全球首個針對HAE的單克隆抗體藥物達(dá)澤優(yōu)獲批進(jìn)入中國 -- 罕見病

上海2020年12月7日 /美通社/ -- 武田中國宣布，旗下創(chuàng)新藥物達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于12歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復(fù)發(fā)作次數(shù)，預(yù)防致命性喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息^[1]，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補(bǔ)了中國HAE長期無針對性治療的空白。

作為全球首個用于HAE長期預(yù)防治療的單克隆抗體，達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國獲得上市許可；根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局/國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號）^[2]，對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊申請，因此達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時間里就順利獲批進(jìn)入中國，使得該國際創(chuàng)新藥物迅速惠及中國HAE患者。

達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）已被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線療法^[3,4]，可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，達(dá)到預(yù)防疾病發(fā)作的效果。一項(xiàng)III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長期預(yù)防治療臨床研究?）主要終點(diǎn)顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)平均降低了87%。此外，探索性研究結(jié)果顯示，在研究的16周穩(wěn)態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實(shí)現(xiàn)了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%^[5]；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件^[1]。

“國內(nèi)外權(quán)威診療指南均推薦對HAE患者進(jìn)行長期的預(yù)防治療，從而降低HAE對患者日常生活的影響，預(yù)防致命性喉頭水腫的發(fā)生?！?nbsp;中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“非常高興看到全球首個用于HAE長期預(yù)防治療的藥物迅速獲批進(jìn)入中國。拉那利尤單抗是一種非來源于人體血漿的單克隆抗體，能有效控制腫脹發(fā)作，讓HAE患者實(shí)現(xiàn)水腫‘零發(fā)作’的愿望更近一步?！?/p>

遺傳性血管性水腫是一種可威脅患者生命的罕見遺傳疾病，文獻(xiàn)報(bào)道的患病率約為每50,000人中即有1人患病^[6]。由于患者體內(nèi)缺乏C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫，并伴有胃腸劇烈絞痛和惡心、嘔吐，導(dǎo)致患者無法正常工作和學(xué)習(xí)，以至于很多患者都有抑郁癥和焦慮癥^[6,7]。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進(jìn)展導(dǎo)致患者呼吸困難或窒息，危及生命^[7]。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫^[8]，致死率高達(dá)11%~40%^[6]，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見病之一^[9]。

在中國，公眾和醫(yī)生對遺傳性血管性水腫知之甚少，診斷率預(yù)計(jì)不足5%^[10]。而確診患者只能長期使用弱雄激素或抗纖維蛋白溶解劑，控制發(fā)作的效果有限且不良反應(yīng)多，諸如肝損害、骨質(zhì)疏松、女性男性化、影響生長發(fā)育、血栓栓塞等^[6]，導(dǎo)致患者因擔(dān)心藥物副作用而拒絕用藥，長期處于無藥可醫(yī)的困局。

雨燕血管水腫（HAE）關(guān)愛中心負(fù)責(zé)人章南女士表示：“我由衷地為我們中國的HAE患者感到高興。由于HAE是罕見病，醫(yī)生和患者認(rèn)知度極低，經(jīng)常被誤診、漏診，誤治，患者從發(fā)病到確診需要數(shù)十年之久，就算確診后也無特效藥可用，常會面臨生命危險。如今，達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）的獲批，讓HAE患者看到了回歸健康生活的曙光。我們現(xiàn)在最大的心愿，是希望能盡一己之力，提升社會和公眾對HAE的醫(yī)學(xué)認(rèn)知，尤其是醫(yī)務(wù)人員，呼吁全國有更多的HAE醫(yī)學(xué)專家，更多的醫(yī)院具備確診HAE的條件。”

“達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）里程碑式的獲批充分體現(xiàn)了武田在全球范圍內(nèi)支持HAE社群的一貫承諾。未來，我們將進(jìn)一步提升達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）在中國的可及性?！?b>武田中國總裁單國洪先生表示，“得益于政府近期鼓勵創(chuàng)新藥物的一系列政策改革，越來越多的患者能及早獲益于諸如達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）這類的重要療法。我們始終秉持‘以患者為中心’的核心理念，計(jì)劃在5年內(nèi)引入15款以上高度創(chuàng)新的藥物，幫助中國患者獲得全球同步的創(chuàng)新體驗(yàn)?！?/p>