東京2020年10月7日 /美通社/ -- 衛(wèi)材株式會(huì)社（總部：東京，CEO：內(nèi)藤晴夫，“衛(wèi)材”）宣布，其英國(guó)子公司提交的關(guān)于其獨(dú)家研發(fā)的抗癲癇藥物（AED）Fycompa®（通用名：吡侖帕奈）兒科適應(yīng)癥的許可證擴(kuò)展申請(qǐng)，已獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）的肯定意見。CHMP的肯定意見是，通過將經(jīng)批準(zhǔn)的年齡范圍從12歲及以上擴(kuò)展到4歲及以上，以及將原發(fā)性全面性強(qiáng)直-陣攣發(fā)作（PGTCS）的年齡范圍從12歲及以上擴(kuò)展到7歲及以上，擴(kuò)展Fycompa的使用范圍，作為部分性癲癇發(fā)作（POS）（伴或不伴繼發(fā)性全面性發(fā)作）的輔助治療藥物。
該申請(qǐng)（于2019年2月遞交EMA）基于全球范圍內(nèi)進(jìn)行的III期（研究311）和II期（研究232）臨床研究的結(jié)果。這些研究評(píng)估Fycompa作為POS或PGTCS兒科患者的輔助治療藥物。研究311評(píng)估Fycompa作為輔助治療藥物給藥時(shí)用于4歲至12歲以下POS或PGTCS控制不當(dāng)?shù)膬嚎苹颊叩陌踩?、耐受性和暴?療效關(guān)系。研究232評(píng)估Fycompa作為輔助治療藥物用于兒科癲癇患者（2歲至12歲以下）的藥代動(dòng)力學(xué)、療效和長(zhǎng)期安全性。
Fycompa是由衛(wèi)材獨(dú)家研發(fā)的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發(fā)作是由神經(jīng)遞質(zhì)谷氨酸介導(dǎo)的。該藥是一種高選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性的 AMPA 型受體拮抗劑，可通過靶向突觸后細(xì)胞膜上的AMPA受體處的谷氨酸活性，減少與癲癇發(fā)作相關(guān)的神經(jīng)元的過度興奮。在日本，F(xiàn)ycompa適用于4歲及以上癲癇部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)患者的單藥治療和輔助治療。及作為12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面強(qiáng)直陣攣發(fā)作性癲癇的輔助治療。此外，在美國(guó)，F(xiàn)ycompa也適用于4歲及以上癲癇部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)患者的單藥治療和輔助治療。及作為12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面強(qiáng)直陣攣發(fā)作性癲癇的輔助治療。
衛(wèi)材認(rèn)為包括癲癇在內(nèi)的神經(jīng)學(xué)是一個(gè)重點(diǎn)治療領(lǐng)域。隨著Fycompa在歐洲的上市，衛(wèi)材致力于讓世界各地更多癲癇患者實(shí)現(xiàn)“零發(fā)作”的目標(biāo)。衛(wèi)材致力于滿足癲癇患者及其家人的各種需求，并為其提供更多福利。
[編者注]
1. 關(guān)于Fycompa（通用名：吡侖帕奈）
Fycompa是由衛(wèi)材獨(dú)家研發(fā)的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發(fā)作是由神經(jīng)遞質(zhì)谷氨酸介導(dǎo)的，該藥物是一種高選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性的AMPA受體拮抗劑，通過靶向突觸后膜上AMPA受體處的谷氨酸鹽活性，減少與癲癇發(fā)作相關(guān)的神經(jīng)元的過度興奮。Fycompa制劑現(xiàn)已上市銷售，每日一次，睡前口服。日本已批準(zhǔn)片劑和細(xì)顆粒制劑。該藥的口服混懸劑和片劑已在美國(guó)和歐洲獲得批準(zhǔn)。
目前，F(xiàn)ycompa已在70多個(gè)國(guó)家和地區(qū)，包括日本、美國(guó)、中國(guó)、以及歐洲和亞洲的其他國(guó)家，作為12歲及以上癲癇患者的部分性癲癇發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)的輔助治療。此外，F(xiàn)ycompa已被美國(guó)、日本、歐洲和亞洲等65多個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)作為12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面強(qiáng)直陣攣發(fā)作性癲癇的輔助治療。在日本和美國(guó)，F(xiàn)ycompa獲批用于單藥治療和輔助治療4歲及以上癲癇患者的部分性癲癇發(fā)作（伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）。迄今為止，F(xiàn)ycompa已被廣泛應(yīng)用于治療全球超過300，000名患者（所有適應(yīng)癥合計(jì)）。衛(wèi)材正在全球范圍內(nèi)進(jìn)行一項(xiàng)III期臨床研究（研究338），意在將該藥用于治療與林-戈（Lennox-Gastaut）綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。此外，衛(wèi)材注射制劑的開發(fā)也在進(jìn)行中。
2. 關(guān)于研究 3111
研究311是一項(xiàng)全球性（美國(guó)、歐洲、日本、韓國(guó)）開放性III期臨床研究，評(píng)估Fycompa口服混懸液作為輔助治療藥物給藥時(shí)用于180名4歲至12歲以下部分性癲癇發(fā)作或原發(fā)性全身強(qiáng)直陣攣發(fā)作控制不當(dāng)?shù)膬和d癇患者的安全性、耐受性和暴露療效關(guān)系。這項(xiàng)研究包含一個(gè)治療期（包括長(zhǎng)達(dá)11周的滴定期和長(zhǎng)達(dá)12周的維持期）以及一個(gè)延長(zhǎng)期。在這項(xiàng)研究中，每日睡前口服一次2~16mg Fycompa。主要終點(diǎn)是安全性和耐受性。療效與對(duì)12歲及以上患者觀察到的相似。在這項(xiàng)研究中觀察到的最常見的不良事件（發(fā)生率為10%或更高）是嗜睡、鼻咽炎、發(fā)熱、嘔吐、頭暈、流行性感冒、以及易怒，這與迄今為止Fycompa的安全特性一致。
3. 關(guān)于研究 2322
研究232是一項(xiàng)全球性（美國(guó)、歐洲）多中心、開放標(biāo)簽臨床研究，具有一個(gè)延長(zhǎng)期，旨在評(píng)估63名兒科癲癇患者（2歲至12歲以下）。該研究評(píng)估與其他AED同時(shí)服用的Fycompa口服混懸液的藥代動(dòng)力學(xué)、安全性、耐受性和療效。每日給藥一次Fycompa的滴定劑量范圍為0.015mg/kg~0.18mg/kg，并且經(jīng)過11周的治療和一個(gè)延長(zhǎng)期（41周）后，確認(rèn)長(zhǎng)期安全性。在研究232中觀察到的不良事件（Fycompa組≥10%）為發(fā)熱、疲勞、嘔吐、易怒、嗜睡、頭暈、上呼吸道感染。
4. 關(guān)于癲癇
癲癇按癲癇發(fā)作類型大致進(jìn)行分類，部分發(fā)作性癲癇發(fā)作約占癲癇病例的60%，全身性癲癇發(fā)作約占40%。在部分發(fā)作性癲癇發(fā)作中，異常的電干擾發(fā)生在腦的有限區(qū)域，并且可能隨后擴(kuò)散到整個(gè)腦，從而成為全身性癲癇發(fā)作（稱為繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）。在全身性癲癇發(fā)作中，異常的電干擾發(fā)生在整個(gè)腦，隨后可能出現(xiàn)意識(shí)喪失或全身出現(xiàn)身體癥狀。
癲癇在日本影響大約100萬人、在美國(guó)影響340萬人、在歐洲影響600萬人、在中國(guó)影響900萬人、在全世界影響大約6000萬人。
由于約30%的癲癇患者無法使用現(xiàn)有的AEDs3 控制癲癇發(fā)作，這是一種未充分滿足醫(yī)療需求的疾病。雖然任何年齡的人都會(huì)發(fā)作，但18歲及以下的人和老年人最常發(fā)作。由于兒科癲癇的病因和臨床癥狀不統(tǒng)一，并且預(yù)后范圍可能從非常積極的病例到頑固的病例，需要特別考慮對(duì)每名患者的治療。
1 A. Fogarasi et al. 開放性研究-旨在研究輔助治療藥物吡侖帕奈用于兒童（4歲至<12歲）局灶性癲癇發(fā)作或全身強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作的安全性和有效性。2020年1月；第61(1)期：第125-137頁(yè)。 |
2 J. Ben Renfroe et al. 輔助治療藥物吡侖帕奈口服混懸劑用于≥2歲至<12歲兒科癲癇患者：藥代動(dòng)力學(xué)、安全性、耐受性和療效。J Child Neurol2019年4月；第34(5)期：第284-294頁(yè) |
3 “癲癇和癲癇發(fā)作：研究期望。什么是癲癇？”國(guó)立神經(jīng)病學(xué)與中風(fēng)研究所，2016年5月24日訪問，http://www.ninds.nih.gov/disorders/epilepsy/detail_epilepsy.htm#230253109 |
