上海2020年10月15日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布,其在研創(chuàng)新藥物Mobocertinib(TAK-788)被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)批準(zhǔn)納入“突破性治療藥物品種”,用于治療既往至少接受過一次全身化療的攜帶表皮生長因子受體(EGFR)20號外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者。針對這種特殊類型的NSCLC,目前全球還沒有獲批的治療方案。
自2020年7月國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》[1]后,武田中國于通道開放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治療申請,此次納入“突破性治療藥物”將有望加速Mobocertinib在中國的研發(fā)和審批速度,助力藥物更早地惠及中國患者。Mobocertinib是首個在中國獲得“突破性治療藥物品種”認(rèn)定的來自外資企業(yè)的創(chuàng)新藥物。
同濟大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任、同濟大學(xué)醫(yī)學(xué)院肺部腫瘤研究所所長、Mobocertinib臨床試驗帶頭人周彩存教授表示:“在肺癌領(lǐng)域,相對于EGFR常見突變、T790M耐藥突變或罕見突變,EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者預(yù)后更差,且目前全球還沒有任何針對這一靶點的藥物獲得批準(zhǔn),因此在中國患者中存在非常迫切的臨床需求。從Mobocertinib目前的研究數(shù)據(jù)來看,其有望為攜帶EGFR 20號外顯子插入突變NSCLC患者帶來明顯獲益,衷心希望納入突破性治療藥物品種后能有助Mobocertinib更早地惠及中國患者?!?/p>
非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)是最常見的肺癌類型之一,據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)統(tǒng)計,全球每年新增約180萬肺癌病例,其中NSCLC約占85%左右[2,3]。EGFR 20號外顯子插入突變是非小細(xì)胞肺癌的一種罕見突變,約占所有NSCLC的 2.1%[4,5]。在中國,EGFR 20號外顯子插入突變發(fā)生率約占所有NSCLC的2.3%[6,7]。目前,全球范圍內(nèi)尚未批準(zhǔn)任何針對EGFR 20號外顯子靶點的治療藥物,同時,現(xiàn)有的EGFR-TKI、化療和免疫療法對于攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者臨床獲益有限,患者飽受疾病困擾,具有迫切的臨床治療需求。
Mobocertinib是武田研發(fā)的一種選擇性靶向作用于EGFR和人表皮生長因子受體2(HER2)20號外顯子插入突變的小分子酪氨酸激酶抑制劑(TKI),也是武田首個實現(xiàn)中國參與全球同步開發(fā)的藥物,預(yù)測將能夠為攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者帶來突破性的治療獲益。一項針對Mobocertinib開展的1/2期臨床試驗(AP32788-15-101)的初步療效和安全性數(shù)據(jù)顯示,在難治性EGFR20號外顯子插入突變的NSCLC患者中,經(jīng)Mobocertinib治療后,中位無進展生存期(mPFS)可達7.3個月,客觀緩解率(ORR)為43%,同時安全性可控[8]。 2019年12月,Mobocertinib已獲得美國食品與藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥資格認(rèn)定,并于2020年4月獲得FDA突破性療法認(rèn)定(Breakthrough Therapy Designation)。
參考來源: |
1. 國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》等三個文件的公告(2020年第82號)。https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html |
2. World Health Organization. Latest Global Cancer Data. https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf . Accessed May 11, 2019. |
3. American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html. |
4. Leduc C, et al. Ann Oncol. 2017;28:2715- -2724. |
5. Kobayashi Y, Mitsudomi T. Cancer Sci. 2016;107:1179-1186 |
6. OncoTargets and Therapy 2018:11 7323–7331 |
7. Mol Oncol . 2020 Aug;14(8):1695-1704. |
8. Doebele RC, Riely GJ, Spira AI, Horn L, Piotrowska Z, Costa DB, et al. First report of safety, PK, and preliminary antitumor activity of the oral EGFR/HER2 exon 20 inhibitor TAK-788 |
(AP32788) in non-small cell lung cancer (NSCLC).. Journal of Clinical Oncology. 2018/5/20;36(15_suppl): 9015-9015. |