百澤安®聯(lián)合化療用于一線治療晚期食管鱗狀細胞癌的新適應癥上市申請獲得受理
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾, 2022年8月23日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負擔的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百澤安®（替雷利珠單抗）聯(lián)合化療用于一線治療不可切除的局部晚期、復發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的新適應癥上市許可申請（sBLA）。
食管癌根據(jù)受累細胞類型進行分型，其中ESCC作為最常見的食管癌亞型，占全球食管癌病例的85%以上ⅰ，ⅱ。根據(jù)2015年中國惡性腫瘤流行情況估計，我國食管癌新發(fā)病例高達24.6萬，位列第四大惡性腫瘤致死病因，仍是一項重大公共衛(wèi)生威脅ⅲ。
百濟神州全球研發(fā)負責人汪來博士表示："百澤安®全球臨床開發(fā)項目包括20多項注冊性試驗。我們非常欣喜地看到，這些強有力的臨床數(shù)據(jù)正不斷助力百澤安®拓展其在中國對實體腫瘤的治療前景。我們期待持續(xù)與NMPA就本次申報緊密溝通；此外，也希望能基于RATIONALE 306試驗所展現(xiàn)的具有臨床意義的總生存獲益，推進百澤安®其它海外上市許可的申報工作。"
本次遞交的sBLA是基于RATIONALE 306（NCT03783442）全球臨床試驗的期中分析數(shù)據(jù)。該試驗在亞太、歐洲和北美的研究中心共入組649例患者，其最新結(jié)果在6月舉行的2022年歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）世界胃腸癌大會上，通過口頭報告的形式進行了公布。
百澤安®已被NMPA批準用于9項適應癥的治療，包括獲批用于治療既往接受過一線標準化療后進展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。目前，百澤安®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。
關(guān)于替雷利珠單抗
替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安®）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設(shè)計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。
替雷利珠單抗是第一款由百濟神州免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，以開發(fā)針對實體瘤和血液腫瘤的適應癥。
替雷利珠單抗全球臨床開發(fā)項目已在30個國家和地區(qū)入組超過11,000例受試者。
關(guān)于RATIONALE 306研究
RATIONALE 306（NCT03783442）是一項隨機、安慰劑對照、雙盲、全球3期臨床研究，旨在評價百澤安®（替雷利珠單抗）聯(lián)合化療作為晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者一線治療的有效性和安全性。該試驗的主要終點為總生存期（OS）。次要終點包括根據(jù)RECIST v1.1評估的無進展生存期、總緩解率和緩解持續(xù)時間、PD-L1評分≥ 10%的患者的OS，以及健康相關(guān)生活質(zhì)量指標和安全性。
關(guān)于百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學事務團隊已有約3,300人且仍在不斷壯大。公司目前正在全球范圍支持100多項臨床研究的展開，已招募受試者超過16,000人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家或地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在對多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物進行商業(yè)化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度地滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。
2021年1月，百濟神州和諾華宣布達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗）的權(quán)利。基于這一卓有成效的合作，百濟神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開發(fā)的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百濟神州將在中國指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華腫瘤產(chǎn)品。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負擔的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,500人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安®治療晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的潛力、百澤安®在ESCC治療領(lǐng)域的監(jiān)管審批計劃、百濟神州推進百澤安®預期臨床開發(fā)、監(jiān)管里程碑和商業(yè)化的聲明，以及在"關(guān)于百濟神州腫瘤學"和"關(guān)于百濟神州"標題下提及的百濟神州的計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)以及實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營、生產(chǎn)以及其他業(yè)務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。
參考文獻：
i. Wang QL, et al. Clin Epidemiol 2018;10:717–728;
ii. Huang FL, Yu SJ. Asian J Surg 2018;41:210–215;
iii. Guidelines for Diagnosis and Treatment of Esophageal Cancer of the National Health Commission of China (2022 Edition)
