意大利佛羅倫薩和紐約2022年8月13日 /美通社/ -- 意大利私營制藥和診斷公司美納里尼集團（以下稱"美納里尼"）和美納里尼集團全資子公司Stemline Therapeutics（以下稱"Stemline"）今天宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已接受公司關于艾拉司群（elacestrant）的新藥申請（New Drug Application，即"NDA"）。這是一種試驗性選擇性雌激素受體降解劑（SERD），用于ER+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌患者。FDA已批準該申請獲優(yōu)先審查，并指定2023年2月17日為PDUFA日期。
FDA的優(yōu)先審查資格授予其認為與標準治療方法（SOC）相比在嚴重疾病的治療、診斷或預防中，在安全性和有效性方面可能提供顯著改進的藥物。FDA于2018年授予艾拉司群快速通道資格（FTD）。
美納里尼集團首席執(zhí)行官Elcin Barker Ergun表示："FDA接受我們的NDA申請并授予優(yōu)先審查資格，這對我們公司而言是在監(jiān)管方面取得的一個重要里程碑。我們期待著在FDA審查期間與其合作。此次提交的申請針對一項新的潛在治療選擇，旨在滿足晚期或轉移性乳腺癌患者在早期治療線耐藥性形成后進行病況管理的重要需求。"
EMERALD 3期研究數(shù)據(jù)為NDA申請?zhí)峁┝酥С?。與SOC內分泌單藥治療相比，EMERALD在總體人群和ESR1突變患者中滿足其預先指定的無進展生存（PFS）的兩個主要終點；該試驗的比較組是研究人員選擇的氟維司群或芳香化酶抑制劑。艾拉司群和SOC的12個月無進展生存期比率在總體患者群中分別為22.32%和9.42%，在ESR1突變人群中分別為26.76%和8.19%。臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，艾拉司群將全體患者的疾病進展或死亡風險降低了30%，將ESR1突變患者的這一風險降低了45%。這些數(shù)據(jù)還顯示了可控的安全性。
艾拉司群是一種試驗性化合物，尚未獲得任何監(jiān)管機構的批準。上市許可申請（MAA）也已于2022年7月提交給歐洲藥品管理局（EMA）。有關艾拉司群臨床試驗的更多信息，請見www.clinicaltrials.gov。
美納里尼集團于2020年7月從實施并成功完成EMERALD研究的Radius Health, Inc（納斯達克代碼：RDUS）獲得了艾拉司群的全球授權?；?期試驗的積極數(shù)據(jù)，Stemline在Radius的支持下于2022年6月向FDA提交了新藥申請（NDA）。美納里尼集團現(xiàn)在全面負責艾拉司群的全球注冊、商業(yè)化和進一步開發(fā)活動。如果艾拉司群獲得FDA批準，總部位于紐約的Stemline將負責該藥物的商業(yè)化。Stemline專注于為癌癥患者提供變革性腫瘤學治療，目前正在美國和歐洲進行一種新型靶向藥物的商業(yè)化，用于母細胞漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤患者的治療。
關于艾拉司群（RAD1901）和EMERALD三期研究
艾拉司群是一種處于試驗階段的選擇性雌激素受體降解劑（SERD），目前正在評估其作為ER+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌患者每日一次口服治療的可能性。2018年，艾拉司群獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局授予的快速通道資格。在EMERALD之前完成的臨床前研究表明，該化合物具有作為單一藥劑或與其他療法聯(lián)合使用以治療乳腺癌的可能性。EMERALD 3期試驗是一項隨機、開放標簽、主動對照研究，評估艾拉司群能否作為ER+/HER2-晚期/轉移性乳腺癌患者的單藥二線或三線療法。該研究共入組了477名患者，他們曾接受過一種或兩種內分泌治療，包括CDK 4/6抑制劑。研究中的患者隨機接受艾拉司群或研究人員所選擇的經(jīng)批準激素制劑。該研究的主要終點是總患者群和雌激素受體1基因（ESR1）突變患者的無進展生存期（PFS）。次要終點包括評估總生存期（OS）、客觀緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時間（DOR）。
