賓夕法尼亞州普利茅斯米廷2020年12月11日 /美通社/ -- 專注于將精確設(shè)計的DNA藥物推向市場以治療和保護(hù)人們免受傳染病、癌癥以及HPV相關(guān)疾病侵害的生物技術(shù)公司INOVIO（NASDAQ: INO）今天宣布，2期療效試驗取得積極結(jié)果，在治療開始后六個月，該公司的主要免疫療法資產(chǎn)DNA藥物VGX-3100治愈了50%受試者（22例中的11例）的HPV-16/18相關(guān)性肛門癌前病變（HSIL）。這項開放標(biāo)記的單組試驗還顯示，VGX-3100治療男女患者HPV-16/18相關(guān)性肛門異型增生的安全性和耐受性良好。INOVIO計劃在2021年尋求開展針對HPV-16/18相關(guān)性肛門異型增生的注冊性3期臨床試驗，并申請該適應(yīng)癥的罕見和孤兒疾病用藥認(rèn)定。
加拿大魁北克市 Centre Médical Santé Femme婦產(chǎn)科和肛門鏡醫(yī)師、2期試驗的協(xié)調(diào)主要研究者Céline Bouchard博士說：“試驗的結(jié)果令人充滿希望，可能為患者提供一種安全有效的新治療選擇來應(yīng)對這種嚴(yán)重影響健康的疾病?！?/p>
VGX-3100 2期肛門異型增生試驗要點
有關(guān)2期試驗的更多信息，請訪問www.clinicaltrials.gov（搜索代碼NCT03499795）。
INOVIO高級副總裁兼HPV治療性臨床開發(fā)負(fù)責(zé)人、醫(yī)學(xué)博士和哲學(xué)博士Prakash Bhuyan說：“肛門異型增生是一種罕見的疾病，通?？赏ㄟ^手術(shù)切除、電灼或激光療法進(jìn)行治療，有多達(dá)50%的患者在手術(shù)治療的一年內(nèi)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。我們對2期試驗的這些積極結(jié)果感到鼓舞，并期待在3期試驗中繼續(xù)我們的工作，開發(fā)利用我們DNA藥物平臺的基于DNA的全身性免疫療法，以改進(jìn)當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療?！?/p>
INOVIO還正在與AIDS惡性腫瘤聯(lián)盟（AMC）開展合作，在HIV陽性成年男性和女性中進(jìn)行VGX-3100的評估。這項進(jìn)行中的開放標(biāo)記、多中心2期研究旨在評估使用CELLECTRA®遞送系統(tǒng)的VGX-3100肌內(nèi)（IM）注射給藥的安全性和療效。受試者為HIV陽性并患有HPV-16和/或HPV-18相關(guān)肛門HSIL的成年男性和女性。有關(guān)與AMC合作研究的更多信息，請訪問www.clinicaltrials.gov （搜索代碼NCT03603808）。
關(guān)于肛門異型增生
肛門異型增生是一種罕見的疾病，免疫健全與免疫缺損人群中均有男性和女性受其影響。有不到五分之一患有HPV-16或HPV-18相關(guān)性癌前非典型增生的患者在一年后表現(xiàn)出自發(fā)性消退。未經(jīng)充分治療的肛門異型增生可能會發(fā)展為肛門癌。
肛門癌中有90%以上由HPV-16/18導(dǎo)致，現(xiàn)在被認(rèn)為是癌癥發(fā)病和死亡原因中上升最快的一項。美國癌癥協(xié)會表示，2020年肛門癌在美國將造成1300多人死亡，新確診病例將達(dá)到8590例（女性5900例，男性2690例）。根據(jù)《美國國家癌癥研究所雜志》2019年11月刊發(fā)的研究，肛門癌的總發(fā)病率從2001年到2015年每年增長2.7%，死亡率每年躍升3.1%。
關(guān)于VGX-3100
VGX-3100是一種DNA藥物，目前處于針對3種HPV-16/18相關(guān)疾病狀態(tài)（肛門異型增生、外陰非典型增生和宮頸非典型增生）的臨床試驗階段。宮頸非典型增生項目正處于3期臨床試驗（REVEAL1和REVEAL2）的后期。VGX-3100旨在利用患者自身的免疫系統(tǒng)清除HPV-16/18相關(guān)高級別癌前病變，以降低癌癥風(fēng)險。
關(guān)于INOVIO的HPV相關(guān)DNA藥物臨床項目
這項2期臨床試驗是繼INOVIO的HPV相關(guān)DNA藥物在多項臨床試驗中顯示重大臨床獲益后開展的進(jìn)一步研究。具體而言，在一項針對宮頸非典型增生的2期概念驗證試驗中，VGX-3100使得回歸分析中107例高級別宮頸病變患者中的43例實現(xiàn)完全緩解，并且清除了基礎(chǔ)HPV感染。此外，在一項1期臨床試驗中，四例接受MEDI0457和PD-1檢查點抑制劑治療的轉(zhuǎn)移性HPV相關(guān)頭頸癌患者中有兩例已實現(xiàn)兩年以上的長期完全緩解且仍在繼續(xù)。最后，在一項INOVIO的DNA藥物INO-3107用于因HPV引起的復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤?。≧RP）的初步研究中，全部兩名患者均未出現(xiàn)腫瘤復(fù)發(fā)并因此得以推遲手術(shù)。
關(guān)于INOVIO的DNA藥物平臺
目前，IINOVIO有15個DNA藥物臨床計劃正在開發(fā)中，其重點是HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括在流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）和美國國防部資助下，正在研究的與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒。DNA藥物由經(jīng)過優(yōu)化的DNA質(zhì)粒組成，DNA質(zhì)粒是由計算機(jī)測序技術(shù)合成或重組的雙鏈DNA小環(huán)，用于在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應(yīng)。
INOVIO的DNA藥物可使用INOVIO的專有手持智能器械CELLECTRA®，將經(jīng)過優(yōu)化的質(zhì)粒通過肌內(nèi)或皮內(nèi)注射方式直接送到細(xì)胞中。CELLECTRA設(shè)備使用短暫的電脈沖，以可逆的方式打開細(xì)胞中的小孔讓質(zhì)粒進(jìn)入，從而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的關(guān)鍵限制。進(jìn)入細(xì)胞后，DNA質(zhì)?？墒辜?xì)胞產(chǎn)生靶向抗原。抗原在細(xì)胞中經(jīng)過自然加工，觸發(fā)所需的T細(xì)胞和抗體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。使用CELLECTRA器械給藥，可確保將DNA藥物直接有效地送到人體細(xì)胞中，在細(xì)胞中驅(qū)動免疫反應(yīng)。INOVIO的DNA藥物不會干擾或改變個體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺的優(yōu)勢包括：可快速設(shè)計和生產(chǎn)DNA藥物；產(chǎn)品穩(wěn)定性好，在儲運過程中無需冷凍；臨床試驗中已觀察到的可靠免疫反應(yīng)、安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗的7000多份申請中，2000多名患者被選擇接受了INOVIO公司的研究性DNA藥物治療。在迅速研發(fā)具有滿足全球緊急健康需要潛力的DNA候選藥物方面，INOVIO擁有驕人往績。
關(guān)于INOVIO
INOVIO是一家生物技術(shù)公司，專門從事迅速將精準(zhǔn)設(shè)計的DNA藥物推向市場，以治療和保護(hù)人們免受傳染病、癌癥以及與HPV相關(guān)疾病侵害。INOVIO是第一家（也是唯一的一家）在臨床上證明DNA藥物可通過專有器械直接遞送到體內(nèi)細(xì)胞的公司，用以產(chǎn)生強大并且可耐受的免疫反應(yīng)。具體來說，INOVIO目前正在癌前宮頸發(fā)育異常3期試驗中的主要候選藥物VGX-3100，其在2b期臨床試驗中摧毀并清除了高危性的HPV 16和18。高危性HPV是70％的宮頸癌、91％的肛門癌和69％的外陰癌的發(fā)生原因。同樣處于開發(fā)當(dāng)中的還包括針對HPV相關(guān)癌癥和罕見HPV相關(guān)疾?。◤?fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）、非HPV相關(guān)癌癥（多形膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）和前列腺癌）的計劃；還有獲得外部資助的針對寨卡、拉沙熱、埃博拉、HIV以及與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒方面的傳染病DNA疫苗開發(fā)計劃。合作伙伴和協(xié)作機(jī)構(gòu)包括艾棣維欣、東方略公司、阿斯利康、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會、流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）國防高級研究計劃局（DARPA）/化學(xué)生物放射和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）/國防部（DOD）、HIV疫苗試驗網(wǎng)絡(luò)、國際疫苗研究院（IVI）、Kaneka Eurogentec、醫(yī)學(xué)CBRN防御聯(lián)盟（MCDC）、美國國家癌癥研究院、美國國立衛(wèi)生研究院、美國過敏和傳染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、賽默飛世爾科技、賓夕法尼亞大學(xué)、沃爾特·里德陸軍研究院和威斯達(dá)研究所。INOVIO還自豪地獲得了2020年女董事聯(lián)盟“W”稱號，該稱號旨在表彰董事會中女性比例超過20%的公司。更多信息，請訪問www.inovio.com。
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本新聞稿包含與我們業(yè)務(wù)相關(guān)的某些前瞻性陳述，涉及內(nèi)容包括我們開發(fā)和生產(chǎn)DNA藥物的計劃和我們對研發(fā)項目的預(yù)期，以及我們在獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)后成功制造和生產(chǎn)大量候選產(chǎn)品的能力。由于諸多因素的影響，實際情況或結(jié)果可能與文中所述的預(yù)期不同，包括臨床前研究、臨床試驗、產(chǎn)品開發(fā)計劃、商業(yè)化活動和成果本身存在的不確定性；我們確保充分產(chǎn)能以大批量生產(chǎn)候選產(chǎn)品的能力；為證明電穿孔技術(shù)可安全有效地用作遞送機(jī)制或開發(fā)可行的DNA疫苗，持續(xù)進(jìn)行研究所需資金的可用性；我們支持DNA藥物產(chǎn)品管線的能力；我們的合作者在公司所授權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使我們能收到未來款項和特許權(quán)使用費；我們資本資源的充足性；替代療法或者我們或合作者所側(cè)重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比我們與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責(zé)任的問題、涉及專利的問題，以及它們或?qū)λ鼈兊氖跈?quán)能否有效保護(hù)我們不受使用相關(guān)技術(shù)的他人的侵害；這些所有權(quán)是否可強制實施、正當(dāng)可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權(quán)利，或可以承受無效索賠；以及我們是否可以為起訴、保護(hù)或捍衛(wèi)這些權(quán)利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對我們技術(shù)的評估；資本市場條件；政府對醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；我們截至2019年12月31日的10-K表年度報告、截至2020年9月30日的10-Q表季度報告，以及我們間或向美國證券交易委員會提交的其他文件中所闡述的其他因素。無法保證我們研發(fā)管線中任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、生產(chǎn)或商業(yè)化，臨床試驗的最終結(jié)果將支持銷售產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準(zhǔn)，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準(zhǔn)確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則我們概不承擔(dān)更新或修訂這些陳述的義務(wù)。
