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湖南長沙2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市的、由輝瑞研制的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在中南大學湘雅二醫(yī)院開出了湖南省首張?zhí)幏健＞S萬心是全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來了新希望。
中南大學湘雅二醫(yī)院心內科彭道泉主任
ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%[1]。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質，長期進展會引發(fā)限制性心肌病和進行性心力衰竭。
中南大學湘雅二醫(yī)院心內科彭道泉主任表示：“由于臨床特異性差，疾病認知不足，且ATTR-CM又極易與心衰混淆，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間，他們的生活質量也因此而受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年[2]。近年來，我國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，本次創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為患者帶來延長生命的希望。”
維萬心®于2020年9月底獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創(chuàng)新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創(chuàng)新，10月30日，維萬心®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術產品獎。
輝瑞公司：為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新
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| [1] 田莊,張抒揚. 轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病的治療. 中華心血管病雜志. 2020;48(1):86-9 |
| [2] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015;8(3):519?26. |
