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美國(guó)賓州州學(xué)院和費(fèi)城2021年9月7日 /美通社/ -- NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團(tuán)子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY），今天宣布了一項(xiàng)基因治療合作協(xié)議，旨在為亨廷頓舞蹈癥（HD）患者開(kāi)發(fā)一種安全有效的治療方法。
根據(jù)協(xié)議條款，Spark Therapeutics 將獲得 NeuExcell 專有的神經(jīng)再生基因治療平臺(tái)的使用權(quán)。 NeuExcell 的研發(fā)團(tuán)隊(duì)將與 Spark Therapeutics 密切合作以推進(jìn)該計(jì)劃。 根據(jù)期權(quán)許可，NeuExcell 將獲得高達(dá)約 1.9 億美元的預(yù)付款、許可費(fèi)、研發(fā)和銷售里程碑付款以及產(chǎn)品特許權(quán)使用費(fèi)。 根據(jù)本協(xié)議，Spark Therapeutics 享有NeuExcell 的 HD 計(jì)劃的全球獨(dú)家授權(quán)許可。
NeuExcell Therapeutics 首席執(zhí)行官 Ronald Lorijn 說(shuō)：“我們很高興與 Spark Therapeutics 合作。 他們擁有開(kāi)發(fā)基因療法的專業(yè)知識(shí)和能力，這些療法可能有減緩、阻止或治愈神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛力，并致力于提高 AAV 工程的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，因而Spark是我們理想的合作伙伴來(lái)加速推動(dòng) HD 計(jì)劃”。
“Spark Therapeutics 一直在為患者尋找有潛力的突破性療法，包括亨廷頓舞蹈病患者，來(lái)挑戰(zhàn)難以避免的遺傳疾病。 我們期待與 NeuExcell 合作并探索他們獨(dú)特的神經(jīng)再生基因治療平臺(tái)。” Spark Therapeutics 首席科學(xué)官 Federico Mingozzi 博士說(shuō)。
既往普遍認(rèn)為哺乳動(dòng)物的成熟神經(jīng)元不能被替換，因此腦部疾病的治療方法往往側(cè)重于減緩疾病的進(jìn)展。 NeuExcell Therapeutics 可能已經(jīng)找到了再生神經(jīng)組織的新方法。 該公司的神經(jīng)再生基因治療平臺(tái)是基于轉(zhuǎn)錄因子介導(dǎo)的轉(zhuǎn)分化技術(shù)而構(gòu)建。 該平臺(tái)旨在將內(nèi)源性膠質(zhì)細(xì)胞原位直接轉(zhuǎn)分化為功能性的新神經(jīng)元。這些膠質(zhì)細(xì)胞圍繞著神經(jīng)元，并且在神經(jīng)元受傷或死亡后通常會(huì)產(chǎn)生應(yīng)激反應(yīng)。 雖然神經(jīng)元不能分裂自我再生，但膠質(zhì)細(xì)胞在損傷部位可以分裂再生，因此是產(chǎn)生新神經(jīng)元的可持續(xù)來(lái)源，并且能夠產(chǎn)生大量的新神經(jīng)元從而達(dá)到有臨床意義的治療效果。 NeuExcell 正在開(kāi)發(fā)基于腺相關(guān)病毒 (AAV) 的神經(jīng)再生基因療法，能夠在神經(jīng)變性部位原位再生功能性新神經(jīng)元。
“為了打破遺傳疾病給患者和家庭所造成的障礙，Spark需要與志同道合的伙伴合作，將創(chuàng)新技術(shù)與我們先進(jìn)的專有 AAV 載體平臺(tái)相結(jié)合”，Spark Therapeutics 的首席商務(wù)官Joseph La Barge說(shuō)， “利用我們?cè)诨蛑委熼_(kāi)發(fā)方面的專業(yè)知識(shí)和 NeuExcell 的神經(jīng)再生基因治療平臺(tái)和能力，我們可以共同努力，為亨廷頓病患者提供有潛力的新型基因療法?！?/p>
Spark Therapeutic 針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的先進(jìn)專有 AAV 載體平臺(tái)對(duì) HD 研發(fā)計(jì)劃有顯著的優(yōu)勢(shì)。 多年來(lái)，Spark Therapeutics 一直處于基因治療研究的前沿，在該領(lǐng)域擁有廣泛的知識(shí)和能力，可用于推動(dòng) HD 計(jì)劃的發(fā)展。
