這是百悅澤®在FDA獲得的第三項批準，也是其首次在邊緣區(qū)淋巴瘤領(lǐng)域獲批
經(jīng)百悅澤®單藥治療后，20%的患者達到完全緩解
百悅澤®總體耐受性良好，與其已知的安全性特征相符
中國北京和美國麻省劍橋2021年9月15日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球性生物制藥公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其百悅澤®（澤布替尼）加速批準，用于治療接受過至少一次抗CD20治療的復(fù)發(fā)或難治性（R/R）邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成年患者。
此項加速批準基于總緩解率（ORR）結(jié)果。針對該適應(yīng)癥的后續(xù)完全批準，將取決于確證性試驗?zāi)芊襁M一步證實患者的臨床獲益。
百濟神州首席醫(yī)學官黃蔚娟醫(yī)學博士表示：“我們非常高興看到FDA批準百悅澤®用于治療既往經(jīng)治的邊緣區(qū)淋巴瘤患者，這是一項重要的里程碑，也是兢兢業(yè)業(yè)的百濟神州團隊、研究者們和參與試驗的患者及其家人們共同努力的結(jié)果。MAGNOLIA研究的結(jié)果再度印證，百悅澤®的高選擇性結(jié)構(gòu)設(shè)計，能夠轉(zhuǎn)化為帶給患者的更好的療效。此外，我們正在通過廣泛的全球臨床開發(fā)項目持續(xù)評估百悅澤®，這將使我們更深入地了解這款潛在同類最優(yōu)的BTK抑制劑及其對患者的影響。自百悅澤®于2019年11月首次獲得FDA批準后，其已在全球獲得共12項批準，覆蓋4個適應(yīng)癥。我們將繼續(xù)努力踐行為全球癌癥患者帶來高質(zhì)量創(chuàng)新藥的使命?！?/p>
作為MAGNOLIA試驗的主要研究者，澳大利亞莫納什大學血液學負責人、莫納什醫(yī)院臨床血液學主任Stephen Opat醫(yī)學博士評論道：“BTK在B細胞受體信號通路中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，也是邊緣區(qū)淋巴瘤形成的一大誘因。在MAGNOLIA試驗中，百悅澤®顯示出了令人印象深刻的總緩解率和完全緩解率，在所有MZL亞型中均觀察到了緩解。此外，這款新一代BTK抑制劑也在這些受試患者中顯示出良好的耐受性，患者因不良反應(yīng)而終止治療的發(fā)生率低。我們相信百悅澤®能夠為復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤患者帶來有臨床意義的獲益?！盨tephen Opat博士同時也是澳大利亞皇家內(nèi)科醫(yī)學院榮授院士、加拿大皇家內(nèi)科醫(yī)師學會會員以及內(nèi)外全科臨床醫(yī)學學士。
美國淋巴瘤研究基金會首席執(zhí)行官Meghan Gutierrez評價道：“百悅澤®此次的獲批能夠為患有復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤患者帶來一項新的治療選擇，為提高患者治療結(jié)果帶來新的希望。”
此次FDA批準是基于兩項單臂臨床試驗的有效性結(jié)果，這兩項試驗的主要終點均是經(jīng)獨立審查委員會（IRC）基于2014年Lugano分類標準評估的ORR。
一項多中心、關(guān)鍵性2期MAGNOLIA臨床試驗（NCT03846427）評估了百悅澤®在接受過至少1線抗CD20治療的R/R MZL患者中的療效。研究共入組66例患者，其中26例為結(jié)外亞型，26例為淋巴結(jié)亞型，12例為脾亞型，4例亞型未知?；贑T掃描的評估，ORR為56%（95% CI: 43, 68），完全緩解（CR）率達到20%；基于優(yōu)先PET-CT掃描的評估，ORR為67%（95% CI: 54, 78），CR率為26%。中位隨訪時間為8.3個月時，中位緩解持續(xù)時間（DoR）尚未達到，截至12個月時85%取得緩解的患者仍處于持續(xù)緩解中（95% CI: 67, 93）。所有MZL亞型患者中均觀察到了緩解。
另一項全球性1/2期研究BGB-3111-AU-003（NCT02343120）評估了20例MZL患者，包括9例結(jié)外亞型，5例淋巴結(jié)亞型，6例脾亞型?；贑T掃描的評估，百悅澤®取得的ORR為80%（95% CI: 56, 94），CR率為20%。在中位隨訪時間31.4個月時，中位DoR尚未達到，截至12個月時，仍有72%取得緩解的患者處于持續(xù)緩解中（95% CI: 40, 88）。
百悅澤®最常見的（≥30%）不良反應(yīng)，包括在847例患者中出現(xiàn)的異常檢測數(shù)據(jù)，為中性粒細胞減少癥、上呼吸道感染、血小板減少癥、出血、淋巴細胞減少癥、皮疹和肌肉骨骼痛。
百悅澤®的推薦使用劑量為160 mg每日兩次或320 mg每日一次，空腹或飯后服用均可?？筛鶕?jù)不良反應(yīng)調(diào)整劑量，存在重度肝損害和正服用可能與百悅澤®產(chǎn)生相互作用的特定藥物的患者，可降低劑量。
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（BRUKINSA®，澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法聯(lián)合治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤®能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細胞增殖。
百悅澤®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：
目前，除美國和中國以外，共有30多項百悅澤®針對多項適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個國家。
*該項適應(yīng)癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準。針對該適應(yīng)癥的完全批準將取決于確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。
**該項適應(yīng)癥獲附條件批準。針對該適應(yīng)癥的完全批準將取決于正在開展的確證性隨機、對照臨床試驗結(jié)果。
關(guān)于百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2300 人，團隊規(guī)模還在不斷擴大。團隊目前正在全球范圍支持開展90 多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過 13000 人。百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴充，為覆蓋全球 40 多個國家/地區(qū)的臨床試驗提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家立足科學的全球性生物制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前，公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過7,000人的團隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括百濟神州有關(guān)對百悅澤®的推廣計劃和預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進程，為患者帶來改善的臨床益處的潛力，以及在“關(guān)于百濟神州腫瘤學”和“關(guān)于百濟神州”標題下述的百濟神州的計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。
