上海2022年1月10日 /美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)(股票代碼:2171.HK),一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法公司,今日公告,其自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品CT041被美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予 “再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法” (RMAT)資格,用于治療Claudin18.2 (CLDN18.2)陽性的晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌(GC/GEJ)。據(jù)公開可查的資料顯示,CT041是全球首個(gè)獲RMAT資格的實(shí)體瘤CAR-T產(chǎn)品*。至此,科濟(jì)藥業(yè)也成為唯一一家兩個(gè)核心候選產(chǎn)品均獲得RMAT資格的中國CAR-T公司。
CT041此次獲得RMAT資格,意味著其可同時(shí)享受FDA的“突破性療法”(Breakthrough Therapy)和“快速通道”(Fast Track)等多項(xiàng)支持政策,包括與FDA更密切地溝通,亦可獲得加速審批的資格;評審基于CT041在正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出前景光明的治療效果及良好的安全性。
CT041是科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的一種全球潛在同類首創(chuàng)的CAR-T候選產(chǎn)品,主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌及胰腺癌。截至公告日,CT041為全球唯一已獲得美國FDA和中國國家藥監(jiān)局及加拿大衛(wèi)生部的IND/CTA批準(zhǔn)、并正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)研究的靶向CLDN18.2的CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。
CT041既往重要監(jiān)管里程碑事件一覽:
2020年,CT041獲美國FDA授予“孤兒藥”資格,用于治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌;
2021年,CT041獲歐洲藥品管理局(EMA)授予“孤兒藥產(chǎn)品”資格,用于治療晚期胃癌;
2021年,CT041獲EMA授予“優(yōu)先藥物”(PRIME)資格,用于治療晚期胃癌。CT041是全球首個(gè)入選PRIME計(jì)劃的實(shí)體瘤CAR-T產(chǎn)品。
2019年10月,科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的另一款BCMA CAR-T產(chǎn)品CT053也曾獲美國FDA授予RMAT資格,用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤,CT041是繼CT053后科濟(jì)藥業(yè)第二個(gè)獲得RMAT資格的產(chǎn)品。截至公告日,在中國所有CAR-T公司中,產(chǎn)品斬獲RMAT資格的,科濟(jì)藥業(yè)是唯一一家,公司研發(fā)實(shí)力得到充分展現(xiàn)。
科濟(jì)藥業(yè)擁有11個(gè)候選產(chǎn)品,均為自主研發(fā)且擁有全球權(quán)益,已獲8個(gè)CAR-T產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)許可(IND),在中國所有CAR-T公司中排名第一。截至2021年12月31日,公司已在全球申請專利300余件,其中授權(quán)專利65件。
科濟(jì)藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示:
CT041此次獲得FDA授予的RMAT資格,再次證明了這款產(chǎn)品的卓越表現(xiàn),表明其有極大的潛力解決未被滿足的醫(yī)療需求,RMAT對于加速產(chǎn)品開發(fā)和生物制品許可申請(BLA)的審查都十分重要,有助于患者盡快獲得該先進(jìn)療法。我們相信CT041所獲得的RMAT、PRIME、孤兒藥資格將使我們能與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)更緊密的合作,早日將CT041推動(dòng)上市并惠及全球患者。
關(guān)于CT041
CT041在2021年ESMO大會公布的研究者發(fā)起試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)表明,在既往接受至少2線治療失敗、接受II期推薦劑量(RP2D)2.5×10? CT041細(xì)胞治療的18例胃癌患者中,客觀緩解率達(dá)61.1%。歷史數(shù)據(jù)表明,至少2線治療失敗的胃癌患者,化療藥物的客觀緩解率約為4%~8%,抗PD-1單抗的有效率約為11%。因此,相比于胃癌末線患者的其他治療藥物,CT041在客觀緩解率上已經(jīng)取得明顯提升。
除了在中國開展的研究者發(fā)起試驗(yàn)外,科濟(jì)藥業(yè)還在中國啟動(dòng)了一項(xiàng)針對晚期胃癌/胃食管結(jié)合部癌和胰腺癌的Ib/II期臨床試驗(yàn),以及在北美啟動(dòng)了一項(xiàng)針對晚期胃癌或胰腺癌的1b期臨床試驗(yàn)。科濟(jì)藥業(yè)亦擬于2022年在北美啟動(dòng)關(guān)鍵2期臨床試驗(yàn)。
關(guān)于再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法RMAT
RMAT資格的授予對象是細(xì)胞療法、組織工程治療產(chǎn)品、人類細(xì)胞及組織產(chǎn)品或使用相關(guān)療法或產(chǎn)品的任何聯(lián)合產(chǎn)品,且其目的為治療、調(diào)節(jié)、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或威脅生命的疾病或癥狀。在研藥物要獲得RMAT資格,必須有初步臨床證據(jù)表明藥品有潛力解決有關(guān)疾病或癥狀的未被滿足醫(yī)療需求。
RMAT資格給予了“快速通道”評審和“突破性療法”的益處,包括與FDA更頻繁開展會議以討論候選產(chǎn)品的開發(fā)計(jì)劃及獲得滾動(dòng)審查及優(yōu)先審查資格。
關(guān)于科濟(jì)藥業(yè)
科濟(jì)藥業(yè)(股票代碼:2171.HK)是一家在中國及美國擁有業(yè)務(wù)的生物制藥公司,主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法。我們建立了一個(gè)綜合細(xì)胞治療平臺,其內(nèi)部能力涵蓋從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、抗體開發(fā)、臨床試驗(yàn)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)。我們通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線,以解決CAR-T細(xì)胞療法的重大挑戰(zhàn),比如提高安全性,提高治療實(shí)體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法,并使癌癥可治愈的全球生物制藥領(lǐng)導(dǎo)者。
參考資料
What Is An RMAT? List of RMAT Designations. Retrieved January 10, 2022, from https://bioinformant.com/rmat/#list