上海和南通2020年7月23日 /美通社/ -- 南通本草八達醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“本草八達”），一家致力于攻克腦部腫瘤的臨床階段生物制藥公司，今日宣布其在研新藥NBQ72S（又稱QBS10072S）治療晚期惡性腫瘤的一期臨床試驗完成首例患者給藥。NBQ72S是一款全球首創(chuàng)（first-in-class）靶向人L型氨基酸轉(zhuǎn)運蛋白1（L-type amino acid transporter 1，LAT1）的新型雙功能小分子藥物。LAT1是溶質(zhì)轉(zhuǎn)運蛋白（solute carrier，SLC）超家族成員，通常高表達于血腦屏障（blood-brain barrier，BBB），并且在大多數(shù)侵襲性惡性腫瘤中也有極高的表達，例如多形性膠質(zhì)母細胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S經(jīng)由LAT1高效、主動地透過血腦屏障轉(zhuǎn)運至大腦，并選擇性地進入LAT1高表達的腫瘤細胞，同時也使得通常不表達LAT1的正常組織免受損傷。在腫瘤細胞內(nèi)，NBQ72S通過干擾快速分裂的腫瘤細胞的DNA復制發(fā)揮其細胞殺傷活性，從而殺死腫瘤。
“中樞神經(jīng)系統(tǒng)（central nervous system，CNS）腫瘤，例如腫瘤腦轉(zhuǎn)移、原發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤等，在中國乃至全世界范圍內(nèi)都存在巨大的未滿足臨床需求，亟需有效的治療方法。我們很高興看到NBQ72S具有治療腦部腫瘤的巨大潛力。首例患者的成功給藥，對于公司和我們的合作開發(fā)伙伴Quadriga BioSciences來說是一個重要的里程碑?！北静莅诉_首席執(zhí)行官兼本草資本合伙人顏士翔博士表示，“LAT1在大多數(shù)腫瘤細胞中大量表達，且晚期患者表達率更高。我們相信NBQ72S在系統(tǒng)性以及腦部相關腫瘤的治療中會有更廣泛的應用，并且有潛力與作用機制互補的現(xiàn)有療法聯(lián)用從而治療其它適應癥?！?/p>
“全速推進NBQ72S的臨床開發(fā)，是為廣大腦部腫瘤患者提供新型療法的重要一步。目前這些患者除放療和手術之外幾乎沒有其他的治療選擇。”美國MD Anderson癌癥研究中心神經(jīng)腫瘤學教授兼Moon Shots計劃執(zhí)行委員會成員、醫(yī)學博士W. K. Alfred Yung表示，“腦部腫瘤藥物開發(fā)的主要挑戰(zhàn)之一是大多數(shù)藥物難以透過血腦屏障。令人鼓舞的是，臨床前研究表明NBQ72S能夠有效地透過血腦屏障并富集于腦部腫瘤，在三陰性乳腺癌（triple-negative breast cancer，TNBC）引起的柔腦膜轉(zhuǎn)移和膠質(zhì)母細胞瘤的動物模型中已表現(xiàn)出積極療效，顯著抑制了腫瘤生長從而提高了存活率。我非常期待在全球腦轉(zhuǎn)移和多形性膠質(zhì)母細胞瘤患者中推進該藥物的研究?！?/p>
合作開發(fā)伙伴Quadriga BioSciences公司首席執(zhí)行官Gordon Ringold博士表示：“我們非常高興與本草八達合作開展這項全球首創(chuàng)靶向LAT1抗腫瘤新藥的臨床研究。這項研究的啟動對于兩家公司都是一個重要的里程碑，我們相信這項研究有望極大地惠及腦轉(zhuǎn)移和晚期星形細胞瘤（又稱多形性膠質(zhì)母細胞瘤）患者。”
關于本臨床研究
QBS10072S（又稱NBQ72S）一期臨床試驗是一項開放標簽、多中心、單劑量和多劑量爬坡及擴展隊列的臨床研究，旨在評估QBS10072S在既往接受過治療且具有LAT1高表達的晚期或轉(zhuǎn)移性腫瘤患者，以及復發(fā)或難治性IV級星形細胞瘤患者中的安全性、耐受性和藥代/藥效動力學。研究的主要目的是確定QBS10072S的最大耐受劑量（maximum tolerated dose，MTD)、藥代動力學和初步抗腫瘤活性，將以最大耐受劑量或生物學相關劑量入組患有腦轉(zhuǎn)移和星形細胞瘤的疾病特異性擴展隊列。關于臨床試驗更多詳情，請訪問：ClinicalTrials.gov。
