中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)百悅澤?（澤布替尼）用于治療復(fù)發(fā)或難治性華氏巨球蛋白血癥患者

中國(guó)北京和美國(guó)麻省劍橋2021年6月22日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球化生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已授予百悅澤^®（澤布替尼）附條件批準(zhǔn)，用于治療既往至少接受過一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥 （WM）患者。NMPA藥品審評(píng)中心（CDE）于2020年10月將這項(xiàng)新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)。

百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營(yíng)官兼中國(guó)區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“WM是一種目前仍無法治愈的血液惡性腫瘤，可能對(duì)患者的生命和生活質(zhì)量帶來嚴(yán)重威脅。國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)我們的新型 BTK 抑制劑百悅澤^®在該適應(yīng)癥中的上市許可，使得我們能夠?yàn)榛颊摺⑺麄兊募胰伺c廣大臨床醫(yī)生帶來一項(xiàng)治療WM 的新選擇，這讓我們倍感自豪。此次獲批也標(biāo)志著百悅澤^®在中國(guó)取得第三項(xiàng)針對(duì)B細(xì)胞惡性腫瘤的批準(zhǔn)，我們相信，它將在滿足全球血液腫瘤患者尚未被滿足的醫(yī)療需求中，發(fā)揮重要作用?！?nbsp;

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診療中心主任，同時(shí)也是百悅澤^®在WM的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)BGB-3111-210研究的主要研究者邱錄貴教授表示：“罹患WM的多為老年患者，對(duì)于這類疾病，維持較長(zhǎng)時(shí)間的治療可能有助于改善預(yù)后效果，但這同時(shí)也使得耐受性與安全性成為臨床上需要格外重視的問題。此前公布的研究結(jié)果表明，百悅澤^®能夠降低患者發(fā)生心血管相關(guān)不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，并產(chǎn)生深度和持久的疾病緩解，我很欣慰百悅澤^®在WM中取得批準(zhǔn)，將為更多中國(guó)患者帶來獲益?！?/p>

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“百悅澤^®由百濟(jì)神州的科學(xué)家們進(jìn)行了特殊設(shè)計(jì)，經(jīng)過優(yōu)化，減少了過去在第一代 BTK 抑制劑中觀察到的脫靶效應(yīng)。公司已經(jīng)開展了廣泛的臨床開發(fā)項(xiàng)目來評(píng)估 百悅澤^®的臨床獲益，包括ASPEN研究這項(xiàng)頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)。我們衷心感謝所有參與試驗(yàn)的患者和臨床醫(yī)生，并希望隨著百悅澤^®全球注冊(cè)的推進(jìn)，能夠進(jìn)一步提升這款藥物對(duì)于 WM 和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的可及性?！?/p>

此次NMPA附條件批準(zhǔn)百悅澤^®用于治療既往至少接受過一種治療的WM患者，是基于一項(xiàng)單臂關(guān)鍵性 2 期臨床試驗(yàn)（NCT03332173）的安全性和有效性結(jié)果。該試驗(yàn)的中位隨訪時(shí)間為 14.9 個(gè)月，經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）評(píng)估，試驗(yàn)的主要終點(diǎn) -- 主要緩解率（MRR）為 72.1%（95% CI：56.3，84.7）。MRR 指的是完全緩解、非常好的部分緩解和部分緩解的總和。該試驗(yàn)的安全性數(shù)據(jù)與先前觀察到的情況相符。

百悅澤^®在中國(guó)用于治療WM患者的推薦每日總劑量為320毫克。

關(guān)于華氏巨球蛋白血癥

華氏巨球蛋白血癥是一種罕見惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中占比不到2%¹。該疾病通常發(fā)生在老年患者中，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟²。在中國(guó)，每年大約有 88200 例淋巴瘤新增病例，這些病例中約有 91% 被歸類為 NHL，意味著中國(guó)每年約有 1000 例 WM 新增病例³。

關(guān)于百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤^®的設(shè)計(jì)通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤^®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤^®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：

• 2019年11月，百悅澤^®在美國(guó)獲批用于治療既往接受過至少一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者*
• 2020年6月，百悅澤^®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者**
• 2020年6月，百悅澤^®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者
• 2021年6月，百悅澤^®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者**
• 2021年2月，百悅澤^®在阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者
• 2021年3月，百悅澤^®在加拿大獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者

目前，除美國(guó)和中國(guó)以外，共有30多項(xiàng)百悅澤^®針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請(qǐng)完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個(gè)國(guó)家。

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。

**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機(jī)、對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開展90 多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個(gè)國(guó)家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK 抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、加拿大及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fcγ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國(guó)獲批上市）以及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市）。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安^®。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40 多款臨床候選藥物，通過強(qiáng)化公司自主競(jìng)爭(zhēng)力以及與其他公司開展合作，我們致力于加速現(xiàn)有多元、創(chuàng)新藥物管線的開發(fā)進(jìn)程，希望能在2030 年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支約6000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問 www.beigene.com.cn 。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于與其他 BTK 抑制劑相比，百悅澤^®的潛在臨床益處和優(yōu)勢(shì)的聲明，百濟(jì)神州計(jì)劃的進(jìn)展、百濟(jì)神州對(duì)百悅澤^®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，在“百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟(jì)神州”副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥監(jiān)部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅截止于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新這些信息。