"先行先試"新突破！首個基于樂城真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的血液腫瘤新藥Isatuximab在華上市許可申請獲受理

上海2023年12月12日 /美通社/ -- 今天，賽諾菲旗下新一代CD38單抗Isatuximab注射液的上市許可申請正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理，擬用于聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松治療既往接受過至少 2種治療（包括來那度胺和一種蛋白酶體抑制劑）的多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者。

作為首批獲準(zhǔn)在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)開展臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的三個試點(diǎn)藥品之一，Isatuximab注射液成為了首個利用樂城真實(shí)世界數(shù)據(jù)獲國家藥監(jiān)局受理上市許可申請的血液腫瘤治療藥物。Isatuximab注射液是一種單克隆抗體，靶向多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞上CD38受體的特異性表位，可觸發(fā)多種不同的作用機(jī)制，包括程序性腫瘤細(xì)胞死亡（凋亡）和機(jī)體免疫反應(yīng)調(diào)節(jié)，有望為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者打開治療新局面。

樂城先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧表示："Isatuximab注射液的上市許可申請受理，是血液腫瘤領(lǐng)域真實(shí)世界研究的一大重要突破。作為我國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)'， 樂城先行區(qū)借助‘先行先試'等特許政策，開展國際前沿的真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用研究，為全國藥械審評審批制度改革積累經(jīng)驗(yàn)、探索方法，為提速全球創(chuàng)新藥械產(chǎn)品在中國的可及性提供新途徑、新方案。未來，樂城將以特許政策優(yōu)勢和醫(yī)療資源集聚優(yōu)勢，吸引更多創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)的藥械產(chǎn)品落地樂城，全力助推真實(shí)世界研究工作向前發(fā)展，讓更多醫(yī)療科技創(chuàng)新成果加快惠及中國患者。"

2019年6月，國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，樂城先行區(qū)成為我國首個開展臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)的區(qū)域。2020年以來，《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等相繼發(fā)布，明確規(guī)定真實(shí)世界證據(jù)可以作為藥品和醫(yī)療器械審評審批的相關(guān)證據(jù)。目前，已有13個試點(diǎn)產(chǎn)品利用樂城真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，正在不斷為全國患者帶來"海南福音"。

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："中國持續(xù)深化藥品審批審評制度改革，海南博鰲樂城真實(shí)世界研究等創(chuàng)新探索舉措成為了突破性創(chuàng)新藥物惠及中國患者的加速器，我們倍感鼓舞振奮。借力政策東風(fēng)，賽諾菲積極響應(yīng)健康老齡化規(guī)劃和健康中國癌癥防治號召，高度重視血液腫瘤患者的未盡之需，希望通過真實(shí)世界研究實(shí)踐將多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新藥物加速引入中國。今年，賽諾菲已在華獲批十個創(chuàng)新藥及疫苗新產(chǎn)品和適應(yīng)癥，我們正以前所未有的發(fā)展速度推進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品上市，也將積極探索多元的創(chuàng)新模式，為患者煥發(fā)生命光彩而努力。"

多發(fā)性骨髓瘤是老年人群高發(fā)腫瘤，也是第二大最常見的血液腫瘤。在中國，每10萬人中就有約1.6個多發(fā)性骨髓瘤患者，發(fā)病年齡多為60歲以上，發(fā)病率也呈上升趨勢^[1]。在我國即將進(jìn)入中度老齡化社會并且快速向重度老齡化社會邁進(jìn)背景下，多發(fā)性骨髓瘤可能造成更大的疾病負(fù)擔(dān)。從我國提出"實(shí)施積極應(yīng)對人口老齡化國家戰(zhàn)略"到今年不斷被提及的健康老齡化議題都反映出破解"老齡"健康課題的迫切需求，多發(fā)性骨髓的創(chuàng)新治療可成為助力健康老齡化的重要一環(huán)。

同時，多發(fā)性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤，患者終將面臨復(fù)發(fā)困境^[2]。臨床上患者復(fù)發(fā)的次數(shù)越多，治療難度也隨之增加，患者無進(jìn)展生存和復(fù)發(fā)后的生存時間越短^[3],[4]?；颊呒毙韪鄤?chuàng)新藥物來拓展治療可能性。據(jù)中國首部《多發(fā)性骨髓瘤患者生存質(zhì)量調(diào)查報(bào)告》調(diào)研顯示，接近50%的患者表示當(dāng)前治療無法滿足其對整體治療效果和生存獲益方面的要求，并對新治療方式報(bào)以巨大期待。

目前，Isatuximab注射液已在美國、歐盟、亞太等全球多個國家和地區(qū)獲批。同時，賽諾菲正在進(jìn)行的III期臨床試驗(yàn)，將繼續(xù)評估Isatuximab注射液聯(lián)合現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)方案治療多發(fā)性骨髓瘤。Isatuximab注射液用于治療其他血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的研究也在進(jìn)行中。