中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)百悅澤?（澤布替尼）用于治療復(fù)發(fā)或難治性華氏巨球蛋白血癥患者

中國北京和美國麻省劍橋2021年6月22日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球化生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已授予百悅澤^®（澤布替尼）附條件批準(zhǔn)，用于治療既往至少接受過一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥 （WM）患者。NMPA藥品審評中心（CDE）于2020年10月將這項(xiàng)新適應(yīng)癥上市許可申請納入優(yōu)先審評。

百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“WM是一種目前仍無法治愈的血液惡性腫瘤，可能對患者的生命和生活質(zhì)量帶來嚴(yán)重威脅。國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)我們的新型 BTK 抑制劑百悅澤^®在該適應(yīng)癥中的上市許可，使得我們能夠?yàn)榛颊摺⑺麄兊募胰伺c廣大臨床醫(yī)生帶來一項(xiàng)治療WM 的新選擇，這讓我們倍感自豪。此次獲批也標(biāo)志著百悅澤^®在中國取得第三項(xiàng)針對B細(xì)胞惡性腫瘤的批準(zhǔn)，我們相信，它將在滿足全球血液腫瘤患者尚未被滿足的醫(yī)療需求中，發(fā)揮重要作用?！?nbsp;

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診療中心主任，同時也是百悅澤^®在WM的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)BGB-3111-210研究的主要研究者邱錄貴教授表示：“罹患WM的多為老年患者，對于這類疾病，維持較長時間的治療可能有助于改善預(yù)后效果，但這同時也使得耐受性與安全性成為臨床上需要格外重視的問題。此前公布的研究結(jié)果表明，百悅澤^®能夠降低患者發(fā)生心血管相關(guān)不良反應(yīng)的風(fēng)險，并產(chǎn)生深度和持久的疾病緩解，我很欣慰百悅澤^®在WM中取得批準(zhǔn)，將為更多中國患者帶來獲益。”

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“百悅澤^®由百濟(jì)神州的科學(xué)家們進(jìn)行了特殊設(shè)計，經(jīng)過優(yōu)化，減少了過去在第一代 BTK 抑制劑中觀察到的脫靶效應(yīng)。公司已經(jīng)開展了廣泛的臨床開發(fā)項(xiàng)目來評估 百悅澤^®的臨床獲益，包括ASPEN研究這項(xiàng)頭對頭臨床試驗(yàn)。我們衷心感謝所有參與試驗(yàn)的患者和臨床醫(yī)生，并希望隨著百悅澤^®全球注冊的推進(jìn)，能夠進(jìn)一步提升這款藥物對于 WM 和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的可及性。”

此次NMPA附條件批準(zhǔn)百悅澤^®用于治療既往至少接受過一種治療的WM患者，是基于一項(xiàng)單臂關(guān)鍵性 2 期臨床試驗(yàn)（NCT03332173）的安全性和有效性結(jié)果。該試驗(yàn)的中位隨訪時間為 14.9 個月，經(jīng)獨(dú)立評審委員會（IRC）評估，試驗(yàn)的主要終點(diǎn) -- 主要緩解率（MRR）為 72.1%（95% CI：56.3，84.7）。MRR 指的是完全緩解、非常好的部分緩解和部分緩解的總和。該試驗(yàn)的安全性數(shù)據(jù)與先前觀察到的情況相符。

百悅澤^®在中國用于治療WM患者的推薦每日總劑量為320毫克。

關(guān)于華氏巨球蛋白血癥

華氏巨球蛋白血癥是一種罕見惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中占比不到2%¹。該疾病通常發(fā)生在老年患者中，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟²。在中國，每年大約有 88200 例淋巴瘤新增病例，這些病例中約有 91% 被歸類為 NHL，意味著中國每年約有 1000 例 WM 新增病例³。

關(guān)于百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤^®的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤^®能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤^®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：

• 2019年11月，百悅澤^®在美國獲批用于治療既往接受過至少一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者*
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者**
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者
• 2021年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者**
• 2021年2月，百悅澤^®在阿拉伯聯(lián)合酋長國獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者
• 2021年3月，百悅澤^®在加拿大獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者

目前，除美國和中國以外，共有30多項(xiàng)百悅澤^®針對多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個國家。

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。

**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機(jī)、對照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開展90 多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個國家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fcγ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）以及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安^®。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40 多款臨床候選藥物，通過強(qiáng)化公司自主競爭力以及與其他公司開展合作，我們致力于加速現(xiàn)有多元、創(chuàng)新藥物管線的開發(fā)進(jìn)程，希望能在2030 年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支約6000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請訪問 www.beigene.com.cn 。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于與其他 BTK 抑制劑相比，百悅澤^®的潛在臨床益處和優(yōu)勢的聲明，百濟(jì)神州計劃的進(jìn)展、百濟(jì)神州對百悅澤^®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，在“百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟(jì)神州”副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥監(jiān)部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近季度報告10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅截止于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新這些信息。