr. 11:15 – 11:30（印度支那時間），宴會廳B4

海報展示 

海報展示安排在以下時間：

6月23日（星期日）

• PB 0251——美國重癥A型血友病患者使用simoctocog alfa和efanesoctocog alfa的預防療效及其成本的間接比較。
  演講作者：Craig M. Kessler。 13:45 – 14:45（印度支那時間），展廳

6月25日（星期二）

• PB 1102——凝血因子VIII和血管性血友病因子片段的共價連接復合物在動物模型中顯示出更高的穩(wěn)定性和半衰期，并能保留其功能。
  演講作者：Barbara Solecka-Witulska。 13:45 – 14:45（印度支那時間），展廳

支持性研討會 

大會期間舉辦的兩場支持性研討會將分享新的臨床和科學數(shù)據(jù)，介紹A型血友病和血管性血友病領域正在進行的研究和新研究的最新信息。  

• 了解未來的進展——全方位出血保護的突破 
  6月23日（星期日），12:15 – 13:30（印度支那時間），208室
  主席：Guy Young，美國加利福尼亞州洛杉磯兒童醫(yī)院和洛杉磯凱克醫(yī)學院

Octapharma今年關于A型血友病的研討會將致力于保護出血的前沿研究。 演講者將介紹MOTIVATE研究中期分析的首批結果，并介紹關于骨骼和關節(jié)健康的PROVE研究。 本次研討會還將探討FVIII與血小板和內皮細胞結合在A型血友病中的關鍵作用。

• 關于血管性血友病預防治療的新見解——您是否滿足了患者的需求？
  6月24日（星期一），12:15 – 13:30（印度支那時間），210室
  主席：美國華盛頓特區(qū)喬治敦大學醫(yī)學中心Craig Kessler 

本次研討會將探討預防性治療在重癥血管性血友病中的關鍵作用。 演講主題將包括預防性治療的重要性以及如何識別可能受益于預防性治療的患者。 屆時將分享WIL-31血管性血友病預防研究的關鍵經(jīng)驗教訓，以及預防性治療在血管性血友病女性患者大量月經(jīng)出血管理中的重要作用。 此外，還將討論優(yōu)化妊娠期間的護理，并介紹VIP和EMPOWER研究。

這兩場研討會都將向曼谷的大會與會者開放，并將向未直接參加大會的與會者提供現(xiàn)場直播。  兩場研討會都有提問的機會。 

Octapharma高級副總裁兼IBU血液學負責人Larisa Belyanskaya表示：

“我們很高興能從WIL-31數(shù)據(jù)中提出新的見解，并將深入探討預防性治療對特定患者群體的重要性，并討論重要的臨床和科學問題，以改善血管性血友病和A型血友病患者的生活質量?！?/p>

關于Nuwiq®

Nuwiq®（simoctocog alfa）是第4代重組因子VIII（rFVIII）蛋白，在人類細胞系中產(chǎn)生，無需化學修飾或與任何其他蛋白融合¹。 其培養(yǎng)過程不含人類或動物來源的添加劑，不含抗原性非人類蛋白質表位，并且對血管性血友病因子¹具有高親和力。

Nuwiq®治療已在9項^{1 2 3}已完成的臨床試驗中進行了評估，其中包括201名既往治療的患者（190人）¹和108名既往未治療的重癥A型血友病患者²。Nuwiq®有250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU和4,000 IU等規(guī)格⁴。 Nuwiq®已被批準用于治療和預防所有年齡組的A型血友?。ㄏ忍煨訤VIII缺乏癥）患者的出血⁴。

關于wilate®

wilate®是一種高純度的人血管性血友病因子/因子VIII(VWF/FVIII)濃縮物，在其生產(chǎn)過程中經(jīng)歷了兩個病毒滅活步驟¹。

不添加白蛋白作為穩(wěn)定劑⁵。 在純化過程中，VWF與FVIII的比例為1: 1，與正常血漿相似¹。 wilate®含有與正常人血漿相似的VWF三聯(lián)體結構和大高分子量多聚體含量¹。 wilate®僅來源于在批準的血漿捐贈中心收集的大量人體血漿⁶。 wilate®有500 IU和1000 IU兩種規(guī)格。 在單獨使用去氨加壓素（DDAVP）無效或禁用的情況下，wilate®適用于預防和治療血管性血友?。╒WD）中的出血或手術出血，以及用于治療和預防A型血友?。ㄏ忍煨訴III因子缺乏）患者的出血⁶。

[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10: 2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121: 1400–8.
[3] Octapharma AG，存檔數(shù)據(jù)。
[4] Nuwiq®產(chǎn)品特性概要
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34: 281-8.
[6] wilate®產(chǎn)品特性概要。